HHT 患者における VAD044 の安全性と有効性の評価
2026年3月12日 更新者：Vaderis Therapeutics AG
遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）患者におけるVAD044の2回投与の安全性と有効性を評価するための無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設概念実証研究
このフェーズ 1b の概念実証研究、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設共同研究の目的は、成人 HHT 患者における VAD044 の 2 回投与の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
研究と潜在的なリスクについて知らされた後、書面によるインフォームドコンセントを提供するすべての患者は、研究への参加資格を決定するために2か月のスクリーニングと観察期間を受けます。
0日目に、適格要件を満たす患者は、30mg VAD044（1日1回）、40mg（1日1回）またはプラセボ（1回毎日）
研究の種類
介入
入学 (実際)
75
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Crema、イタリア
- Ospedale Maggiore di Crema
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Nieuwegein、オランダ
- St. Antonius Hospital
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universiati De Bellvitge
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Lyon、フランス
- Hospices Civils de Lyon
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Ghent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- キュラソー基準によるHHTの診断
- 週に数回の鼻出血
- 貧血
- COVID-19 ワクチン接種
除外基準:
- 1型糖尿病または制御されていない2型糖尿病（インスリンまたは非インスリン依存性）
- アクティブな COVID-19 感染
- -活動性の制御されていない感染症、またはHIV、Hep B、Hep C感染について血清学的に陽性であることが知られている
- 鼻の毛細血管拡張症に関する最近の処置 (
- 抗凝固療法が必要
- -過去8週間の抗血管新生特性を持つ薬物の使用
- 実験室の異常
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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カプセルは1日1回12週間摂取されます
他の名前：
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実験的：30mg
30mg VAD044
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カプセルは1日1回12週間摂取されます
他の名前：
36か月間、1日1回服用するカプセル
他の名前：
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実験的：40mg
40mg VAD044
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カプセルは1日1回12週間摂取されます
他の名前：
36か月間、1日1回服用するカプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パートI：安全性と忍容性
時間枠：12週間
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有害事象のタイプと重症度（AE）
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12週間
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パートII：安全性と忍容性
時間枠：36ヶ月
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有害事象（AE）の種類と重症度
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36ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パートI：Epistaxisエピソードの変更
時間枠：12週間
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Epistaxisエピソードの数
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12週間
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パートI：エピスタキシス期間の変化
時間枠：12週間
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エピスタキシス期間
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12週間
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パートI：エピスタキシス強度の変化
時間枠：12週間
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エピスタキスの流れ強度
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12週間
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パートI：エピスタキシス重症度スコアの変化（ESS）
時間枠：12週間
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ESSは、HHT患者の鼻血の現在の重症度（通常は過去3か月）の現在の重症度を評価するために使用され、医療提供者が患者が治療にどのように反応しているかを評価するのに役立ちます。
このスコアは0〜10の範囲で、6つの簡単な質問に答えた後に自動的に計算されます。
スコアが高いほど、より深刻になります。
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12週間
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パートI：ヘモグロビンの変化
時間枠：12週間
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ヘモグロビン
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12週間
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パートI：フェリチンを変更します
時間枠：12週間
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フェリチン
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12週間
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パートI：血液転写産業飽和度の変化
時間枠：12週間
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トランスファーリン飽和度
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12週間
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パートI：鉄の補給ニーズの変化
時間枠：12週間
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鉄の補充のニーズ
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12週間
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パートI：血液灌流の要件を変更します
時間枠：12週間
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血液灌流要件
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12週間
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パートI：遺伝性出血性毛細血管拡張症スコアの結果の鼻転帰の変化
時間枠：12週間
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遺伝性出血性毛細血管拡張症（鼻HHTアンケート）における頭頂の鼻の結果は、エピスタキシスの身体的、社会的、感情的な影響を測定するために使用されます。
これは、リッカートスケールを使用した29項目のアンケートです。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します
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12週間
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パートI：生活の質スケールSF-12
時間枠：12週間
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SF-12の生活の質の尺度は、12の質問を使用して生活の質を評価するための尺度です。
SF-12では、物理（SF12-PCS）および精神（SF12-MCS）コンポーネントの要約スコアがサブディメンションとして計算されます。
スケールの物理的および精神的要素の総スコアは、0〜100の間で変化します。
スコアの増加は幸福を示し、減少は障害の状態を示します。
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12週間
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パートI：VAD044の血漿濃度
時間枠：12週間
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VAD044の血漿濃度
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12週間
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パートI：VAD04の最大濃度（CMAX）
時間枠：12週間
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VAD044の最大濃度（CMAX）
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12週間
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パートI：VAD044の最大濃度（TMAX）の時間
時間枠：12週間
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VAD044の最大濃度（TMAX）の時間
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12週間
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パートI：VAD044の24時間（AUC0-24H）の曲線下面積（薬物への暴露）
時間枠：12週間
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VAD044の24時間（AUC0-24H）の曲線下面積（薬物への暴露）
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12週間
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パートI：VAD044のトラフ濃度（Ctrough）
時間枠：12週間
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VAD044のトラフ濃度（Ctrough）
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12週間
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パートI：VAD044の薬力学（PD）
時間枠：12週間
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患者のサブセットの血液中のPAKTのレベルを測定するPRPアッセイ
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12週間
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パート II: 鼻出血エピソード数の変化
時間枠：24ヶ月
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鼻出血エピソードの数
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24ヶ月
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第II部: 鼻出血持続時間の変化
時間枠：24か月
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鼻出血の持続時間
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24か月
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第II部: 鼻出血の流量強度の変化
時間枠：24ヶ月
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鼻出血の流量強度
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24ヶ月
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第II部：鼻出血重症度スコア（ESS）の変化
時間枠：24か月
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ESSは、HHT患者の鼻出血の現在の重症度（通常は過去3ヶ月間）を評価するために使用され、医療提供者が患者の治療への反応を評価するのに役立ちます。
このスコアは0〜10の範囲で、6つの簡単な質問に答えた後に自動的に計算されます。
スコアが高いほど重症度が高くなります。
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24か月
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第II部：ヘモグロビンの変化
時間枠：24ヶ月
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ヘモグロビン
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24ヶ月
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パートII：フェリチンの変化
時間枠：24ヶ月
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フェリチン
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24ヶ月
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Part II: トランスフェリン飽和度レベルの変化
時間枠：24か月
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トランスフェリン飽和度
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24か月
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第II部: 鉄補給ニーズの変化
時間枠：24ヶ月
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鉄分補給の必要性
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24ヶ月
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Part II: 輸血要件の変化
時間枠：24か月
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輸血要件
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24か月
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第II部：生活の質評価尺度 SF-12
時間枠：24ヶ月
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SF-12 Quality of Life Scaleは、12の質問を用いて生活の質を評価する尺度です。
SF-12では、身体面（SF12-PCS）および精神面（SF12-MCS）のコンポーネント総合スコアがサブ次元として計算されます。
この尺度の身体面および精神面コンポーネント総合の合計スコアは0～100の間で変動します。
スコアの上昇は健康状態の良好さを示し、低下は障害状態を示します。
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Damien Picard、Vaderis Therapeutics AG
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月18日
一次修了 (推定)
2027年1月1日
研究の完了 (推定)
2027年1月1日
試験登録日
最初に提出
2022年5月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月1日
最初の投稿 (実際)
2022年6月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月12日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VAD044C002
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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