Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgning af genterapi for APOE4 Homozygot Alzheimers sygdom (LEADLTFU)

13. november 2023 opdateret af: Lexeo Therapeutics

Langsigtet opfølgning for at evaluere sikkerheden af ​​LX1001 hos deltagere med APOE4 Homozygot Alzheimers sygdom

Det primære formål med denne langsigtede opfølgningsundersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhedsprofil for APOE4 homozygote deltagere, som fik genterapi (LX1001) til behandling af Alzheimers sygdom i undersøgelse LX100101. Et sekundært mål er at vurdere biomarkøren som vist ved omdannelsen af ​​CSF APOE-isoformer fra APOE4 til APOE2-APOE4. Yderligere sekundære resultater inkluderer amyloid PET-scanning, CSF-markører (inklusive Aβ42, Aβ42/Aβ40 ratio T--tau og P-tau) og kvantitativ MRI (og andre biomarkører, der kan være informative for denne terapeutiske tilgang). Andre sekundære mål omfatter instrumenter til at vurdere kognitiv og klinisk AD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et langsigtet opfølgningsstudie for at evaluere sikkerheden efter LX1001, en genterapi, for deltagere, der er APOE4-homozygote med kliniske diagnoser, der varierer fra MCI eller demens på grund af AD, som tidligere har modtaget LX1001. Studie LX1001-01 blev designet til at vurdere sikkerheden af ​​LX1001 ved 3 stigende doser (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 genkopi [gc]/mL CSF), hvor hver gruppe består af ca. n=5 individer i en i alt cirka 15 deltagere til hele undersøgelsen.

I denne undersøgelse vil deltagere, der har modtaget LX1001 i forældreprotokollen (LX1001-01), blive fulgt i op til 260 uger efter genterapiadministration for at vurdere sikkerheds- og effektivitetsparametrene (~208 uger i denne undersøgelse)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Lexeo Clinical Trials

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Duke University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

50 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der modtog LX1001 i undersøgelse LX1001-01

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville udgøre en risiko for deltagernes sikkerhed
  • Deltagere, der accepterer ikke at offentliggøre deres personlige medicinske data i forbindelse med denne undersøgelse eller nogen undersøgelsesinformation online, herunder sociale medier, før alle deltagere har gennemført alle LX1001 kliniske undersøgelser, inklusive langtidsopfølgning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tidligere administreret LX1001

Dette er et langsigtet opfølgningsstudie for at evaluere sikkerheden efter LX1001, en genterapi, for deltagere, der er APOE4-homozygote med kliniske diagnoser, der varierer fra MCI eller demens på grund af AD, som tidligere har modtaget LX1001. Undersøgelse LX1001-01 blev designet til at vurdere sikkerheden af ​​LX1001 ved 3 stigende doser (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 genkopi [gc]/mL CSF) pr. dråbe digital polymerasekædereaktionsmetodologi, hvor hver gruppe består af af cirka n=5 personer for i alt cirka 15 deltagere for hele undersøgelsen.

I denne undersøgelse vil deltagere, der har modtaget LX1001 i forældreprotokollen (LX1001-01), blive fulgt i op til 260 uger efter indgivelse af genterapi
Biologisk: LX1001
Genterapi
Andre navne:
  • AAVrh.10hAPOE2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser ved behandling
Tidsramme: 260 uger
Alle nye uønskede hændelser vil blive indsamlet
260 uger
Forekomst af alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 260 uger
Alle hændelser med alvorlige uønskede hændelser vil blive indsamlet
260 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

1. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LX1001-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LX1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner