Vurder sikkerhet og effekt av VAD044 hos HHT-pasienter
12. mars 2026 oppdatert av: Vaderis Therapeutics AG
En randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, multisenter studie for å vurdere sikkerheten og effekten av to doser VAD044 hos pasienter med arvelig hemorragisk telangiectasia (HHT)
Formålet med denne fase 1b proof of concept-studien, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblindet, multisenterstudie er å vurdere sikkerhet og effekt av 2 doser VAD044 hos voksne HHT-pasienter
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etter å ha blitt informert om studien og de potensielle risikoene, vil alle pasienter som gir skriftlig informert samtykke gjennomgå en screenings- og observasjonsperiode på to måneder for å avgjøre om de er kvalifisert til å delta i studien.
På dag 0 vil pasienter som oppfyller kvalifikasjonskravene bli randomisert på en dobbeltblind måte (deltaker og etterforsker) i forholdet 1:1:1 til 30 mg VAD044 (en gang daglig), 40 mg (en gang daglig) eller placebo (en gang daglig)
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
75
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike
- Hospices Civils de Lyon
-
-
-
-
-
Crema, Italia
- Ospedale Maggiore di Crema
-
-
-
-
-
Nieuwegein, Nederland
- St. Antonius Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universiati De Bellvitge
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- diagnose av HHT etter Curaçao-kriteriene
- flere neseblødninger/uke
- anemi
- Covid-19 vaksinasjon
Ekskluderingskriterier:
- Type 1 diabetes eller ukontrollert type II diabetes (insulin eller ikke-insulinavhengig)
- Aktiv COVID-19-infeksjon
- aktiv ukontrollert infeksjon eller kjent for å være serologisk positiv for HIV, Hep B, Hep C-infeksjon
- Nylige prosedyrer på nasale telangiektaser (
- Krever terapeutisk antikoagulasjon
- Bruk av legemidler med anti-angiogene egenskaper de siste 8 ukene
- laboratorieavvik
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
kapsler som skal tas en gang daglig i 12 uker
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 30 mg
30 mg VAD044
|
kapsler som skal tas en gang daglig i 12 uker
Andre navn:
kapsler som skal tas én gang daglig i 36 måneder
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 40 mg
40 mg VAD044
|
kapsler som skal tas en gang daglig i 12 uker
Andre navn:
kapsler som skal tas én gang daglig i 36 måneder
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del I: Sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 12 uker
|
Type og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AES)
|
12 uker
|
|
Del II: Sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 36 måneder
|
Type og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AEs)
|
36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del I: Endring i epistaxis -episoder
Tidsramme: 12 uker
|
Antall epistaxis -episoder
|
12 uker
|
|
Del I: Endring i epistaxis varighet
Tidsramme: 12 uker
|
Epistaxis varighet
|
12 uker
|
|
Del I: Endring i epistaksisintensitet
Tidsramme: 12 uker
|
Epistaxis strømningsintensitet
|
12 uker
|
|
Del I: Endring i epistaxis alvorlighetsgrad (ESS)
Tidsramme: 12 uker
|
ESS pleide å evaluere den nåværende alvorlighetsgraden av HHT -pasient neseblod (vanligvis de siste tre månedene) og kan hjelpe helsepersonell til å evaluere hvordan en pasient reagerer på behandlingen.
Denne poengsummen varierer fra 0-10 og beregnes automatisk etter å ha svart på seks enkle spørsmål.
Jo høyere poengsum, desto mer alvorlig.
|
12 uker
|
|
Del I: Endring i hemoglobin
Tidsramme: 12 uker
|
Hemoglobin
|
12 uker
|
|
Del I: Endre ferritin
Tidsramme: 12 uker
|
Ferritin
|
12 uker
|
|
Del I: Endring i blodtransferrinmetningsnivå
Tidsramme: 12 uker
|
Transferrin metningsnivå
|
12 uker
|
|
Del I: Endring i behov for jerntilskudd
Tidsramme: 12 uker
|
Jerntilskuddsbehov
|
12 uker
|
|
Del I: Endre krav til blodfusjoner
Tidsramme: 12 uker
|
Krav til blodtranfusjoner
|
12 uker
|
|
Del I: Endring i neseutfallet for epistaxis i arvelig hemoragisk telangiectasia -poengsum
Tidsramme: 12 uker
|
Nasale utfall for epistaxis i arvelig hemoragisk telangiectasia (nese HHT -spørreskjema) vil bli brukt til å måle fysiske, sosiale og emosjonelle virkninger av epistaxis.
Det er et spørreskjema på 29 elementer som bruker en Likert-skala.
En høyere poengsum indikerer et dårligere utfall
|
12 uker
|
|
Del I: Livskvalitet SF-12
Tidsramme: 12 uker
|
SF-12-kvaliteten på livsskalaen er en skala for å evaluere livskvalitet ved hjelp av 12 spørsmål.
I SF-12 beregnes fysiske (SF12-PCS) og mentale (SF12-MCS) komponentoppsummeringsscore som underdimensjoner.
Den totale poengsummen for den fysiske og mentale komponentsammendraget av skalaen varierer mellom 0-100.
En økning i poengsummen indikerer velvære, og en nedgang indikerer en funksjonshemming.
|
12 uker
|
|
Del I: Plasmakonsentrasjon av VAD044
Tidsramme: 12 uker
|
Plasmakonsentrasjon av VAD044
|
12 uker
|
|
Del I: Maksimal konsentrasjon (CMAX) av VAD04
Tidsramme: 12 uker
|
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av VAD044
|
12 uker
|
|
Del I: Tid for maksimal konsentrasjon (Tmax) av VAD044
Tidsramme: 12 uker
|
Tid for maksimal konsentrasjon (TMAX) av VAD044
|
12 uker
|
|
Del I: Område under kurven (eksponering for medikament) i løpet av 24 timer (AUC0-24H) av VAD044
Tidsramme: 12 uker
|
Område under kurven (eksponering for medikament) i løpet av 24 timer (AUC0-24H) av VAD044
|
12 uker
|
|
Del I: Travkonsentrasjon (CTOOG) av VAD044
Tidsramme: 12 uker
|
Togkonsentrasjon (CTOOG) av VAD044
|
12 uker
|
|
Del I: Farmakodynamikk (PD) av VAD044
Tidsramme: 12 uker
|
PRP -analyse for å måle nivåene av PAKT i blodet i en delmengde av pasienter
|
12 uker
|
|
Del II: Endring i antall neseblødningsepisode
Tidsramme: 24 måneder
|
Antallet episoder med neseblod
|
24 måneder
|
|
Del II: Endring i epistaksisvarighet
Tidsramme: 24 måneder
|
Varighet av neseblod
|
24 måneder
|
|
Del II: Endring i epistaksis strømningsintensitet
Tidsramme: 24 måneder
|
Epistaxis strømningsintensitet
|
24 måneder
|
|
Del II: Endring i Epistaksis alvorlighets score (ESS)
Tidsramme: 24 måneder
|
ESS brukes til å evaluere nåværende alvorlighetsgrad av neseblod hos HHT-pasienter (typisk i løpet av de siste tre månedene) og kan hjelpe helsepersonell med å vurdere hvordan en pasient responderer på behandling.
Denne skåren varierer fra 0-10 og beregnes automatisk etter å ha besvart seks enkle spørsmål.
Jo høyere skår, jo mer alvorlig.
|
24 måneder
|
|
Del II: Endring i hemoglobin
Tidsramme: 24 måneder
|
Hemoglobin
|
24 måneder
|
|
Del II: Endring i ferritin
Tidsramme: 24 måneder
|
Ferritin
|
24 måneder
|
|
Del II: Endring i transferrinmetningsnivå
Tidsramme: 24 måneder
|
Transferrin metningsnivå
|
24 måneder
|
|
Del II: Endring i behov for jernsupplementering
Tidsramme: 24 måneder
|
Behov for jernsupplement
|
24 måneder
|
|
Del II: Endring i krav til blodtransfusjoner
Tidsramme: 24 måneder
|
blodtransfusjonsbehov
|
24 måneder
|
|
Del II: Livskvalitetsskala SF-12
Tidsramme: 24 måneder
|
SF-12 Livskvalitetsskalaen er en skala for å evaluere livskvalitet ved hjelp av 12 spørsmål.
I SF-12 beregnes fysiske (SF12-PCS) og mentale (SF12-MCS) komponentsammendragspoeng som underdimensjoner.
Den totale poengsummen for skalaens fysiske og mentale komponentsammendrag varierer mellom 0-100.
En økning i poengsummen indikerer velvære, og en nedgang indikerer en tilstand av funksjonshemming.
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. juli 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mai 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. juni 2022
Først lagt ut (Faktiske)
6. juni 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hemostatiske lidelser
- Hemoragiske lidelser
- Vaskulære misdannelser
- Telangiektase
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Telangiectasia, arvelig hemorragisk
- Arteriovenøse misdannelser
Andre studie-ID-numre
- VAD044C002
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .