Avaliar a Segurança e Eficácia do VAD044 em Pacientes HHT
12 de março de 2026 atualizado por: Vaderis Therapeutics AG
Um estudo de prova de conceito randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e multicêntrico para avaliar a segurança e a eficácia de duas doses de VAD044 em pacientes com telangiectasia hemorrágica hereditária (THH)
O objetivo deste estudo de prova de conceito de Fase 1b, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, multicêntrico é avaliar a segurança e a eficácia de 2 doses de VAD044 em pacientes adultos com HHT
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Depois de serem informados sobre o estudo e os riscos potenciais, todos os pacientes que fornecerem consentimento informado por escrito passarão por um período de triagem e observação de dois meses para determinar a elegibilidade para entrada no estudo.
No dia 0, os pacientes que atenderem aos requisitos de elegibilidade serão randomizados de maneira duplo-cega (participante e investigador) em uma proporção de 1:1:1 para 30 mg de VAD044 (uma vez ao dia), 40 mg (uma vez ao dia) ou placebo (uma vez ao dia). diário)
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
75
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ghent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universiati De Bellvitge
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Lyon, França
- Hospices Civils de Lyon
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Nieuwegein, Holanda
- St. Antonius Hospital
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Crema, Itália
- Ospedale Maggiore di Crema
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- diagnóstico de HHT pelos critérios de Curaçao
- várias epistaxes/semana
- anemia
- Vacinação COVID-19
Critério de exclusão:
- Diabetes tipo 1 ou diabetes tipo II não controlado (insulino ou não dependente de insulina)
- Infecção ativa por COVID-19
- infecção ativa não controlada ou sabidamente sorologicamente positiva para infecção por HIV, Hep B, Hep C
- Procedimentos recentes em telangiectasias nasais (
- Necessita de anticoagulação terapêutica
- Uso de drogas com propriedades antiangiogênicas nas últimas 8 semanas
- anormalidades laboratoriais
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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cápsulas a serem tomadas uma vez ao dia por 12 semanas
Outros nomes:
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Experimental: 30 mg
30 mg VAD044
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cápsulas a serem tomadas uma vez ao dia por 12 semanas
Outros nomes:
cápsulas a serem tomadas uma vez por dia durante 36 meses
Outros nomes:
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Experimental: 40 mg
40 mg VAD044
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cápsulas a serem tomadas uma vez ao dia por 12 semanas
Outros nomes:
cápsulas a serem tomadas uma vez por dia durante 36 meses
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte I: Segurança e tolerabilidade
Prazo: 12 semanas
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Tipo e gravidade dos eventos adversos (AES)
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12 semanas
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Parte II: Segurança e Tolerabilidade
Prazo: 36 meses
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Tipo e gravidade dos Eventos Adversos (EAs)
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36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte I: Mudança nos episódios da epistaxia
Prazo: 12 semanas
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O número de episódios de epistaxia
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12 semanas
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Parte I: Mudança na duração da epistaxia
Prazo: 12 semanas
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Duração da epistaxe
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12 semanas
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Parte I: Mudança na intensidade da epistaxia
Prazo: 12 semanas
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Intensidade do fluxo da epistaxe
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12 semanas
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Parte I: Mudança na Epistaxis Severity Score (ESS)
Prazo: 12 semanas
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A ESS usou para avaliar a gravidade atual dos sangramentos no paciente HHT (normalmente nos últimos três meses) e pode ajudar os prestadores de cuidados de saúde a avaliar como um paciente está respondendo ao tratamento.
Essa pontuação varia de 0 a 10 e é calculada automaticamente após responder a seis perguntas simples.
Quanto maior a pontuação, mais severo.
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12 semanas
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Parte I: Mudança na hemoglobina
Prazo: 12 semanas
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Hemoglobina
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12 semanas
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Parte I: Mudar de ferritina
Prazo: 12 semanas
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Ferritina
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12 semanas
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Parte I: Mudança no nível de saturação de transferência de sangue
Prazo: 12 semanas
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Nível de saturação de transferência
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12 semanas
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Parte I: Mudança nas necessidades de suplementação de ferro
Prazo: 12 semanas
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Necessidades de suplementação de ferro
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12 semanas
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Parte I: Alterar requisitos de transmissão de sangue
Prazo: 12 semanas
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Requisitos de Tranfusões de Sangue
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12 semanas
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Parte I: Mudança no resultado nasal para epistaxia na pontuação hereditária de telangiectasia hemorrágica
Prazo: 12 semanas
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O resultado nasal da epistaxe na tenngiectasia hemorrágica hereditária (questionário do nariz) será usada para medir os impactos físicos, sociais e emocionais da epistaxe.
É um questionário de 29 itens usando uma escala Likert.
Uma pontuação mais alta indica um resultado pior
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12 semanas
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Parte I: Escala de qualidade de vida SF-12
Prazo: 12 semanas
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A escala da qualidade de vida do SF-12 é uma escala para avaliar a qualidade de vida usando 12 perguntas.
No componente SF-12, físico (SF12-PCS) e de componentes mentais (SF12-MCS) são calculados como subdimensões.
A pontuação total do resumo do componente físico e mental da escala varia entre 0 e 100.
Um aumento na pontuação indica bem-estar e uma diminuição indica um estado de incapacidade.
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12 semanas
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Parte I: Concentração plasmática de Vad044
Prazo: 12 semanas
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Concentração plasmática de Vad044
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12 semanas
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Parte I: Concentração máxima (CMAX) de Vad04
Prazo: 12 semanas
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Concentração máxima (CMAX) de Vad044
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12 semanas
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Parte I: Tempo de concentração máxima (TMAX) de Vad044
Prazo: 12 semanas
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Tempo de concentração máxima (TMAX) de Vad044
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12 semanas
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Parte I: Área sob a curva (exposição à droga) durante 24 horas (AUC0-24H) de Vad044
Prazo: 12 semanas
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Área sob a curva (exposição ao medicamento) durante 24 horas (AUC0-24H) de Vad044
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12 semanas
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Parte I: Concentração da calha (Ctrough) de Vad044
Prazo: 12 semanas
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Concentração da calha (Ctrough) de Vad044
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12 semanas
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Parte I: Farmacodinâmica (PD) de Vad044
Prazo: 12 semanas
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Ensaio de PRP para medir os níveis de pakt no sangue em um subconjunto de pacientes
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12 semanas
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Parte II: Alteração no número de episódios de epistaxe
Prazo: 24 meses
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O número de episódios de Epistaxe
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24 meses
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Parte II: Alteração na duração da epistaxe
Prazo: 24 meses
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Duração da epistaxe
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24 meses
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Parte II: Alteração na intensidade do fluxo de epistaxe
Prazo: 24 meses
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Intensidade do fluxo de epistaxe
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24 meses
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Parte II: Alteração na Pontuação de Gravidade da Epistaxe (ESS)
Prazo: 24 meses
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A ESS é utilizada para avaliar a gravidade atual das hemorragias nasais dos doentes com HHT (tipicamente nos últimos três meses) e pode ajudar os profissionais de saúde a avaliar como um doente está a responder ao tratamento.
Esta pontuação varia de 0 a 10 e é calculada automaticamente após responder a seis perguntas simples.
Quanto mais alta for a pontuação, mais grave é a situação.
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24 meses
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Parte II: Alteração da Hemoglobina
Prazo: 24 meses
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Hemoglobina
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24 meses
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Parte II: Alteração na Ferritina
Prazo: 24 meses
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Ferritina
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24 meses
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Parte II: Alteração no nível de saturação da transferrina
Prazo: 24 meses
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Nível de saturação da transferrina
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24 meses
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Parte II: Alteração nas necessidades de suplementação de ferro
Prazo: 24 meses
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Necessidades de suplementação de ferro
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24 meses
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Parte II: Alteração nos requisitos de transfusões sanguíneas
Prazo: 24 meses
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requisitos de transfusões de sangue
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24 meses
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Parte II: Escala de Qualidade de Vida SF-12
Prazo: 24 meses
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A Escala de Qualidade de Vida SF-12 é uma escala para avaliar a qualidade de vida utilizando 12 perguntas.
Na SF-12, são calculadas as pontuações sumárias dos componentes físicos (SF12-PCS) e mentais (SF12-MCS) como sub-dimensões.
A pontuação total dos componentes físicos e mentais sumários da escala varia entre 0-100.
Um aumento na pontuação indica bem-estar, e uma diminuição indica um estado de incapacidade.
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de julho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
6 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Hematológicas
- Anomalias congénitas
- Anormalidades cardiovasculares
- Distúrbios hemostáticos
- Distúrbios hemorrágicos
- Malformações Vasculares
- Telangiectasia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditária
- Malformações Arteriovenosas
Outros números de identificação do estudo
- VAD044C002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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