Langsigtet opfølgning af genterapi for APOE4 Homozygot Alzheimers sygdom (LEADLTFU)
Langsigtet opfølgning for at evaluere sikkerheden af LX1001 hos deltagere med APOE4 Homozygot Alzheimers sygdom
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et langsigtet opfølgningsstudie for at evaluere sikkerheden efter LX1001, en genterapi, for deltagere, der er APOE4-homozygote med kliniske diagnoser, der varierer fra MCI eller demens på grund af AD, som tidligere har modtaget LX1001. Studie LX1001-01 blev designet til at vurdere sikkerheden af LX1001 ved 3 stigende doser (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 genkopi [gc]/mL CSF), hvor hver gruppe består af ca. n=5 individer i en i alt cirka 15 deltagere til hele undersøgelsen.
I denne undersøgelse vil deltagere, der har modtaget LX1001 i forældreprotokollen (LX1001-01), blive fulgt i op til 260 uger efter genterapiadministration for at vurdere sikkerheds- og effektivitetsparametrene (~208 uger i denne undersøgelse)
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
- Duke University
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere, der modtog LX1001 i undersøgelse LX1001-01
Ekskluderingskriterier:
- Deltagere med enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville udgøre en risiko for deltagernes sikkerhed
- Deltagere, der accepterer ikke at offentliggøre deres personlige medicinske data i forbindelse med denne undersøgelse eller nogen undersøgelsesinformation online, herunder sociale medier, før alle deltagere har gennemført alle LX1001 kliniske undersøgelser, inklusive langtidsopfølgning.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Tidligere administreret LX1001
Dette er en langvarig opfølgningsundersøgelse til evaluering af sikkerheden efter LX1001, en genterapi, for deltagere, der er APOE4-homozygoter med kliniske diagnoser, der varierer fra MCI eller demens på grund af AD, der tidligere har modtaget LX1001. Undersøgelse LX1001-01 blev designet til at vurdere sikkerheden af LX1001 ved 4 stigende doser (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 genkopi [GC]/ml CSF og 1,4 x 1014 [fast dosis]) pr. Droplet digital polymerase Kædereaktionsmetodik, hvor hver gruppe består af cirka n = 3-5 individer for i alt cirka 15 deltagere for hele undersøgelsen. I denne undersøgelse følges deltagere, der har modtaget LX1001 i Parent Protocol (LX1001-01) |
Genterapi
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af uønskede hændelser ved behandling
Tidsramme: 260 uger
|
Alle nye uønskede hændelser vil blive indsamlet
|
260 uger
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 260 uger
|
Alle hændelser med alvorlige uønskede hændelser vil blive indsamlet
|
260 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- LX1001-02
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .