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Evaluar la seguridad y eficacia de VAD044 en pacientes HHT

12 de marzo de 2026 actualizado por: Vaderis Therapeutics AG

Estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, multicéntrico de prueba de concepto para evaluar la seguridad y la eficacia de dos dosis de VAD044 en pacientes con telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT)

El objetivo de este estudio de prueba de concepto de fase 1b, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y multicéntrico es evaluar la seguridad y la eficacia de 2 dosis de VAD044 en pacientes adultos con THH.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de ser informados sobre el estudio y los riesgos potenciales, todos los pacientes que den su consentimiento informado por escrito se someterán a un período de evaluación y observación de dos meses para determinar la elegibilidad para participar en el estudio. En el Día 0, los pacientes que cumplan con los requisitos de elegibilidad serán aleatorizados de forma doble ciego (participante e investigador) en una proporción de 1:1:1 a 30 mg de VAD044 (una vez al día), 40 mg (una vez al día) o placebo (una vez al día). diariamente)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon
  • Italia
      • Crema, Italia
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Países Bajos
      • Nieuwegein, Países Bajos
        • St. Antonius Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • diagnóstico de HHT por los criterios de Curaçao
  • varias epistaxis/semana
  • anemia
  • vacunacion covid-19

Criterio de exclusión:

  • Diabetes tipo 1 o diabetes tipo II no controlada (insulinodependiente o no insulinodependiente)
  • Infección activa por COVID-19
  • Infección activa no controlada o serológicamente positiva conocida para infección por VIH, Hep B, Hep C
  • Procedimientos recientes en telangiectasias nasales (
  • Requiere anticoagulación terapéutica
  • Uso de fármacos con propiedades antiangiogénicas en las últimas 8 semanas
  • anomalías de laboratorio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Vad044 Parte I
Las cápsulas se tomarán una vez al día durante 12 semanas
Otros nombres:
  • VAD044 Cápsulas de gelatina L-Tartrato
Experimental: 30 miligramos
30mg VAD044
Droga: Vad044 Parte I
Las cápsulas se tomarán una vez al día durante 12 semanas
Otros nombres:
  • VAD044 Cápsulas de gelatina L-Tartrato
Droga: VAD044 Parte II
cápsulas que se deben tomar una vez al día durante 36 meses
Otros nombres:
  • VAD044 Cápsulas de gelatina L-Tartrato
Experimental: 40 miligramos
40mg VAD044
Droga: Vad044 Parte I
Las cápsulas se tomarán una vez al día durante 12 semanas
Otros nombres:
  • VAD044 Cápsulas de gelatina L-Tartrato
Droga: VAD044 Parte II
cápsulas que se deben tomar una vez al día durante 36 meses
Otros nombres:
  • VAD044 Cápsulas de gelatina L-Tartrato

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte I: seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 12 semanas
Tipo y gravedad de eventos adversos (AES)
12 semanas
Parte II: Seguridad y Tolerabilidad
Periodo de tiempo: 36 meses
Tipo y gravedad de los eventos adversos (EA)
36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte I: Cambio en los episodios de Epistaxis
Periodo de tiempo: 12 semanas
El número de episodios de epistaxis
12 semanas
Parte I: Cambio en la duración de la epistaxis
Periodo de tiempo: 12 semanas
Duración de la epistaxis
12 semanas
Parte I: Cambio en la intensidad de la epistaxis
Periodo de tiempo: 12 semanas
Intensidad de flujo de epistaxis
12 semanas
Parte I: Cambio en la puntuación de gravedad de la epistaxis (ESS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
ESS utilizado para evaluar la gravedad actual de los hemorragias nasales del paciente HHT (generalmente en los últimos tres meses) y puede ayudar a los proveedores de atención médica a evaluar cómo un paciente está respondiendo al tratamiento. Este puntaje varía de 0-10 y se calcula automáticamente después de responder seis preguntas simples. Cuanto mayor sea la puntuación, más severa.
12 semanas
Parte I: Cambio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: 12 semanas
Hemoglobina
12 semanas
Parte I: Cambiar ferritina
Periodo de tiempo: 12 semanas
Ferritina
12 semanas
Parte I: Cambio en el nivel de saturación de transferrina de sangre
Periodo de tiempo: 12 semanas
Nivel de saturación de transferrina
12 semanas
Parte I: Cambio en las necesidades de suplementación de hierro
Periodo de tiempo: 12 semanas
Necesidades de suplementación de hierro
12 semanas
Parte I: Cambiar los requisitos de las tranfusiones de sangre
Periodo de tiempo: 12 semanas
Requisitos de Tranfusiones de Sangre
12 semanas
Parte I: Cambio en el resultado nasal para la epistaxis en la puntuación de telangiectasia hemorrágica hereditaria
Periodo de tiempo: 12 semanas
El resultado nasal para la epistaxis en la telangiectasia hemorrágica hereditaria (cuestionario HHT de la nariz) se utilizará para medir los impactos físicos, sociales y emocionales de la epistaxis. Es un cuestionario de 29 elementos que usa una escala Likert. Una puntuación más alta indica un peor resultado
12 semanas
Parte I: Escala de calidad de vida SF-12
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala de calidad de vida SF-12 es una escala para evaluar la calidad de vida utilizando 12 preguntas. En el SF-12, las puntuaciones de resumen de componentes físicos (SF12-PCS) y mental (SF12-MCS) se calculan como subdimensiones. La puntuación total del resumen del componente físico y mental de la escala varía entre 0-100. Un aumento en la puntuación indica el bienestar, y una disminución indica un estado de discapacidad.
12 semanas
Parte I: concentración plasmática de VAD044
Periodo de tiempo: 12 semanas
Concentración plasmática de VAD044
12 semanas
Parte I: concentración máxima (CMAX) de VAD04
Periodo de tiempo: 12 semanas
Concentración máxima (Cmax) de VAD044
12 semanas
Parte I: Tiempo de concentración máxima (Tmax) de VAD044
Periodo de tiempo: 12 semanas
Tiempo de concentración máxima (Tmax) de VAD044
12 semanas
Parte I: Área bajo la curva (exposición al fármaco) durante 24 horas (AUC0-24H) de VAD044
Periodo de tiempo: 12 semanas
Área bajo la curva (exposición al fármaco) durante 24 horas (AUC0-24H) de VAD044
12 semanas
Parte I: concentración de canal (CTROUGH) de VAD044
Periodo de tiempo: 12 semanas
Concentración de canal (CTROUGH) de VAD044
12 semanas
Parte I: Farmacodinámica (PD) de VAD044
Periodo de tiempo: 12 semanas
Ensayo PRP para medir los niveles de PAKT en la sangre en un subconjunto de pacientes
12 semanas
Parte II: Cambio en el número de episodios de epistaxis
Periodo de tiempo: 24 meses
El número de episodios de epistaxis
24 meses
Parte II: Cambio en la duración de la epistaxis
Periodo de tiempo: 24 meses
Duración de la epistaxis
24 meses
Parte II: Cambio en la intensidad del flujo de epistaxis
Periodo de tiempo: 24 meses
Intensidad del flujo de epistaxis
24 meses
Parte II: Cambio en la Puntuación de Gravedad de la Epistaxis (ESS)
Periodo de tiempo: 24 meses
La ESS se utiliza para evaluar la gravedad actual de las hemorragias nasales en pacientes con HHT (normalmente en los últimos tres meses) y puede ayudar a los profesionales de la salud a evaluar cómo responde un paciente al tratamiento. Esta puntuación oscila entre 0 y 10 y se calcula automáticamente después de responder seis preguntas sencillas. Cuanto más alta sea la puntuación, mayor será la gravedad.
24 meses
Parte II: Cambio en la Hemoglobina
Periodo de tiempo: 24 meses
Hemoglobina
24 meses
Parte II: Cambio en Ferritina
Periodo de tiempo: 24 meses
Ferritina
24 meses
Parte II: Cambio en el nivel de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: 24 meses
Nivel de saturación de transferrina
24 meses
Parte II: Cambio en las necesidades de suplementación de hierro
Periodo de tiempo: 24 meses
Necesidades de suplementación de hierro
24 meses
Parte II: Cambio en los requisitos de transfusiones sanguíneas
Periodo de tiempo: 24 meses
requisitos de transfusiones sanguíneas
24 meses
Parte II: Escala de Calidad de Vida SF-12
Periodo de tiempo: 24 meses
La Escala de Calidad de Vida SF-12 es una escala para evaluar la calidad de vida mediante 12 preguntas. En la SF-12, se calculan las puntuaciones sumarias de los componentes físicos (SF12-PCS) y mentales (SF12-MCS) como subdimensiones. La puntuación total de los componentes sumarios físicos y mentales de la escala varía entre 0 y 100. Un aumento en la puntuación indica bienestar, y una disminución indica un estado de discapacidad.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vaderis Therapeutics AG

Investigadores

  • Director de estudio: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de julio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

6 de junio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VAD044C002

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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