APOE4 동형접합체 알츠하이머병에 대한 유전자 치료의 장기 추적 (LEADLTFU)
APOE4 동형접합체 알츠하이머병 환자에서 LX1001의 안전성을 평가하기 위한 장기 추적
연구 개요
상세 설명
본 연구는 이전에 LX1001을 투여받은 적이 있는 알츠하이머병으로 인한 MCI 또는 치매 등 다양한 임상 진단을 가진 APOE4 동형접합체 참가자를 대상으로 유전자 치료제 LX1001 투여 후 안전성을 평가하기 위한 장기 추적 연구입니다. 연구 LX1001-01은 3가지 상승 용량(5.0 x 1010, 1.6 x 1011, 5.0 x 1011 유전자 복사 [gc]/mL CSF)에서 LX1001의 안전성을 평가하도록 설계되었으며, 각 그룹은 약 n=5명의 개인으로 구성됩니다. 전체 연구에 대해 총 약 15명의 참가자.
이 연구에서 부모 프로토콜(LX1001-01)에서 LX1001을 투여받은 참가자는 안전성 및 효능 매개변수를 평가하기 위해 유전자 치료 투여 후 최대 260주 동안 추적됩니다(이 연구 내에서 ~208주).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27708
- Duke University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연구 LX1001-01에서 LX1001을 받은 참가자
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전에 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 중요한 의학적 상태가 있는 참가자
- 모든 참가자가 장기 후속 조치를 포함하여 모든 LX1001 임상 연구를 완료할 때까지 이 연구 또는 소셜 미디어 사이트를 포함한 온라인 연구 정보와 관련하여 개인 의료 데이터를 게시하지 않는 데 동의하는 참가자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 이전에 투여 된 LX1001
이것은 이전에 LX1001을받은 AD로 인해 MCI 또는 치매로부터 다양한 임상 진단을 가진 APOE4 동형 접합체 인 유전자 요법 인 LX1001 이후의 안전성을 평가하기위한 장기적인 후속 연구입니다. 연구 LX1001-01은 4 개의 오름차순 복용량 (1.4 × 1010, 4.4 × 1010, 1.4 × 1011 유전자 카피 [GC]/ML CSF 및 1.4 x 1014 [고정 용량])에서 LX1001의 안전성을 평가하도록 설계되었습니다. 연쇄 반응 방법론, 각 그룹은 전체 연구에 대해 총 약 15 명의 참가자에 대해 대략 N = 3-5 명으로 구성됩니다. 이 연구에서, 부모 프로토콜 (LX1001-01)에서 LX1001을받은 참가자는 유전자 치료 투여 후 최대 260 주 동안 추적됩니다. |
유전자 치료
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 긴급 부작용 발생률
기간: 260주
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모든 응급 부작용이 수집됩니다.
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260주
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중대한 이상반응 발생
기간: 260주
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심각한 부작용의 모든 사건이 수집됩니다.
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260주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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