Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurder sikkerhed og effektivitet af VAD044 hos HHT-patienter

12. marts 2026 opdateret af: Vaderis Therapeutics AG

En randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind, multicenter Proof of Concept-undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​to doser af VAD044 hos patienter med arvelig hæmoragisk telangiectasia (HHT)

Formålet med dette fase 1b proof of concept-studie, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet, multicenterstudie er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​2 doser VAD044 hos voksne HHT-patienter

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter at være blevet informeret om undersøgelsen og de potentielle risici, vil alle patienter, der giver skriftligt informeret samtykke, gennemgå en screenings- og observationsperiode på to måneder for at afgøre, om de er berettiget til at deltage i undersøgelsen. På dag 0 vil patienter, der opfylder berettigelseskravene, blive randomiseret på en dobbeltblind måde (deltager og investigator) i forholdet 1:1:1 til 30 mg VAD044 (en gang dagligt), 40 mg (en gang dagligt) eller placebo (en gang dagligt) daglige)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon
  • Holland
      • Nieuwegein, Holland
        • St. Antonius Hospital
  • Italien
      • Crema, Italien
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • diagnose af HHT efter Curaçao-kriterierne
  • flere næseblod/uge
  • anæmi
  • COVID-19 vaccination

Ekskluderingskriterier:

  • Type 1 diabetes eller ukontrolleret type II diabetes (insulin eller ikke-insulinafhængig)
  • Aktiv COVID-19 infektion
  • aktiv ukontrolleret infektion eller kendt for at være serologisk positiv for HIV, Hep B, Hep C infektion
  • Nylige procedurer på nasale telangiektaser (
  • Kræver terapeutisk antikoagulering
  • Brug af lægemidler med anti-angiogene egenskaber inden for de seneste 8 uger
  • laboratorieabnormiteter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: VAD044 DEL I.
kapsler, der skal tages en gang dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler
Eksperimentel: 30 mg
30 mg VAD044
Medicin: VAD044 DEL I.
kapsler, der skal tages en gang dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler
Medicin: VAD044 del II
kapsler, der skal indtages én gang dagligt i 36 måneder
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler
Eksperimentel: 40 mg
40 mg VAD044
Medicin: VAD044 DEL I.
kapsler, der skal tages en gang dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler
Medicin: VAD044 del II
kapsler, der skal indtages én gang dagligt i 36 måneder
Andre navne:
  • VAD044 L-tartrat gelatinekapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del I: Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 12 uger
Type og sværhedsgrad af bivirkninger (AES)
12 uger
Del II: Sikkerhed og Tålelighed
Tidsramme: 36 måneder
Type og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs)
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del I: Ændring i epistaxis -episoder
Tidsramme: 12 uger
Antallet af epistaxis -episoder
12 uger
Del I: Ændring i epistaxis varighed
Tidsramme: 12 uger
Epistaxis varighed
12 uger
Del I: Ændring i epistaxisintensitet
Tidsramme: 12 uger
Epistaxis strømningsintensitet
12 uger
Del I: Ændring i Epistaxis Severity Score (ESS)
Tidsramme: 12 uger
ESS bruges til at evaluere den aktuelle sværhedsgrad af HHT -patientens næseblod (typisk i de sidste tre måneder) og kan hjælpe sundhedsudbydere med at evaluere, hvordan en patient reagerer på behandling. Denne score varierer fra 0-10 og beregnes automatisk efter at have besvaret seks enkle spørgsmål. Jo højere score, jo mere alvorlig.
12 uger
Del I: Ændring i hæmoglobin
Tidsramme: 12 uger
Hæmoglobin
12 uger
Del I: Skift ferritin
Tidsramme: 12 uger
Ferritin
12 uger
Del I: Ændring i blodoverførselsniveau
Tidsramme: 12 uger
Transferrin Mætningsniveau
12 uger
Del I: Ændring i jerntilskudbehov
Tidsramme: 12 uger
Jerntilskudbehov
12 uger
Del I: Skift krav til blodoverførsler
Tidsramme: 12 uger
Krav til blodovertrædelser
12 uger
Del I: Ændring i det næse resultat for epistaxis i arvelig hæmoragisk telangiectasia score
Tidsramme: 12 uger
Det næse resultat for epistaxis i arvelig hæmoragisk telangiectasia (næse HHT -spørgeskema) vil blive brugt til at måle fysiske, sociale og følelsesmæssige virkninger af epistaxis. Det er et spørgeskema på 29 poster ved hjælp af en Likert-skala. En højere score indikerer et værre resultat
12 uger
Del I: Livskvalitetsskala SF-12
Tidsramme: 12 uger
SF-12 livskvalitetsskala er en skala til evaluering af livskvalitet ved hjælp af 12 spørgsmål. I SF-12 beregnes fysiske (SF12-PC'er) og mentale (SF12-MCS) komponentens resume af score som underdimensioner. Den samlede score for den fysiske og mentale komponentoversigt over skalaen varierer mellem 0-100. En stigning i scoringen indikerer trivsel, og et fald indikerer en tilstand af handicap.
12 uger
Del I: Plasmakoncentration af VAD044
Tidsramme: 12 uger
Plasmakoncentration af VAD044
12 uger
Del I: Maksimal koncentration (Cmax) af VAD04
Tidsramme: 12 uger
Maksimal koncentration (Cmax) af VAD044
12 uger
Del I: Tid for maksimal koncentration (Tmax) af VAD044
Tidsramme: 12 uger
Tid for maksimal koncentration (Tmax) af VAD044
12 uger
Del I: Område under kurven (eksponering for lægemiddel) i løbet af 24 timer (AUC0-24H) af VAD044
Tidsramme: 12 uger
Område under kurven (eksponering for lægemiddel) i løbet af 24 timer (AUC0-24H) af VAD044
12 uger
Del I: Trough Concentration (CTROUGH) af VAD044
Tidsramme: 12 uger
Trough Concentration (CTROUGH) af VAD044
12 uger
Del I: Farmakodynamik (PD) af VAD044
Tidsramme: 12 uger
PRP -assay for at måle niveauerne af PAKT i blodet i en undergruppe af patienter
12 uger
Del II: Ændring i antallet af næseblodsanfald
Tidsramme: 24 måneder
Antallet af Epistaxis episoder
24 måneder
Del II: Ændring i epistaksisvarighed
Tidsramme: 24 måneder
Epistaxis-varighed
24 måneder
Del II: Ændring i epistaksis strømningsintensitet
Tidsramme: 24 måneder
Epistaxis strømningsintensitet
24 måneder
Del II: Ændring i epistakssværhedsscore (ESS)
Tidsramme: 24 måneder
ESS bruges til at evaluere den aktuelle sværhedsgrad af næseblødninger hos HHT-patienter (typisk i de sidste tre måneder) og kan hjælpe sundhedsplejepersonale med at vurdere, hvordan en patient reagerer på behandling. Denne score spænder fra 0-10 og beregnes automatisk efter besvarelse af seks enkle spørgsmål. Jo højere score, jo mere alvorlig.
24 måneder
Del II: Ændring i hæmoglobin
Tidsramme: 24 måneder
Hæmoglobin
24 måneder
Del II: Ændring i ferritin
Tidsramme: 24 måneder
Ferritin
24 måneder
Del II: Ændring i transferrinmætningsniveau
Tidsramme: 24 måneder
Transferrin-mætningsniveau
24 måneder
Del II: Ændring i behovet for jernsupplementering
Tidsramme: 24 måneder
Behov for jernsupplementering
24 måneder
Del II: Ændring i behovet for blodtransfusioner
Tidsramme: 24 måneder
blodtransfusionskrav
24 måneder
Del II: Livskvalitetsskala SF-12
Tidsramme: 24 måneder
SF-12 Livskvalitetsskalaen er en skala til at evaluere livskvalitet ved hjælp af 12 spørgsmål. I SF-12 beregnes fysiske (SF12-PCS) og mentale (SF12-MCS) komponentopsummeringsscorer som underdimensioner. Den samlede score for skalaens fysiske og mentale komponentopsummering varierer mellem 0-100. En stigning i scoren indikerer velvære, og et fald indikerer en tilstand af funktionsnedsættelse.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vaderis Therapeutics AG

Efterforskere

  • Studieleder: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

6. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VAD044C002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT)

Kliniske forsøg med VAD044 DEL I.

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner