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Valutare la sicurezza e l'efficacia di VAD044 nei pazienti HHT

12 marzo 2026 aggiornato da: Vaderis Therapeutics AG

Uno studio proof of concept multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare la sicurezza e l'efficacia di due dosi di VAD044 in pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria (HHT)

Lo scopo di questo studio di fase 1b proof of concept, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico è valutare la sicurezza e l'efficacia di 2 dosi di VAD044 in pazienti adulti con HHT

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo essere stati informati sullo studio e sui potenziali rischi, tutti i pazienti che hanno fornito il consenso informato scritto saranno sottoposti a un periodo di screening e osservazione di due mesi per determinare l'idoneità all'ingresso nello studio. Al giorno 0, i pazienti che soddisfano i requisiti di idoneità saranno randomizzati in doppio cieco (partecipante e sperimentatore) in un rapporto 1:1:1 a 30 mg di VAD044 (una volta al giorno), 40 mg (una volta al giorno) o placebo (una volta al giorno). quotidiano)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Hospices Civils de Lyon
  • Italia
      • Crema, Italia
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Olanda
      • Nieuwegein, Olanda
        • St. Antonius Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi di HHT secondo i criteri di Curaçao
  • diverse epistassi/settimana
  • anemia
  • Vaccinazione COVID-19

Criteri di esclusione:

  • Diabete di tipo 1 o diabete di tipo II non controllato (insulino o non insulino-dipendente)
  • Infezione attiva da COVID-19
  • infezione attiva non controllata o nota per essere sierologicamente positiva per l'infezione da HIV, Hep B, Hep C
  • Interventi recenti sulle teleangectasie nasali (
  • Richiede anticoagulazione terapeutica
  • Uso di farmaci con proprietà anti-angiogeniche nelle ultime 8 settimane
  • anomalie di laboratorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: VAD044 Parte I.
capsule da prendere una volta al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato
Sperimentale: 30 mg
30mg VAD044
Droga: VAD044 Parte I.
capsule da prendere una volta al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato
Droga: VAD044 Parte II
capsule da assumere una volta al giorno per 36 mesi
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato
Sperimentale: 40 mg
40mgVAD044
Droga: VAD044 Parte I.
capsule da prendere una volta al giorno per 12 settimane
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato
Droga: VAD044 Parte II
capsule da assumere una volta al giorno per 36 mesi
Altri nomi:
  • VAD044 Capsule di gelatina L-tartrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte I: sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 12 settimane
Tipo e gravità degli eventi avversi (AES)
12 settimane
Parte II: Sicurezza e Tollerabilità
Lasso di tempo: 36 mesi
Tipo e gravità degli Eventi Avversi (AE)
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte I: cambiamento negli episodi di epistassi
Lasso di tempo: 12 settimane
Il numero di episodi di epistassi
12 settimane
Parte I: cambiamento nella durata dell'epistassi
Lasso di tempo: 12 settimane
Durata dell'epistassi
12 settimane
Parte I: cambiamento nell'intensità dell'epistassi
Lasso di tempo: 12 settimane
Epistaxis Intensità del flusso
12 settimane
Parte I: cambiamento nel punteggio di gravità dell'epistassi (ESS)
Lasso di tempo: 12 settimane
ESS utilizzato per valutare l'attuale gravità dei pazienti con il naso HHT (in genere negli ultimi tre mesi) e può aiutare i fornitori di assistenza sanitaria a valutare come un paziente risponde al trattamento. Questo punteggio varia da 0 a 10 e viene calcolato automaticamente dopo aver risposto a sei semplici domande. Maggiore è il punteggio più grave.
12 settimane
Parte I: cambiamento nell'emoglobina
Lasso di tempo: 12 settimane
Emoglobina
12 settimane
Parte I: Cambia la ferritina
Lasso di tempo: 12 settimane
Ferritina
12 settimane
Parte I: Modifica del livello di saturazione della transferrina del sangue
Lasso di tempo: 12 settimane
Livello di saturazione della transferrina
12 settimane
Parte I: cambiamento nelle esigenze di integrazione del ferro
Lasso di tempo: 12 settimane
Esigenze di integrazione di ferro
12 settimane
Parte I: modificare i requisiti di tranfusioni di sangue
Lasso di tempo: 12 settimane
Requisiti di tranfusioni di sangue
12 settimane
Parte I: cambiamento nell'esito nasale per l'epistassi nel punteggio di telangectasia emorragica ereditaria
Lasso di tempo: 12 settimane
Il risultato nasale per l'epistassi nella telangectasia emorragica ereditaria (questionario HHT del naso) sarà usato per misurare gli impatti fisici, sociali ed emotivi dell'epistassi. È un questionario di 29 elementi che utilizza una scala Likert. Un punteggio più alto indica un risultato peggiore
12 settimane
Parte I: Scala della qualità della vita SF-12
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala di qualità della vita SF-12 è una scala per valutare la qualità della vita utilizzando 12 domande. Nell'SF-12, i punteggi di riepilogo dei componenti fisici (SF12-PC) e mentali (SF12-MC) sono calcolati come sotto-dimensioni. Il punteggio totale del riepilogo della componente fisica e mentale della scala varia tra 0-100. Un aumento del punteggio indica il benessere e una diminuzione indica uno stato di disabilità.
12 settimane
Parte I: concentrazione plasmatica di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione plasmatica di VAD044
12 settimane
Parte I: concentrazione massima (CMAX) di VAD04
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione massima (CMAX) di VAD044
12 settimane
Parte I: tempo di massima concentrazione (TMAX) di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Tempo della massima concentrazione (TMAX) di VAD044
12 settimane
Parte I: area sotto la curva (esposizione al farmaco) durante 24 ore (AUC0-24h) di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Area sotto la curva (esposizione al farmaco) durante 24 ore (AUC0-24h) di VAD044
12 settimane
Parte I: concentrazione del trogolo (ctrough) di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione del trogolo (ctrough) di VAD044
12 settimane
Parte I: Farmacodinamica (PD) di VAD044
Lasso di tempo: 12 settimane
Test PRP per misurare i livelli di PAKT nel sangue in un sottogruppo di pazienti
12 settimane
Parte II: Variazione del numero di episodi di epistassi
Lasso di tempo: 24 mesi
Il numero di episodi di Epistassi
24 mesi
Parte II: Variazione nella durata dell'epistassi
Lasso di tempo: 24 mesi
Durata dell'epistassi
24 mesi
Parte II: Modifica dell'intensità del flusso di epistassi
Lasso di tempo: 24 mesi
Intensità del flusso di epistassi
24 mesi
Parte II: Variazione del Punteggio di Gravità dell'Epistassi (ESS)
Lasso di tempo: 24 mesi
L'ESS viene utilizzato per valutare la gravità attuale delle epistassi nei pazienti con HHT (tipicamente negli ultimi tre mesi) e può aiutare gli operatori sanitari a valutare come un paziente risponde al trattamento. Il punteggio varia da 0 a 10 e viene calcolato automaticamente dopo aver risposto a sei semplici domande. Più alto è il punteggio, più grave è la condizione.
24 mesi
Parte II: Variazione dell'Emoglobina
Lasso di tempo: 24 mesi
Emoglobina
24 mesi
Parte II: Variazione della Ferritina
Lasso di tempo: 24 mesi
Ferritina
24 mesi
Parte II: Variazione del livello di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: 24 mesi
Livello di saturazione della transferrina
24 mesi
Parte II: Variazione delle esigenze di integrazione di ferro
Lasso di tempo: 24 mesi
Fabbisogno di integrazione di ferro
24 mesi
Parte II: Variazione dei requisiti per le trasfusioni di sangue
Lasso di tempo: 24 mesi
requisiti per le trasfusioni di sangue
24 mesi
Parte II: Scala della Qualità della Vita SF-12
Lasso di tempo: 24 mesi
La scala SF-12 per la qualità della vita è una scala che valuta la qualità della vita utilizzando 12 domande. Nella SF-12, i punteggi riassuntivi delle componenti fisiche (SF12-PCS) e mentali (SF12-MCS) vengono calcolati come sottodimensioni. Il punteggio totale delle componenti fisiche e mentali riassuntive della scala varia tra 0 e 100. Un aumento del punteggio indica benessere, mentre una diminuzione indica uno stato di disabilità.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vaderis Therapeutics AG

Investigatori

  • Direttore dello studio: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VAD044C002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su VAD044 Parte I.

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