Seguimiento a largo plazo de la terapia génica para la enfermedad de Alzheimer homocigota APOE4 (LEADLTFU)
Seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad de LX1001 en participantes con enfermedad de Alzheimer homocigota APOE4
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad después de LX1001, una terapia génica, para participantes que son homocigotos APOE4 con diagnósticos clínicos que varían desde MCI o demencia debido a AD que recibieron previamente LX1001. El estudio LX1001-01 se diseñó para evaluar la seguridad de LX1001 en 3 dosis ascendentes (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 copias del gen [gc]/mL LCR), con cada grupo formado por aproximadamente n = 5 individuos durante un total de aproximadamente 15 participantes para todo el estudio.
En este estudio, se seguirá a los participantes que recibieron LX1001 en el protocolo principal (LX1001-01) hasta 260 semanas después de la administración de la terapia génica para evaluar los parámetros de seguridad y eficacia (~208 semanas en este estudio)
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Duke University
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes que recibieron LX1001 en el estudio LX1001-01
Criterio de exclusión:
- Participantes con cualquier condición médica clínicamente significativa que, en opinión del investigador, supondría un riesgo para la seguridad del participante.
- Participantes que aceptan no publicar sus datos médicos personales en relación con este estudio o cualquier información del estudio en línea, incluidos los sitios de redes sociales, hasta que todos los participantes hayan completado todos los estudios clínicos de LX1001, incluido el seguimiento a largo plazo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Administrado previamente LX1001
Este es un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad después de LX1001, una terapia génica, para los participantes que son homocigotos APOE4 con diagnósticos clínicos que varían de MCI o demencia debido a AD que han recibido previamente LX1001. Estudio LX1001-01 fue diseñado para evaluar la seguridad de LX1001 a 4 dosis ascendentes (1.4 × 1010, 4.4 × 1010, 1.4 × 1011 Copia de genes [GC]/ml de CSF y 1.4 x 1014 [dosis fija]) como polimerasa digital de gotas Metodología de reacción en cadena, con cada grupo que consiste en aproximadamente n = 3-5 individuos para un total de aproximadamente 15 participantes para todo el estudio. En este estudio, se realizará un seguimiento de los participantes que hayan recibido LX1001 en el protocolo principal (LX1001-01) durante hasta 260 semanas después de la administración de la terapia génica. |
Terapia de genes
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 260 semanas
|
Se recopilarán todos los eventos adversos emergentes.
|
260 semanas
|
|
Incidencia de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 260 semanas
|
Se recopilarán todos los incidentes de eventos adversos graves
|
260 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LX1001-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .