Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluer l'innocuité et l'efficacité de VAD044 chez les patients HHT

12 mars 2026 mis à jour par: Vaderis Therapeutics AG

Étude de preuve de concept randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de deux doses de VAD044 chez des patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire (THH)

Le but de cette étude de preuve de concept de phase 1b, randomisée, contrôlée contre placebo, en double aveugle, multicentrique est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de 2 doses de VAD044 chez des patients adultes THH

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Après avoir été informés de l'étude et des risques potentiels, tous les patients donnant leur consentement éclairé par écrit seront soumis à une période de dépistage et d'observation de deux mois afin de déterminer leur éligibilité à l'entrée dans l'étude. Au jour 0, les patients qui répondent aux critères d'éligibilité seront randomisés en double aveugle (participant et investigateur) selon un ratio 1:1:1 pour 30 mg de VAD044 (une fois par jour), 40 mg (une fois par jour) ou un placebo (une fois du quotidien)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Ghent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • France
      • Lyon, France
        • Hospices Civils de Lyon
  • Italie
      • Crema, Italie
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Pays-Bas
      • Nieuwegein, Pays-Bas
        • St. Antonius Hospital
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostic de HHT selon les critères de Curaçao
  • plusieurs épistaxis/semaine
  • anémie
  • Vaccination COVID-19

Critère d'exclusion:

  • Diabète de type 1 ou diabète de type II non contrôlé (insulino-dépendant ou non insulino-dépendant)
  • Infection active au COVID-19
  • infection active non contrôlée ou séropositif connu pour le VIH, l'hépatite B, l'hépatite C
  • Interventions récentes sur les télangiectasies nasales (
  • Nécessitant une anticoagulation thérapeutique
  • Utilisation de médicaments aux propriétés anti-angiogéniques au cours des 8 dernières semaines
  • anomalies de laboratoire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: VAD044 Partie I
capsules à prendre une fois par jour pendant 12 semaines
Autres noms:
  • VAD044 Gélules de gélatine L-Tartrate
Expérimental: 30mg
30mg VAD044
Médicament: VAD044 Partie I
capsules à prendre une fois par jour pendant 12 semaines
Autres noms:
  • VAD044 Gélules de gélatine L-Tartrate
Médicament: VAD044 Partie II
capsules à prendre une fois par jour pendant 36 mois
Autres noms:
  • VAD044 Gélules de gélatine L-Tartrate
Expérimental: 40mg
40mg VAD044
Médicament: VAD044 Partie I
capsules à prendre une fois par jour pendant 12 semaines
Autres noms:
  • VAD044 Gélules de gélatine L-Tartrate
Médicament: VAD044 Partie II
capsules à prendre une fois par jour pendant 36 mois
Autres noms:
  • VAD044 Gélules de gélatine L-Tartrate

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie I: sécurité et tolérabilité
Délai: 12 semaines
Type et gravité des événements indésirables (AES)
12 semaines
Partie II : Sécurité et tolérance
Délai: 36 mois
Type et sévérité des événements indésirables (EI)
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie I: Changement dans les épisodes d'épistaxis
Délai: 12 semaines
Le nombre d'épisodes d'épistaxis
12 semaines
Partie I: Changement de durée de l'épistaxis
Délai: 12 semaines
Durée de l'épistaxis
12 semaines
Partie I: Changement d'intensité de l'épistaxis
Délai: 12 semaines
Intensité de flux épistaxis
12 semaines
Partie I: changement de score de gravité de l'épistaxis (ESS)
Délai: 12 semaines
ESS a utilisé pour évaluer la gravité actuelle des saignements de nez du patient HHT (généralement au cours des trois derniers mois) et peut aider les prestataires de soins de santé à évaluer comment un patient répond au traitement. Ce score varie de 0 à 10 et est automatiquement calculé après avoir répondu à six questions simples. Plus le score est élevé, plus le score est grave.
12 semaines
Partie I: Changement d'hémoglobine
Délai: 12 semaines
Hémoglobine
12 semaines
Partie I: Changer la ferritine
Délai: 12 semaines
Ferritine
12 semaines
Partie I: Changement du niveau de saturation de la transfert de sang
Délai: 12 semaines
Niveau de saturation
12 semaines
Partie I: Changement des besoins de supplémentation en fer
Délai: 12 semaines
Besoins de supplémentation en fer
12 semaines
Partie I: Changer les exigences de transmissions sanguines
Délai: 12 semaines
Exigences de transmissions de sang
12 semaines
Partie I: Changement dans le résultat nasal pour l'épistaxis dans le score hémorragique de la télangiectasie hémorragique
Délai: 12 semaines
Le résultat nasal de l'épistaxis dans la télangiectasie hémorragique hémorragique (questionnaire de HHT au nez) sera utilisé pour mesurer les impacts physiques, sociaux et émotionnels de l'épistaxis. Il s'agit d'un questionnaire de 29 éléments utilisant une échelle de Likert. Un score plus élevé indique un résultat pire
12 semaines
Partie I: échelle de la qualité de vie SF-12
Délai: 12 semaines
L'échelle de la qualité de vie du SF-12 est une échelle pour évaluer la qualité de vie en utilisant 12 questions. Dans les scores SF-12, les scores physiques (SF12-PCS) et mentaux (SF12-MCS) sont calculés sous forme de sous-dimensions. Le score total du résumé des composants physiques et mentaux de l'échelle varie entre 0 et 100. Une augmentation du score indique le bien-être et une diminution indique un état d'invalidité.
12 semaines
Partie I: concentration plasmatique de VAD044
Délai: 12 semaines
Concentration plasmatique de VAD044
12 semaines
Partie I: Concentration maximale (CMAX) de VAD04
Délai: 12 semaines
Concentration maximale (CMAX) de VAD044
12 semaines
Partie I: Temps de concentration maximale (TMAX) de VAD044
Délai: 12 semaines
Temps de concentration maximale (TMAX) de VAD044
12 semaines
Partie I: zone sous la courbe (exposition au médicament) pendant 24 heures (AUC0-24H) de VAD044
Délai: 12 semaines
Zone sous la courbe (exposition au médicament) pendant 24 heures (AUC0-24H) de VAD044
12 semaines
Partie I: Concentration de creux (CTROUGH) de VAD044
Délai: 12 semaines
Concentration de creux (ctrough) de VAD044
12 semaines
Partie I: Pharmacodynamique (PD) de VAD044
Délai: 12 semaines
Test PRP pour mesurer les niveaux de PAKT dans le sang dans un sous-ensemble de patients
12 semaines
Partie II : Changement du nombre d'épisodes d'épistaxis
Délai: 24 mois
Le nombre d'épisodes d'épistaxis
24 mois
Partie II : Changement de la durée des épistaxis
Délai: 24 mois
Durée de l'épistaxis
24 mois
Partie II : Changement de l'intensité du flux d'épistaxis
Délai: 24 mois
Intensité du flux d'épistaxis
24 mois
Partie II : Modification du score de sévérité des épistaxis (ESS)
Délai: 24 mois
L'ESS est utilisé pour évaluer la gravité actuelle des saignements de nez des patients atteints de HHT (généralement au cours des trois derniers mois) et peut aider les professionnels de santé à évaluer la réponse du patient au traitement. Ce score varie de 0 à 10 et est automatiquement calculé après avoir répondu à six questions simples. Plus le score est élevé, plus la gravité est importante.
24 mois
Partie II : Variation de l'hémoglobine
Délai: 24 mois
Hémoglobine
24 mois
Partie II : Changement de la ferritine
Délai: 24 mois
Ferritine
24 mois
Partie II : Modification du taux de saturation de la transferrine
Délai: 24 mois
Niveau de saturation de la transferrine
24 mois
Partie II : Évolution des besoins en supplémentation en fer
Délai: 24 mois
Besoins en supplémentation en fer
24 mois
Partie II : Changement des besoins en transfusions sanguines
Délai: 24 mois
exigences en matière de transfusions sanguines
24 mois
Partie II : Échelle de qualité de vie SF-12
Délai: 24 mois
L'Échelle de Qualité de Vie SF-12 est une échelle d'évaluation de la qualité de vie utilisant 12 questions. Dans le SF-12, les scores synthétiques des composantes physiques (SF12-PCS) et mentales (SF12-MCS) sont calculés en tant que sous-dimensions. Le score total des composantes physiques et mentales de l'échelle varie entre 0 et 100. Une augmentation du score indique un bien-être, et une diminution indique un état de handicap.
24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vaderis Therapeutics AG

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 juillet 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2022

Première publication (Réel)

6 juin 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VAD044C002

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner