Avaliar a Segurança e Eficácia do VAD044 em Pacientes HHT
3 de maio de 2023 atualizado por: Vaderis Therapeutics AG
Um estudo de prova de conceito randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e multicêntrico para avaliar a segurança e a eficácia de duas doses de VAD044 em pacientes com telangiectasia hemorrágica hereditária (THH)
O objetivo deste estudo de prova de conceito de Fase 1b, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, multicêntrico é avaliar a segurança e a eficácia de 2 doses de VAD044 em pacientes adultos com HHT
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Depois de serem informados sobre o estudo e os riscos potenciais, todos os pacientes que fornecerem consentimento informado por escrito passarão por um período de triagem e observação de dois meses para determinar a elegibilidade para entrada no estudo.
No dia 0, os pacientes que atenderem aos requisitos de elegibilidade serão randomizados de maneira duplo-cega (participante e investigador) em uma proporção de 1:1:1 para 30 mg de VAD044 (uma vez ao dia), 40 mg (uma vez ao dia) ou placebo (uma vez ao dia). diário)
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
80
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Hedvika Lazar
- Número de telefone: +41763217280
- E-mail: hlazar@vaderis.com
Estude backup de contato
- Nome: Damien Picard
- E-mail: dpicard@vaderis.com
Locais de estudo
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Gent, Bélgica
- Recrutamento
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Contato:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universiati De Bellvitge
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Contato:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Madrid, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Contato:
- Hedvika Lazar
- Número de telefone: +41763217280
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Contato:
- Viteri
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital
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Contato:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Washington University School of Medicine
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Contato:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Lyon, França
- Recrutamento
- Hospices Civils de Lyon
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Contato:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Nieuwegein, Holanda
- Recrutamento
- St. Antonius Hospital
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Contato:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Crema, Itália
- Recrutamento
- Ospedale Maggiore di Crema
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Contato:
- Hedvika Lazar
- E-mail: hlazar@vaderis.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- diagnóstico de HHT pelos critérios de Curaçao
- várias epistaxes/semana
- anemia
- Vacinação COVID-19
Critério de exclusão:
- Diabetes tipo 1 ou diabetes tipo II não controlado (insulino ou não dependente de insulina)
- Infecção ativa por COVID-19
- infecção ativa não controlada ou sabidamente sorologicamente positiva para infecção por HIV, Hep B, Hep C
- Procedimentos recentes em telangiectasias nasais (
- Necessita de anticoagulação terapêutica
- Uso de drogas com propriedades antiangiogênicas nas últimas 8 semanas
- anormalidades laboratoriais
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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cápsulas a serem tomadas uma vez ao dia durante 12 semanas
Outros nomes:
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Experimental: 30 mg
30 mg VAD044
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cápsulas a serem tomadas uma vez ao dia durante 12 semanas
Outros nomes:
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Experimental: 40 mg
40 mg VAD044
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cápsulas a serem tomadas uma vez ao dia durante 12 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: 12 semanas
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Tipo e gravidade dos Eventos Adversos (EAs)
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na frequência da epistaxe
Prazo: 12 semanas
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O número de episódios de epistaxe durante quatro semanas
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12 semanas
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Farmacocinética (PK) de VAD044
Prazo: 12 semanas
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Concentração plasmática de VAD044
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12 semanas
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Alteração no Resultado Nasal para Epistaxe na Pontuação de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária
Prazo: 12 semanas
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O resultado nasal para epistaxe em telangiectasia hemorrágica hereditária (questionário NOSE HHT) será usado para medir os impactos físicos, sociais e emocionais da epistaxe.
É um questionário de 29 itens usando uma escala Likert.
Uma pontuação mais alta indica um resultado pior
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12 semanas
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Escala de Qualidade de Vida SF-12
Prazo: 12 semanas
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A Escala de Qualidade de Vida SF-12 é uma escala para avaliar a qualidade de vida por meio de 12 questões.
No SF-12, as pontuações resumidas dos componentes físico (SF12-PCS) e mental (SF12-MCS) são calculadas como subdimensões.
A pontuação total do resumo da componente física e mental da escala varia entre 0-100.
Um aumento na pontuação indica bem-estar e uma diminuição indica um estado de incapacidade.
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de julho de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de março de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
6 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
4 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VAD044C002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .