Évaluer l'innocuité et l'efficacité de VAD044 chez les patients HHT
3 mai 2023 mis à jour par: Vaderis Therapeutics AG
Étude de preuve de concept randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de deux doses de VAD044 chez des patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)
Le but de cette étude de preuve de concept de phase 1b, randomisée, contrôlée contre placebo, en double aveugle, multicentrique est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de 2 doses de VAD044 chez des patients adultes THH
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Après avoir été informés de l'étude et des risques potentiels, tous les patients donnant leur consentement éclairé par écrit seront soumis à une période de dépistage et d'observation de deux mois afin de déterminer leur éligibilité à l'entrée dans l'étude.
Au jour 0, les patients qui répondent aux critères d'éligibilité seront randomisés en double aveugle (participant et investigateur) selon un ratio 1:1:1 pour 30 mg de VAD044 (une fois par jour), 40 mg (une fois par jour) ou un placebo (une fois du quotidien)
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
80
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Hedvika Lazar
- Numéro de téléphone: +41763217280
- E-mail: hlazar@vaderis.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Damien Picard
- E-mail: dpicard@vaderis.com
Lieux d'étude
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Gent, Belgique
- Recrutement
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Contact:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Barcelona, Espagne
- Recrutement
- Hospital Universiati De Bellvitge
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Contact:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Madrid, Espagne
- Recrutement
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Contact:
- Hedvika Lazar
- Numéro de téléphone: +41763217280
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Contact:
- Viteri
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Lyon, France
- Recrutement
- Hospices Civils de Lyon
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Contact:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Crema, Italie
- Recrutement
- Ospedale Maggiore di Crema
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Contact:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Nieuwegein, Pays-Bas
- Recrutement
- St. Antonius Hospital
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Contact:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital
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Contact:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University School of Medicine
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Contact:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- diagnostic de HHT selon les critères de Curaçao
- plusieurs épistaxis/semaine
- anémie
- Vaccination COVID-19
Critère d'exclusion:
- Diabète de type 1 ou diabète de type II non contrôlé (insulino-dépendant ou non insulino-dépendant)
- Infection active au COVID-19
- infection active non contrôlée ou séropositif connu pour le VIH, l'hépatite B, l'hépatite C
- Interventions récentes sur les télangiectasies nasales (
- Nécessitant une anticoagulation thérapeutique
- Utilisation de médicaments aux propriétés anti-angiogéniques au cours des 8 dernières semaines
- anomalies de laboratoire
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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gélules à prendre une fois par jour pendant 12 semaines
Autres noms:
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Expérimental: 30mg
30mg VAD044
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gélules à prendre une fois par jour pendant 12 semaines
Autres noms:
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Expérimental: 40mg
40mg VAD044
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gélules à prendre une fois par jour pendant 12 semaines
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité et tolérance
Délai: 12 semaines
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Type et gravité des événements indésirables (EI)
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement de fréquence d'épistaxis
Délai: 12 semaines
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Le nombre d'épisodes d'épistaxis sur quatre semaines
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12 semaines
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Pharmacocinétique (PK) de VAD044
Délai: 12 semaines
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Concentration plasmatique de VAD044
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12 semaines
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Modification du résultat nasal pour l'épistaxis dans le score de télangiectasie hémorragique héréditaire
Délai: 12 semaines
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Le résultat nasal de l'épistaxis dans la télangiectasie hémorragique héréditaire (questionnaire NOSE HHT) sera utilisé pour mesurer les impacts physiques, sociaux et émotionnels de l'épistaxis.
Il s'agit d'un questionnaire de 29 items utilisant une échelle de Likert.
Un score plus élevé indique un moins bon résultat
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12 semaines
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Échelle de qualité de vie SF-12
Délai: 12 semaines
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L'échelle de qualité de vie SF-12 est une échelle permettant d'évaluer la qualité de vie à l'aide de 12 questions.
Dans le SF-12, les scores récapitulatifs des composantes physiques (SF12-PCS) et mentales (SF12-MCS) sont calculés en tant que sous-dimensions.
Le score total du résumé de la composante physique et mentale de l'échelle varie entre 0 et 100.
Une augmentation du score indique un bien-être et une diminution indique un état de handicap.
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12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 juillet 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
1 mars 2024
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 mai 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 mai 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 juin 2022
Première publication (Réel)
6 juin 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
4 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VAD044C002
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .