Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VAD044 bei HHT-Patienten
3. Mai 2023 aktualisiert von: Vaderis Therapeutics AG
Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Dosen VAD044 bei Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT)
Der Zweck dieser randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden, multizentrischen Proof-of-Concept-Studie der Phase 1b ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von 2 Dosen VAD044 bei erwachsenen HHT-Patienten
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Nachdem sie über die Studie und die potenziellen Risiken informiert wurden, werden alle Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, einem zweimonatigen Screening- und Beobachtungszeitraum unterzogen, um die Eignung für die Teilnahme an der Studie zu bestimmen.
An Tag 0 werden Patienten, die die Zulassungsvoraussetzungen erfüllen, doppelblind (Teilnehmer und Prüfarzt) in einem Verhältnis von 1:1:1 auf 30 mg VAD044 (einmal täglich), 40 mg (einmal täglich) oder Placebo (einmal täglich) randomisiert Täglich)
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
80
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Hedvika Lazar
- Telefonnummer: +41763217280
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Damien Picard
- E-Mail: dpicard@vaderis.com
Studienorte
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Gent, Belgien
- Rekrutierung
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Kontakt:
- Hedvika Lazar
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
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Lyon, Frankreich
- Rekrutierung
- Hospices Civils De Lyon
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Kontakt:
- Hedvika Lazar
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
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Crema, Italien
- Rekrutierung
- Ospedale Maggiore di Crema
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Kontakt:
- Hedvika Lazar
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
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Nieuwegein, Niederlande
- Rekrutierung
- St. Antonius Hospital
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Kontakt:
- Hedvika Lazar
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
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Barcelona, Spanien
- Rekrutierung
- Hospital Universiati De Bellvitge
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Kontakt:
- Hedvika Lazar
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
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Madrid, Spanien
- Rekrutierung
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Kontakt:
- Hedvika Lazar
- Telefonnummer: +41763217280
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
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Kontakt:
- Viteri
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Rekrutierung
- Massachusetts General Hospital
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Kontakt:
- Hedvika Lazar
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Rekrutierung
- Washington University School of Medicine
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Kontakt:
- Hedvika Lazar
- E-Mail: hlazar@vaderis.com
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von HHT nach den Curaçao-Kriterien
- mehrere Epistaxis/Woche
- Anämie
- COVID-19-Impfung
Ausschlusskriterien:
- Typ-1-Diabetes oder unkontrollierter Typ-II-Diabetes (insulin- oder nicht-insulinabhängig)
- Aktive COVID-19-Infektion
- aktive unkontrollierte Infektion oder bekanntermaßen serologisch positiv für eine HIV-, Hep-B- oder Hep-C-Infektion
- Jüngste Verfahren bei nasalen Teleangiektasien (
- Therapeutische Antikoagulation erforderlich
- Einnahme von Medikamenten mit antiangiogenen Eigenschaften in den letzten 8 Wochen
- Laboranomalien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Placebo
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Kapseln, die 12 Wochen lang einmal täglich eingenommen werden
Andere Namen:
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Experimental: 30mg
30 mg VAD044
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Kapseln, die 12 Wochen lang einmal täglich eingenommen werden
Andere Namen:
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Experimental: 40mg
40 mg VAD044
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Kapseln, die 12 Wochen lang einmal täglich eingenommen werden
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 12 Wochen
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Art und Schweregrad der unerwünschten Ereignisse (AEs)
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12 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der Nasenblutenhäufigkeit
Zeitfenster: 12 Wochen
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Die Anzahl der Epistaxis-Episoden über vier Wochen
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12 Wochen
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Pharmakokinetik (PK) von VAD044
Zeitfenster: 12 Wochen
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Plasmakonzentration von VAD044
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12 Wochen
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Änderung des nasalen Ergebnisses für Nasenbluten bei hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie
Zeitfenster: 12 Wochen
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Der Nasal Outcome for Epistaxis in Hereditary Hemorrhagic Teleangiectasia (NOSE HHT-Fragebogen) wird verwendet, um die physischen, sozialen und emotionalen Auswirkungen der Epistaxis zu messen.
Es handelt sich um einen Fragebogen mit 29 Items, der eine Likert-Skala verwendet.
Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an
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12 Wochen
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Lebensqualitätsskala SF-12
Zeitfenster: 12 Wochen
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Die SF-12 Quality of Life Scale ist eine Skala zur Bewertung der Lebensqualität anhand von 12 Fragen.
Im SF-12 werden als Unterdimensionen körperliche (SF12-PCS) und geistige (SF12-MCS) Komponentensummenwerte berechnet.
Die Gesamtpunktzahl der körperlichen und geistigen Komponentenzusammenfassung der Skala variiert zwischen 0-100.
Ein Anstieg der Punktzahl zeigt Wohlbefinden an, und ein Rückgang zeigt einen Zustand der Behinderung an.
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12 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
18. Juli 2022
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. März 2024
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Mai 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. Mai 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. Juni 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
6. Juni 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
4. Mai 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Mai 2023
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- VAD044C002
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .