Оценить безопасность и эффективность VAD044 у пациентов с HHT
12 марта 2026 г. обновлено: Vaderis Therapeutics AG
Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое, многоцентровое исследование для проверки концепции для оценки безопасности и эффективности двух доз VAD044 у пациентов с наследственной геморрагической телеангиэктазией (HHT)
Целью этого рандомизированного, плацебо-контролируемого, двойного слепого, многоцентрового исследования фазы 1b для подтверждения концепции является оценка безопасности и эффективности 2 доз VAD044 у взрослых пациентов с HHT.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
После получения информации об исследовании и потенциальных рисках все пациенты, давшие письменное информированное согласие, пройдут двухмесячный период скрининга и наблюдения для определения права на участие в исследовании.
В день 0 пациенты, отвечающие требованиям приемлемости, будут рандомизированы двойным слепым методом (участник и исследователь) в соотношении 1:1:1 для приема 30 мг VAD044 (один раз в день), 40 мг (один раз в день) или плацебо (один раз в день). повседневная)
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
75
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ghent, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universiati De Bellvitge
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Crema, Италия
- Ospedale Maggiore di Crema
-
-
-
-
-
Nieuwegein, Нидерланды
- St. Antonius Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Франция
- Hospices Civils de Lyon
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- диагностика ГГТ по критериям Кюрасао
- несколько носовых кровотечений в неделю
- анемия
- вакцинация против COVID-19
Критерий исключения:
- Диабет 1 типа или неконтролируемый диабет 2 типа (инсулинозависимый или инсулиннезависимый)
- Активная инфекция COVID-19
- активная неконтролируемая инфекция или известный серологический положительный результат на ВИЧ, гепатит B, гепатит C
- Недавние процедуры по поводу телеангиэктазий в носу (
- Требование терапевтической антикоагулянтной терапии
- Применение препаратов с антиангиогенными свойствами в течение последних 8 недель
- лабораторные отклонения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
капсулы, которые нужно принимать один раз в день в течение 12 недель
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 30 мг
30 мг VAD044
|
капсулы, которые нужно принимать один раз в день в течение 12 недель
Другие имена:
капсулы для приема один раз в день в течение 36 месяцев
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: 40 мг
40 мг VAD044
|
капсулы, которые нужно принимать один раз в день в течение 12 недель
Другие имена:
капсулы для приема один раз в день в течение 36 месяцев
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть I: безопасность и терпимость
Временное ограничение: 12 недель
|
Тип и серьезность неблагоприятных явлений (AES)
|
12 недель
|
|
Часть II: Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Тип и тяжесть побочных явлений (НЯ)
|
36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть I: Изменение эпистаксиров.
Временное ограничение: 12 недель
|
Количество эпистаксиров.
|
12 недель
|
|
Часть I: Изменение продолжительности эпистаксиров
Временное ограничение: 12 недель
|
Эпистаксие продолжительность
|
12 недель
|
|
Часть I: изменение интенсивности эпистаксиров
Временное ограничение: 12 недель
|
Интенсивность потока эпистаксиса
|
12 недель
|
|
Часть I: Изменение оценки тяжести эпистаксиса (ESS)
Временное ограничение: 12 недель
|
ESS, используемый для оценки текущей степени тяжести носов пациентов с HHT (обычно за последние три месяца) и может помочь поставщикам медицинских услуг оценить, как пациент реагирует на лечение.
Эта оценка колеблется от 0 до 10 и автоматически рассчитывается после ответа на шесть простых вопросов.
Чем выше оценка, тем более сильнее.
|
12 недель
|
|
Часть I: Изменение в гемоглобине
Временное ограничение: 12 недель
|
Гемоглобин
|
12 недель
|
|
Часть I: изменить ферритин
Временное ограничение: 12 недель
|
Ферритин
|
12 недель
|
|
Часть I: Изменение уровня насыщения крови -трансферрина
Временное ограничение: 12 недель
|
Уровень насыщения переноса
|
12 недель
|
|
Часть I: Изменение потребностей в добавлении железа
Временное ограничение: 12 недель
|
Потребности в добавлении железа
|
12 недель
|
|
Часть I: изменить требования к крови
Временное ограничение: 12 недель
|
Требования к крови
|
12 недель
|
|
Часть I: Изменение в носовом исходе для эпистаксиса в наследственной геморрагической Telangiectasia Score
Временное ограничение: 12 недель
|
Носовой исход для эпистаксиса в наследственной геморрагической телангиэктазии (анкету носа HHT) будет использоваться для измерения физических, социальных и эмоциональных воздействий эпистаксиса.
