Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Oceń bezpieczeństwo i skuteczność VAD044 u pacjentów z HHT

12 marca 2026 zaktualizowane przez: Vaderis Therapeutics AG

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie potwierdzające słuszność koncepcji w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dwóch dawek VAD044 u pacjentów z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (HHT)

Celem tego wieloośrodkowego badania fazy 1b, randomizowanego, kontrolowanego placebo, podwójnie ślepej próby, jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności 2 dawek VAD044 u dorosłych pacjentów z HHT

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po otrzymaniu informacji o badaniu i potencjalnym ryzyku, wszyscy pacjenci, którzy wyrażą pisemną świadomą zgodę, zostaną poddani dwumiesięcznemu okresowi badań przesiewowych i obserwacji w celu ustalenia, czy kwalifikują się do udziału w badaniu. W dniu 0 pacjenci, którzy spełniają wymagania kwalifikacyjne, zostaną losowo przydzieleni metodą podwójnie ślepej próby (uczestnik i badacz) w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej 30 mg VAD044 (raz na dobę), 40 mg (raz na dobę) lub placebo (raz na dobę). codzienny)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Hospices Civils de Lyon
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Holandia
      • Nieuwegein, Holandia
        • St. Antonius Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Włochy
      • Crema, Włochy
        • Ospedale Maggiore di Crema

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • rozpoznanie HHT według kryteriów Curaçao
  • kilka krwawień z nosa/tydzień
  • niedokrwistość
  • Szczepionka na COVID-19

Kryteria wyłączenia:

  • Cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu II (insulinowa lub insulinoniezależna)
  • Aktywna infekcja COVID-19
  • aktywna niekontrolowana infekcja lub potwierdzony wynik serologiczny w kierunku zakażenia wirusem HIV, wirusem zapalenia wątroby typu B lub typu C
  • Niedawne zabiegi dotyczące teleangiektaz nosowych (
  • Wymagający terapeutycznego leczenia przeciwkrzepliwego
  • Stosowanie leków o właściwościach antyangiogennych w ciągu ostatnich 8 tygodni
  • nieprawidłowości laboratoryjne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: VAD044 Część I.
kapsułki, które należy przyjmować raz dziennie przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • VAD044 Kapsułki żelatynowe L-winian
Eksperymentalny: 30 mg
30 mg VAD044
Lek: VAD044 Część I.
kapsułki, które należy przyjmować raz dziennie przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • VAD044 Kapsułki żelatynowe L-winian
Lek: VAD044 Część II
kapsułki do przyjmowania raz dziennie przez 36 miesięcy
Inne nazwy:
  • VAD044 Kapsułki żelatynowe L-winian
Eksperymentalny: 40 mg
40 mg VAD044
Lek: VAD044 Część I.
kapsułki, które należy przyjmować raz dziennie przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • VAD044 Kapsułki żelatynowe L-winian
Lek: VAD044 Część II
kapsułki do przyjmowania raz dziennie przez 36 miesięcy
Inne nazwy:
  • VAD044 Kapsułki żelatynowe L-winian

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część I: Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 12 tygodni
Rodzaj i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AES)
12 tygodni
Część II: Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 36 miesięcy
Typ i stopień nasilenia zdarzeń niepożądanych (AEs)
36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część I: Zmiana odcinków Epistaxis
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba epizodów epistaxis
12 tygodni
Część I: Zmiana czasu trwania epistaxis
Ramy czasowe: 12 tygodni
Czas trwania epistaxis
12 tygodni
Część I: Zmiana intensywności epistaxis
Ramy czasowe: 12 tygodni
Intensywność przepływu epistaxis
12 tygodni
Część I: Zmiana wskaźnika nasilenia Epistaxis (ESS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
ESS stosowany do oceny obecnego nasilenia krwawień z nosa HHT (zazwyczaj w ciągu ostatnich trzech miesięcy) i może pomóc świadczeniodawcom opieki zdrowotnej w oceny, w jaki sposób pacjent reaguje na leczenie. Ten wynik wynosi od 0-10 i jest automatycznie obliczany po udzieleniu odpowiedzi na sześć prostych pytań. Im wyższy wynik, tym poważniejszy.
12 tygodni
Część I: Zmiana hemoglobiny
Ramy czasowe: 12 tygodni
Hemoglobina
12 tygodni
Część I: Zmień ferrytynę
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ferrytyna
12 tygodni
Część I: Zmiana poziomu nasycenia transferryny krwi
Ramy czasowe: 12 tygodni
Poziom nasycenia transferryny
12 tygodni
Część I: Zmiana potrzeb suplementacji żelaza
Ramy czasowe: 12 tygodni
Potrzeby suplementacji żelaza
12 tygodni
Część I: Zmień wymagania związane z przeniesieniem krwi
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wymagania związane z przeniesieniem krwi
12 tygodni
Część I: Zmiana wyniku nosowego dla epistaxi w dziedzicznym wyniku Telangiciectazji krwotocznej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wynik nosowy dla epistaxis w dziedzicznej krwotocznej telangiektazji (kwestionariusz nosowy HHT) będzie wykorzystywany do pomiaru fizycznych, społecznych i emocjonalnych skutków epizjaków. Jest to kwestionariusz 29-elementowy wykorzystujący skalę Likerta. Wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik
12 tygodni
Część I: Skala jakości życia SF-12
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala jakości życia SF-12 to skala do oceny jakości życia za pomocą 12 pytań. W SF-12 wyniki podsumowujące komponenty fizyczne (SF12-PCS) i mentalne (SF12-MCS) są obliczane jako sub-dimensze. Całkowity wynik podsumowania komponentu fizycznego i psychicznego skali waha się między 0-100. Wzrost wyniku wskazuje na dobre samopoczucie, a spadek wskazuje na stan niepełnosprawności.
12 tygodni
Część I: Stężenie w osoczu VAD044
Ramy czasowe: 12 tygodni
Stężenie VAD044 w osoczu
12 tygodni
Część I: Maksymalne stężenie (CMAX) VAD04
Ramy czasowe: 12 tygodni
Maksymalne stężenie (Cmax) VAD044
12 tygodni
Część I: Czas maksymalnego stężenia (TMAX) VAD044
Ramy czasowe: 12 tygodni
Czas maksymalnego stężenia (TMAX) VAD044
12 tygodni
Część I: Obszar pod krzywą (narażenie na lek) w ciągu 24 godzin (AUC0-24H) VAD044
Ramy czasowe: 12 tygodni
Obszar pod krzywą (narażenie na lek) w ciągu 24 godzin (AUC0-24H) VAD044
12 tygodni
Część I: Stężenie doliny (Ctrough) VAD044
Ramy czasowe: 12 tygodni
Stężenie do korytku (CTrough) VAD044
12 tygodni
Część I: Farmakodynamika (PD) VAD044
Ramy czasowe: 12 tygodni
Test PRP w celu pomiaru poziomów PAKT we krwi w podzbiorze pacjentów
12 tygodni
Część II: Zmiana liczby epizodów krwawienia z nosa
Ramy czasowe: 24 miesiące
Liczba epizodów Epistaxis
24 miesiące
Część II: Zmiana czasu trwania krwawienia z nosa
Ramy czasowe: 24 miesiące
Czas trwania krwawienia z nosa
24 miesiące
Część II: Zmiana intensywności przepływu krwi podczas krwawień z nosa
Ramy czasowe: 24 miesiące
Natężenie krwawienia z nosa
24 miesiące
Część II: Zmiana w skali nasilenia krwawienia z nosa (ESS)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Skala ESS służy do oceny obecnego nasilenia krwawień z nosa u pacjentów z HHT (zwykle w ciągu ostatnich trzech miesięcy) i może pomóc pracownikom służby zdrowia w ocenie, jak pacjent reaguje na leczenie.
Wynik mieści się w zakresie 0–10 i jest automatycznie obliczany po udzieleniu odpowiedzi na sześć prostych pytań.
Im wyższy wynik, tym cięższe objawy.
24 miesiące
Część II: Zmiana stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: 24 miesiące
Hemoglobina
24 miesiące
Część II: Zmiana stężenia ferrytyny
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ferrytyna
24 miesiące
Część II: Zmiana poziomu wysycenia transferyny
Ramy czasowe: 24 miesiące
Poziom wysycenia transferryny
24 miesiące
Część II: Zmiana zapotrzebowania na suplementację żelaza
Ramy czasowe: 24 miesiące
Potrzeby suplementacji żelazem
24 miesiące
Część II: Zmiana w wymaganiach dotyczących transfuzji krwi
Ramy czasowe: 24 miesiące
wymagania dotyczące transfuzji krwi
24 miesiące
Część II: Skala Jakości Życia SF-12
Ramy czasowe: 24 miesiące
Skala Jakości Życia SF-12 to skala służąca do oceny jakości życia za pomocą 12 pytań. W SF-12 oblicza się sumaryczne wskaźniki składowe fizyczne (SF12-PCS) i psychiczne (SF12-MCS) jako podwymiary. Łączny wynik fizycznych i psychicznych wskaźników składowych skali waha się w zakresie 0-100. Wzrost wyniku wskazuje na dobrostan, a spadek oznacza stan niepełnosprawności.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vaderis Therapeutics AG

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VAD044C002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj