Suivi à long terme de la thérapie génique pour la maladie d'Alzheimer homozygote APOE4 (LEADLTFU)
Suivi à long terme pour évaluer l'innocuité du LX1001 chez les participants atteints de la maladie d'Alzheimer homozygote APOE4
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme visant à évaluer l'innocuité après LX1001, une thérapie génique, pour les participants homozygotes APOE4 avec des diagnostics cliniques variant de MCI ou de démence due à la MA qui ont déjà reçu LX1001. L'étude LX1001-01 a été conçue pour évaluer l'innocuité du LX1001 à 3 doses croissantes (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 copie de gène [gc]/mL CSF), chaque groupe étant composé d'environ n = 5 individus pour un total d'environ 15 participants pour l'ensemble de l'étude.
Dans cette étude, les participants qui ont reçu LX1001 dans le protocole parent (LX1001-01) seront suivis jusqu'à 260 semaines après l'administration de la thérapie génique pour évaluer les paramètres d'innocuité et d'efficacité (~ 208 semaines dans cette étude)
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
- Duke University
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-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Participants ayant reçu LX1001 dans l'étude LX1001-01
Critère d'exclusion:
- Participants présentant une condition médicale cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, poserait un risque pour la sécurité des participants
- Les participants qui acceptent de ne pas publier leurs données médicales personnelles en rapport avec cette étude ou toute information sur l'étude en ligne, y compris les sites de médias sociaux, jusqu'à ce que tous les participants aient terminé toutes les études cliniques sur le LX1001, y compris le suivi à long terme.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Précédemment administré LX1001
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme pour évaluer la sécurité après LX1001, une thérapie génique, pour les participants qui sont des homozygotes APOE4 avec des diagnostics cliniques variant du MCI ou de la démence en raison de l'AD qui ont déjà reçu LX1001. L'étude LX1001-01 a été conçue pour évaluer la sécurité de LX1001 à 4 doses ascendantes (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 Copie de gène [GC] / ml CSF et 1,4 x 1014 [dose fixe]) en fonction de la polymérase numérique de droplet Méthodologie de réaction en chaîne, chaque groupe composé d'environ N = 3-5 individus pour un total d'environ 15 participants pour l'ensemble de l'étude. Dans cette étude, les participants ayant reçu LX1001 dans le protocole parent (LX1001-01) seront suivis jusqu'à 260 semaines après l'administration de la thérapie génique. |
Thérapie génique
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 260 semaines
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Tous les événements indésirables émergents seront collectés
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260 semaines
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Incidence des événements indésirables graves
Délai: 260 semaines
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Tous les incidents d'événements indésirables graves seront recueillis
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260 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LX1001-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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