Это вопросник из 29 пунктов, использующий шкалу Лайкерта.
Более высокий балл указывает на худший результат
|
12 недель
|
|
Часть I: Шкала качества жизни SF-12
Временное ограничение: 12 недель
|
Шкала качества жизни SF-12-это шкала для оценки качества жизни с использованием 12 вопросов.
В SF-12, физические (SF12-PCS) и ментальные (SF12-MCS) Компоненты рассчитываются как подразмерные.
Общий балл физического и умственного компонента резюме шкалы варьируется от 0-100.
Увеличение показателя указывает на благосостояние, а снижение указывает на состояние инвалидности.
|
12 недель
|
|
Часть I: концентрация в плазме VAD044
Временное ограничение: 12 недель
|
Концентрация в плазме VAD044
|
12 недель
|
|
Часть I: максимальная концентрация (CMAX) VAD04
Временное ограничение: 12 недель
|
Максимальная концентрация (CMAX) VAD044
|
12 недель
|
|
Часть I: время максимальной концентрации (TMAX) VAD044
Временное ограничение: 12 недель
|
Время максимальной концентрации (TMAX) VAD044
|
12 недель
|
|
Часть I: область под кривой (воздействие препарата) в течение 24 часов (AUC0-24H) VAD044
Временное ограничение: 12 недель
|
Площадь под кривой (воздействие препарата) в течение 24 часов (AUC0-24H) VAD044
|
12 недель
|
|
Часть I: концентрация впадины (CTROUGH) VAD044
Временное ограничение: 12 недель
|
Концентрация впадины (Ctrough) VAD044
|
12 недель
|
|
Часть I: Фармакодинамика (PD) VAD044
Временное ограничение: 12 недель
|
Анализ PRP для измерения уровней PAKT в крови в подмножестве пациентов
|
12 недель
|
|
Часть II: Изменение количества эпизодов носовых кровотечений
Временное ограничение: 24 месяца
|
Количество эпизодов носового кровотечения
|
24 месяца
|
|
Часть II: Изменение длительности носовых кровотечений
Временное ограничение: 24 месяца
|
Продолжительность носового кровотечения
|
24 месяца
|
|
Часть II: Изменение интенсивности кровотечения из носа
Временное ограничение: 24 месяца
|
Интенсивность кровотечения из носа
|
24 месяца
|
|
Часть II: Изменение оценки тяжести носового кровотечения (ESS)
Временное ограничение: 24 месяца
|
ESS используется для оценки текущей тяжести носовых кровотечений у пациентов с НГТ (обычно за последние три месяца) и может помочь медицинским работникам оценить, как пациент реагирует на лечение.
Эта оценка варьируется от 0 до 10 и автоматически рассчитывается после ответа на шесть простых вопросов.
Чем выше оценка, тем тяжелее состояние.
|
24 месяца
|
|
Часть II: Изменение гемоглобина
Временное ограничение: 24 месяца
|
Гемоглобин
|
24 месяца
|
|
Часть II: Изменение уровня ферритина
Временное ограничение: 24 месяца
|
Ферритин
|
24 месяца
|
|
Часть II: Изменение уровня насыщения трансферрина
Временное ограничение: 24 месяца
|
Уровень насыщения трансферрина
|
24 месяца
|
|
Часть II: Изменение потребности в препаратах железа
Временное ограничение: 24 месяца
|
Потребность в добавках железа
|
24 месяца
|
|
Часть II: Изменение требований к переливанию крови
Временное ограничение: 24 месяца
|
требования к переливанию крови
|
24 месяца
|
|
Часть II: Шкала качества жизни SF-12
Временное ограничение: 24 месяца
|
Шкала качества жизни SF-12 — это инструмент для оценки качества жизни с использованием 12 вопросов.
В SF-12 рассчитываются суммарные баллы по физическому (SF12-PCS) и психическому (SF12-MCS) компонентам в качестве подразмеров.
Общий балл физического и психического компонентов шкалы варьируется от 0 до 100.
Увеличение балла указывает на благополучие, а уменьшение — на состояние ограничения возможностей.
|
24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 июля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 января 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 мая 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 июня 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 июня 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сосудистые заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Гематологические заболевания
- Врожденные аномалии
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Нарушения гемостаза
- Геморрагические расстройства
- Сосудистые мальформации
- Телеангиэктазии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Телеангиэктазии, наследственные геморрагические
- Артериовенозные мальформации
Другие идентификационные номера исследования
- VAD044C002
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .