Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VAD044 bei HHT-Patienten

12. März 2026 aktualisiert von: Vaderis Therapeutics AG

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Dosen VAD044 bei Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT)

Der Zweck dieser randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden, multizentrischen Proof-of-Concept-Studie der Phase 1b ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von 2 Dosen VAD044 bei erwachsenen HHT-Patienten

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nachdem sie über die Studie und die potenziellen Risiken informiert wurden, werden alle Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, einem zweimonatigen Screening- und Beobachtungszeitraum unterzogen, um die Eignung für die Teilnahme an der Studie zu bestimmen. An Tag 0 werden Patienten, die die Zulassungsvoraussetzungen erfüllen, doppelblind (Teilnehmer und Prüfarzt) in einem Verhältnis von 1:1:1 auf 30 mg VAD044 (einmal täglich), 40 mg (einmal täglich) oder Placebo (einmal täglich) randomisiert Täglich)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hospices Civils de Lyon
  • Italien
      • Crema, Italien
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Niederlande
      • Nieuwegein, Niederlande
        • St. Antonius Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von HHT nach den Curaçao-Kriterien
  • mehrere Epistaxis/Woche
  • Anämie
  • COVID-19-Impfung

Ausschlusskriterien:

  • Typ-1-Diabetes oder unkontrollierter Typ-II-Diabetes (insulin- oder nicht-insulinabhängig)
  • Aktive COVID-19-Infektion
  • aktive unkontrollierte Infektion oder bekanntermaßen serologisch positiv für eine HIV-, Hep-B- oder Hep-C-Infektion
  • Jüngste Verfahren bei nasalen Teleangiektasien (
  • Therapeutische Antikoagulation erforderlich
  • Einnahme von Medikamenten mit antiangiogenen Eigenschaften in den letzten 8 Wochen
  • Laboranomalien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: VAD044 Teil i
Kapseln, die 12 Wochen lang einmal täglich eingenommen werden sollen
Andere Namen:
  • VAD044 L-Tartrat-Gelatinekapseln
Experimental: 30mg
30 mg VAD044
Arzneimittel: VAD044 Teil i
Kapseln, die 12 Wochen lang einmal täglich eingenommen werden sollen
Andere Namen:
  • VAD044 L-Tartrat-Gelatinekapseln
Arzneimittel: VAD044 Teil II
Kapseln, die 36 Monate lang einmal täglich einzunehmen sind
Andere Namen:
  • VAD044 L-Tartrat-Gelatinekapseln
Experimental: 40mg
40 mg VAD044
Arzneimittel: VAD044 Teil i
Kapseln, die 12 Wochen lang einmal täglich eingenommen werden sollen
Andere Namen:
  • VAD044 L-Tartrat-Gelatinekapseln
Arzneimittel: VAD044 Teil II
Kapseln, die 36 Monate lang einmal täglich einzunehmen sind
Andere Namen:
  • VAD044 L-Tartrat-Gelatinekapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil I: Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 12 Wochen
Art und Schwere von unerwünschten Ereignissen (AES)
12 Wochen
Teil II: Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 36 Monate
Art und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (UE)
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil I: Veränderung der Epistaxis -Episoden
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Anzahl der Epistaxis -Episoden
12 Wochen
Teil I: Veränderung der Epistax -Dauer
Zeitfenster: 12 Wochen
Epistaxis Dauer
12 Wochen
Teil I: Veränderung der Epistaxissintensität
Zeitfenster: 12 Wochen
Epistaxisflussintensität
12 Wochen
Teil I: Veränderung der Schweregrad der Epistaxis (ESS)
Zeitfenster: 12 Wochen
ESS wurde verwendet, um die aktuelle Schwere der HHT -Patientennasenbluten (normalerweise in den letzten drei Monaten) zu bewerten und können Gesundheitsdienstleister bei der Bewertung des Ansprechens eines Patienten auf die Behandlung helfen. Diese Punktzahl reicht von 0-10 und wird automatisch nach der Beantwortung von sechs einfachen Fragen berechnet. Je höher die Punktzahl ist, desto schwerwiegender.
12 Wochen
Teil I: Änderung des Hämoglobins
Zeitfenster: 12 Wochen
Hämoglobin
12 Wochen
Teil I: Ferritin ändern
Zeitfenster: 12 Wochen
Ferritin
12 Wochen
Teil I: Veränderung des Bluttransferrin -Sättigungsgrades
Zeitfenster: 12 Wochen
Transferrin -Sättigungsniveau
12 Wochen
Teil I: Änderung der Eisenergänzungsbedürfnisse
Zeitfenster: 12 Wochen
Eisenergänzungsbedürfnisse
12 Wochen
Teil I: Anforderungen an die Bluttranfusionen ändern
Zeitfenster: 12 Wochen
Anforderungen an die Bluttranfusionen
12 Wochen
Teil I: Veränderung des Nasenergebnisses für die Epistaxis in erblicher hämorrhagischer Teleangiektasie -Score
Zeitfenster: 12 Wochen
Das nasale Ergebnis für die Epistaxis bei erblicher hämorrhagischer Teleangiektasie (Nase HHT -Fragebogen) wird verwendet, um die physischen, sozialen und emotionalen Auswirkungen der Epistaxis zu messen. Es handelt sich um einen 29-Punkte-Fragebogen mit einer Likert-Skala. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an
12 Wochen
Teil I: Qualität der Lebensskala SF-12
Zeitfenster: 12 Wochen
Die SF-12-Qualität der Lebenswendung ist eine Skala zur Bewertung der Lebensqualität anhand von 12 Fragen. Im SF-12 werden physische (SF12-PCs) und mentale (SF12-MCs) -Komponentenübersichtszahlen als Unterdimensionen berechnet. Die Gesamtpunktzahl der Zusammenfassung der physischen und mentalen Komponenten der Skala variiert zwischen 0-100. Eine Erhöhung des Scores zeigt das Wohlbefinden an, und ein Rückgang zeigt einen Behinderungszustand.
12 Wochen
Teil I: Plasmakonzentration von VAD044
Zeitfenster: 12 Wochen
Plasmakonzentration von VAD044
12 Wochen
Teil I: Maximale Konzentration (Cmax) von VAD04
Zeitfenster: 12 Wochen
Maximale Konzentration (Cmax) von VAD044
12 Wochen
Teil I: Zeit der maximalen Konzentration (TMAX) von VAD044
Zeitfenster: 12 Wochen
Zeit der maximalen Konzentration (TMAX) von VAD044
12 Wochen
Teil I: Fläche unter der Kurve (Drogenexposition) während 24 Stunden (AUC0-24H) von VAD044
Zeitfenster: 12 Wochen
Fläche unter der Kurve (Arzneimittelexposition) während 24 Stunden (AUC0-24H) von VAD044
12 Wochen
Teil I: Trogkonzentration (Ctrough) von VAD044
Zeitfenster: 12 Wochen
Trogkonzentration (Ctrough) von VAD044
12 Wochen
Teil I: Pharmakodynamik (PD) von VAD044
Zeitfenster: 12 Wochen
PRP -Assay zur Messung der PAKT -Spiegel im Blut in einer Untergruppe von Patienten
12 Wochen
Teil II: Änderung der Anzahl der Epistaxis-Episoden
Zeitfenster: 24 Monate
Die Anzahl der Epistaxis-Episoden
24 Monate
Teil II: Änderung der Epistaxis-Dauer
Zeitfenster: 24 Monate
Epistaxisdauer
24 Monate
Teil II: Änderung der Epistaxis-Flussintensität
Zeitfenster: 24 Monate
Epistaxis-Flussintensität
24 Monate
Teil II: Veränderung des Epistaxis-Schweregrad-Scores (ESS)
Zeitfenster: 24 Monate
Der ESS wird verwendet, um die aktuelle Schwere der Nasenbluten bei HHT-Patienten zu bewerten (typischerweise in den letzten drei Monaten) und kann Gesundheitsdienstleistern helfen, das Ansprechen eines Patienten auf die Behandlung zu beurteilen. Die Punktzahl reicht von 0-10 und wird automatisch nach der Beantwortung von sechs einfachen Fragen berechnet. Je höher die Punktzahl, desto schwerwiegender ist der Zustand.
24 Monate
Teil II: Änderung des Hämoglobins
Zeitfenster: 24 Monate
Hämoglobin
24 Monate
Teil II: Veränderung des Ferritins
Zeitfenster: 24 Monate
Ferritin
24 Monate
Teil II: Veränderung des Transferrin-Sättigungsgrads
Zeitfenster: 24 Monate
Transferrinsättigungsgrad
24 Monate
Teil II: Veränderung des Eisenpräparatebedarfs
Zeitfenster: 24 Monate
Eisen-Supplementierungsbedarf
24 Monate
Teil II: Änderung der Bluttransfusionsanforderungen
Zeitfenster: 24 Monate
Bluttransfusionsbedarf
24 Monate
Teil II: Lebensqualitätsskala SF-12
Zeitfenster: 24 Monate
Die SF-12-Lebensqualitätsskala ist eine Skala zur Bewertung der Lebensqualität anhand von 12 Fragen. In der SF-12 werden physische (SF12-PCS) und mentale (SF12-MCS) Komponenten-Summenwerte als Subdimensionen berechnet. Der Gesamtwert der physischen und mentalen Komponenten-Summenwerte der Skala variiert zwischen 0-100. Ein Anstieg des Wertes weist auf Wohlbefinden hin, und ein Rückgang deutet auf einen Zustand der Beeinträchtigung hin.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vaderis Therapeutics AG

Ermittler

  • Studienleiter: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VAD044C002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren