Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van gentherapie voor APOE4 homozygote ziekte van Alzheimer (LEADLTFU)

30 juni 2025 bijgewerkt door: Lexeo Therapeutics

Langdurige follow-up om de veiligheid van LX1001 te evalueren bij deelnemers met APOE4 homozygote ziekte van Alzheimer

Het primaire doel van dit vervolgonderzoek op lange termijn is het beoordelen van het veiligheidsprofiel op lange termijn van APOE4-homozygote deelnemers die gentherapie (LX1001) kregen toegediend voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer in onderzoek LX100101. Een secundair doel is om de biomarker te beoordelen, zoals blijkt uit de conversie van CSF APOE-isovormen van APOE4 naar APOE2-APOE4. Bijkomende secundaire uitkomsten zijn amyloïde PET-scan, CSF-markers (waaronder Aβ42, Aβ42/Aβ40 ratio T--tau en P-tau) en kwantitatieve MRI (en andere biomarkers die informatief kunnen zijn voor deze therapeutische benadering). Andere secundaire doelstellingen omvatten instrumenten om cognitieve en klinische AD te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een vervolgonderzoek op lange termijn om de veiligheid na LX1001, een gentherapie, te evalueren voor deelnemers die APOE4-homozygoot zijn met klinische diagnoses variërend van MCI of dementie als gevolg van AD die eerder LX1001 hebben gekregen. Studie LX1001-01 was opgezet om de veiligheid van LX1001 te beoordelen bij 3 oplopende doses (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 genkopie [gc]/ml CSF), waarbij elke groep bestond uit ongeveer n=5 individuen voor een totaal van ongeveer 15 deelnemers voor de gehele studie.

In deze studie zullen deelnemers die LX1001 hebben gekregen in het ouderprotocol (LX1001-01) tot 260 weken na toediening van gentherapie worden gevolgd om de veiligheids- en werkzaamheidsparameters te beoordelen (~208 weken in deze studie).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27708
        • Duke University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

50 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers die LX1001 kregen in onderzoek LX1001-01

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met een klinisch significante medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een risico zou vormen voor de veiligheid van de deelnemers
  • Deelnemers die ermee instemmen hun persoonlijke medische gegevens met betrekking tot deze studie of enige studie-informatie niet online te plaatsen, inclusief sociale mediasites, totdat alle deelnemers alle klinische LX1001-onderzoeken hebben voltooid, inclusief follow-up op lange termijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eerder toegediend LX1001

Dit is een langetermijnvervolgonderzoek om de veiligheid na LX1001, een gentherapie, te evalueren voor deelnemers die APOE4-homozygoten zijn met klinische diagnoses variërend van MCI of dementie als gevolg van AD, die eerder LX1001 hebben gekregen. Onderzoek LX1001-01 werd opgezet om de veiligheid van LX1001 te beoordelen bij 4 oplopende doses (1,4 x 1010, 4,4 x 1010, 1,4 x 1011 genkopie [gc]/ml CSF en 1,4 x 1014 [vaste dosis]) volgens druppeltjes digitale polymerase. kettingreactiemethodologie, waarbij elke groep bestaat uit ongeveer n=3-5 individuen voor een totaal van ongeveer 15 deelnemers voor het gehele onderzoek.

In dit onderzoek worden deelnemers die LX1001 hebben gekregen in het ouderprotocol (LX1001-01) tot 260 weken na toediening van de gentherapie gevolgd.
Biologisch: LX1001
Gentherapie
Andere namen:
  • AAVrh.10hAPOE2

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 260 weken
Alle opkomende bijwerkingen worden verzameld
260 weken
Incidentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 260 weken
Alle incidenten van ernstige bijwerkingen worden verzameld
260 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 mei 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 november 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

1 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LX1001-02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren