Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av genterapi for APOE4 Homozygot Alzheimers sykdom (LEADLTFU)

30. juni 2025 oppdatert av: Lexeo Therapeutics

Langsiktig oppfølging for å evaluere sikkerheten til LX1001 hos deltakere med APOE4 Homozygot Alzheimers sykdom

Hovedformålet med denne langsiktige oppfølgingsstudien er å vurdere den langsiktige sikkerhetsprofilen til APOE4 homozygote deltakere som ble administrert genterapi (LX1001) for behandling av Alzheimers sykdom i studie LX100101. Et sekundært mål er å vurdere biomarkøren som vist ved konvertering av CSF APOE-isoformer fra APOE4 til APOE2-APOE4. Ytterligere sekundære utfall inkluderer amyloid PET-skanning, CSF-markører (inkludert Aβ42, Aβ42/Aβ40 ratio T--tau og P-tau), og kvantitativ MR (og andre biomarkører som kan være informative for denne terapeutiske tilnærmingen). Andre sekundære mål inkluderer instrumenter for å vurdere kognitiv og klinisk AD.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerheten etter LX1001, en genterapi, for deltakere som er APOE4-homozygote med kliniske diagnoser som varierer fra MCI eller demens på grunn av AD som tidligere har fått LX1001. Studie LX1001-01 ble designet for å vurdere sikkerheten til LX1001 ved 3 stigende doser (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 genkopi [gc]/mL CSF), med hver gruppe bestående av ca. n=5 individer for en totalt ca. 15 deltakere for hele studien.

I denne studien vil deltakere som har mottatt LX1001 i foreldreprotokollen (LX1001-01) bli fulgt i opptil 260 uker etter administrering av genterapi for å vurdere sikkerhets- og effektparametrene (~208 uker i denne studien)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
        • Duke University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

50 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere som mottok LX1001 i studie LX1001-01

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere med en klinisk signifikant medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening vil utgjøre en risiko for deltakernes sikkerhet
  • Deltakere som godtar å ikke legge ut sine personlige medisinske data i forhold til denne studien eller studieinformasjon på nettet, inkludert sosiale medier, før alle deltakerne har fullført alle LX1001 kliniske studier, inkludert langtidsoppfølging.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tidligere administrert LX1001

Dette er en langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerheten etter LX1001, en genterapi, for deltakere som er APOE4-homozygote med kliniske diagnoser som varierer fra MCI eller demens på grunn av AD som tidligere har fått LX1001. Studie LX1001-01 ble designet for å vurdere sikkerheten til LX1001 ved 4 stigende doser (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 genkopi [gc]/mL CSF og 1,4 x 1014 [fast digital dose]) som per dråpe kjedereaksjonsmetodikk, hvor hver gruppe består av ca n=3-5 individer for totalt ca. 15 deltakere for hele studien.

I denne studien vil deltakere som har mottatt LX1001 i foreldreprotokollen (LX1001-01) bli fulgt i opptil 260 uker etter administrering av genterapi
Biologisk: LX1001
Genterapi
Andre navn:
  • AAVrh.10hAPOE2

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: 260 uker
Alle akutte uønskede hendelser vil bli samlet inn
260 uker
Forekomst av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 260 uker
Alle hendelser med alvorlige uønskede hendelser vil bli samlet inn
260 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LX1001-02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere