Оценить безопасность и эффективность VAD044 у пациентов с HHT
3 мая 2023 г. обновлено: Vaderis Therapeutics AG
Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое, многоцентровое исследование для проверки концепции для оценки безопасности и эффективности двух доз VAD044 у пациентов с наследственной геморрагической телеангиэктазией (HHT)
Целью этого рандомизированного, плацебо-контролируемого, двойного слепого, многоцентрового исследования фазы 1b для подтверждения концепции является оценка безопасности и эффективности 2 доз VAD044 у взрослых пациентов с HHT.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
После получения информации об исследовании и потенциальных рисках все пациенты, давшие письменное информированное согласие, пройдут двухмесячный период скрининга и наблюдения для определения права на участие в исследовании.
В день 0 пациенты, отвечающие требованиям приемлемости, будут рандомизированы двойным слепым методом (участник и исследователь) в соотношении 1:1:1 для приема 30 мг VAD044 (один раз в день), 40 мг (один раз в день) или плацебо (один раз в день). повседневная)
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
80
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Hedvika Lazar
- Номер телефона: +41763217280
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Damien Picard
- Электронная почта: dpicard@vaderis.com
Места учебы
-
-
-
Gent, Бельгия
- Рекрутинг
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Контакт:
- Hedvika Lazar
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Рекрутинг
- Hospital Universiati De Bellvitge
-
Контакт:
- Hedvika Lazar
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
-
Madrid, Испания
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Контакт:
- Hedvika Lazar
- Номер телефона: +41763217280
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
-
Контакт:
- Viteri
-
-
-
-
-
Crema, Италия
- Рекрутинг
- Ospedale Maggiore di Crema
-
Контакт:
- Hedvika Lazar
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
-
-
-
-
-
Nieuwegein, Нидерланды
- Рекрутинг
- St. Antonius Hospital
-
Контакт:
- Hedvika Lazar
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital
-
Контакт:
- Hedvika Lazar
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University School of Medicine
-
Контакт:
- Hedvika Lazar
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
-
-
-
-
-
Lyon, Франция
- Рекрутинг
- Hospices Civils de Lyon
-
Контакт:
- Hedvika Lazar
- Электронная почта: hlazar@vaderis.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- диагностика ГГТ по критериям Кюрасао
- несколько носовых кровотечений в неделю
- анемия
- вакцинация против COVID-19
Критерий исключения:
- Диабет 1 типа или неконтролируемый диабет 2 типа (инсулинозависимый или инсулиннезависимый)
- Активная инфекция COVID-19
- активная неконтролируемая инфекция или известный серологический положительный результат на ВИЧ, гепатит B, гепатит C
- Недавние процедуры по поводу телеангиэктазий в носу (
- Требование терапевтической антикоагулянтной терапии
- Применение препаратов с антиангиогенными свойствами в течение последних 8 недель
- лабораторные отклонения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
капсулы принимать один раз в день в течение 12 недель
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 30 мг
30 мг VAD044
|
капсулы принимать один раз в день в течение 12 недель
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 40 мг
40 мг VAD044
|
капсулы принимать один раз в день в течение 12 недель
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 12 недель
|
Тип и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение частоты носового кровотечения
Временное ограничение: 12 недель
|
Количество эпизодов носового кровотечения за четыре недели
|
12 недель
|
|
Фармакокинетика (ПК) VAD044
Временное ограничение: 12 недель
|
Плазменная концентрация VAD044
|
12 недель
|
|
Изменение оценки назального исхода носового кровотечения при наследственной геморрагической телеангиэктазии
Временное ограничение: 12 недель
|
Носовой исход для носового кровотечения при наследственной геморрагической телеангиэктазии (опросник NOSE HHT) будет использоваться для измерения физических, социальных и эмоциональных последствий носового кровотечения.
Это опросник из 29 пунктов по шкале Лайкерта.
Более высокий балл указывает на худший результат
|
12 недель
|
|
Шкала качества жизни SF-12
Временное ограничение: 12 недель
|
Шкала качества жизни SF-12 — это шкала для оценки качества жизни с использованием 12 вопросов.
В SF-12 сводные баллы физического (SF12-PCS) и умственного (SF12-MCS) компонентов рассчитываются как подпараметры.
Суммарный балл физического и умственного компонентов сводки по шкале варьируется от 0 до 100.
Увеличение балла свидетельствует о благополучии, а снижение – о состоянии инвалидности.
|
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 июля 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 марта 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 мая 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 июня 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
4 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 мая 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VAD044C002
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .