Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeel de veiligheid en werkzaamheid van VAD044 bij HHT-patiënten

12 maart 2026 bijgewerkt door: Vaderis Therapeutics AG

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, multicentrische proof-of-concept-studie om de veiligheid en werkzaamheid van twee doses VAD044 te beoordelen bij patiënten met erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT)

Het doel van deze Fase 1b proof of concept-studie, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, multicenter studie is om de veiligheid en werkzaamheid van 2 doses VAD044 bij volwassen HHT-patiënten te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na te zijn geïnformeerd over het onderzoek en de mogelijke risico's, ondergaan alle patiënten die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven, een screening- en observatieperiode van twee maanden om te bepalen of ze in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek. Op dag 0 worden patiënten die voldoen aan de deelnamevereisten dubbelblind gerandomiseerd (deelnemer en onderzoeker) in een verhouding van 1:1:1 naar 30 mg VAD044 (eenmaal daags), 40 mg (eenmaal daags) of placebo (eenmaal daags). dagelijks)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Hospices Civils de Lyon
  • Italië
      • Crema, Italië
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Nederland
      • Nieuwegein, Nederland
        • St. Antonius Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • diagnose van HHT volgens de Curaçaose criteria
  • meerdere epistaxis/week
  • Bloedarmoede
  • COVID-19-vaccinatie

Uitsluitingscriteria:

  • Diabetes type 1 of ongecontroleerde diabetes type II (insuline- of niet-insulineafhankelijk)
  • Actieve COVID-19-infectie
  • actieve ongecontroleerde infectie of waarvan bekend is dat ze serologisch positief zijn voor HIV-, Hep B-, Hep C-infectie
  • Recente procedures voor nasale telangiëctasen (
  • Vereist therapeutische antistolling
  • Gebruik van geneesmiddelen met anti-angiogene eigenschappen in de afgelopen 8 weken
  • laboratorium afwijkingen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: VAD044 Deel I
Capsules die gedurende 12 weken eenmaal daags moeten worden genomen
Andere namen:
  • VAD044 L-tartraat gelatinecapsules
Experimenteel: 30mg
30 mg VAD044
Geneesmiddel: VAD044 Deel I
Capsules die gedurende 12 weken eenmaal daags moeten worden genomen
Andere namen:
  • VAD044 L-tartraat gelatinecapsules
Geneesmiddel: VAD044 Deel II
capsules die gedurende 36 maanden eenmaal daags moeten worden ingenomen
Andere namen:
  • VAD044 L-tartraat gelatinecapsules
Experimenteel: 40mg
40 mg VAD044
Geneesmiddel: VAD044 Deel I
Capsules die gedurende 12 weken eenmaal daags moeten worden genomen
Andere namen:
  • VAD044 L-tartraat gelatinecapsules
Geneesmiddel: VAD044 Deel II
capsules die gedurende 36 maanden eenmaal daags moeten worden ingenomen
Andere namen:
  • VAD044 L-tartraat gelatinecapsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel I: Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 12 weken
Type en ernst van bijwerkingen (AES)
12 weken
Deel II: Veiligheid en Tolerantie
Tijdsspanne: 36 maanden
Type en ernst van bijwerkingen (AE's)
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel I: Verandering in epistaxis -afleveringen
Tijdsspanne: 12 weken
Het aantal epistaxis -afleveringen
12 weken
Deel I: verandering in de duur van de epistaxis
Tijdsspanne: 12 weken
Epistaxis duur
12 weken
Deel I: Verandering in Epistaxis Intensiteit
Tijdsspanne: 12 weken
Epistaxis stroomintensiteit
12 weken
Deel I: Verandering in Epistaxis Severity Score (ESS)
Tijdsspanne: 12 weken
ESS gebruikt om de huidige ernst van HHT -patiëntneubleeds (meestal in de afgelopen drie maanden) te evalueren en kan zorgverleners helpen om te evalueren hoe een patiënt reageert op de behandeling. Deze score varieert van 0-10 en wordt automatisch berekend na het beantwoorden van zes eenvoudige vragen. Hoe hoger de score, hoe ernstiger.
12 weken
Deel I: verandering in hemoglobine
Tijdsspanne: 12 weken
Hemoglobine
12 weken
Deel I: Verander Ferritin
Tijdsspanne: 12 weken
Ferritine
12 weken
Deel I: Verander in het verzadigingsniveau van bloedoverdrachtrine
Tijdsspanne: 12 weken
Transferrine verzadigingsniveau
12 weken
Deel I: verandering in ijzersupplementenbehoeften
Tijdsspanne: 12 weken
Iron -suppletiebehoeften
12 weken
Deel I: Verander de vereisten voor bloedtranfusies
Tijdsspanne: 12 weken
Blood Tranfusions -vereisten
12 weken
Deel I: Verandering in de nasale uitkomst voor epistaxis in erfelijke hemorragische telangiectasia -score
Tijdsspanne: 12 weken
De neusuitkomst voor epistaxis bij erfelijke hemorragische telangiectasie (NES HHT -vragenlijst) zal worden gebruikt om fysieke, sociale en emotionele effecten van epistaxis te meten. Het is een vragenlijst met 29 items met een Likert-schaal. Een hogere score duidt op een slechter resultaat
12 weken
Deel I: Kwaliteit van leven schaal SF-12
Tijdsspanne: 12 weken
De SF-12-kwaliteit van leven is een schaal om de kwaliteit van leven te evalueren met behulp van 12 vragen. In de SF-12 worden fysieke (SF12-PC's) en mentale (SF12-MC's) componentoverzichtscores berekend als subdimensies. De totale score van de samenvatting van de fysieke en mentale component van de schaal varieert tussen 0-100. Een toename van de score duidt op welzijn en een afname duidt op een staat van handicap.
12 weken
Deel I: Plasma -concentratie van VAD044
Tijdsspanne: 12 weken
Plasmaconcentratie van VAD044
12 weken
Deel I: Maximale concentratie (Cmax) van VAD04
Tijdsspanne: 12 weken
Maximale concentratie (Cmax) van VAD044
12 weken
Deel I: Tijd van maximale concentratie (TMAX) van VAD044
Tijdsspanne: 12 weken
Tijd van maximale concentratie (TMAX) van VAD044
12 weken
Deel I: Gebied onder de curve (blootstelling aan medicijn) gedurende 24 uur (AUC0-24H) VAD044
Tijdsspanne: 12 weken
Gebied onder de curve (blootstelling aan medicijn) gedurende 24 uur (AUC0-24H) VAD044
12 weken
Deel I: Trogconcentratie (Ctrough) van VAD044
Tijdsspanne: 12 weken
Trogconcentratie (doorloop) van VAD044
12 weken
Deel I: Pharmacodynamics (PD) van VAD044
Tijdsspanne: 12 weken
PRP -test om de niveaus van PAKT in het bloed te meten in een subset van patiënten
12 weken
Deel II: Verandering in het aantal epistaxis-episodes
Tijdsspanne: 24 maanden
Het aantal Epistaxis-episodes
24 maanden
Deel II: Verandering in de duur van epistaxis
Tijdsspanne: 24 maanden
Duur van de neusbloeding
24 maanden
Deel II: Verandering in intensiteit van epistaxis
Tijdsspanne: 24 maanden
Intensiteit van epistaxis-stroom
24 maanden
Deel II: Verandering in Epistaxis Ernstscore (ESS)
Tijdsspanne: 24 maanden
De ESS wordt gebruikt om de huidige ernst van neusbloedingen bij HHT-patiënten te evalueren (meestal in de afgelopen drie maanden) en kan zorgverleners helpen om te beoordelen hoe een patiënt reageert op de behandeling. Deze score loopt van 0-10 en wordt automatisch berekend na het beantwoorden van zes eenvoudige vragen. Hoe hoger de score, hoe ernstiger de situatie.
24 maanden
Deel II: Verandering in hemoglobine
Tijdsspanne: 24 maanden
Hemoglobine
24 maanden
Deel II: Verandering in Ferritine
Tijdsspanne: 24 maanden
Ferritine
24 maanden
Deel II: Verandering in transferrineverzadigingsniveau
Tijdsspanne: 24 maanden
Transferrineverzadigingsniveau
24 maanden
Deel II: Verandering in de behoefte aan ijzersuppletie
Tijdsspanne: 24 maanden
Behoefte aan ijzersupplementen
24 maanden
Deel II: Verandering in bloedtransfusiebehoeften
Tijdsspanne: 24 maanden
bloedtransfusiebehoeften
24 maanden
Deel II: Kwaliteit van Leven Schaal SF-12
Tijdsspanne: 24 maanden
De SF-12 Kwaliteit van Leven Schaal is een schaal om de kwaliteit van leven te evalueren met behulp van 12 vragen. In de SF-12 worden fysieke (SF12-PCS) en mentale (SF12-MCS) componentenscores berekend als subdimensies. De totaalscore van de fysieke en mentale componentensamenvatting van de schaal varieert tussen 0-100. Een stijging van de score duidt op welzijn, en een daling duidt op een staat van beperking.
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vaderis Therapeutics AG

Onderzoekers

  • Studie directeur: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VAD044C002

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren