HHT 환자에서 VAD044의 안전성 및 효능 평가
2026년 3월 12일 업데이트: Vaderis Therapeutics AG
유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT) 환자에서 VAD044 2회 용량의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 다기관 개념 증명 연구
이 1b상 개념 증명 연구, 무작위배정, 위약 대조, 이중 맹검, 다기관 연구의 목적은 성인 HHT 환자에서 VAD044의 2회 용량의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 및 잠재적 위험에 대한 정보를 받은 후 서면 동의서를 제공한 모든 환자는 연구 참여 자격을 결정하기 위해 2개월의 선별 및 관찰 기간을 거칩니다.
0일에 자격 요건을 충족하는 환자는 1:1:1 비율로 이중 맹검 방식(참가자 및 시험자)으로 30mg VAD044(1일 1회), 40mg(1일 1회) 또는 위약(1일 1회)으로 무작위 배정됩니다. 일일)
연구 유형
중재적
등록 (실제)
75
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Nieuwegein, 네덜란드
- St. Antonius Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Ghent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Hospital Universiati De Bellvitge
-
Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
-
-
-
-
Crema, 이탈리아
- Ospedale Maggiore di Crema
-
-
-
-
-
Lyon, 프랑스
- Hospices Civils de Lyon
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- Curaçao 기준에 의한 HHT 진단
- 몇 번의 비출혈/주
- 빈혈증
- COVID-19 예방 접종
제외 기준:
- 제1형 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 당뇨병(인슐린 또는 비인슐린 의존성)
- 활성 COVID-19 감염
- 조절되지 않는 활동성 감염 또는 HIV, B형 간염, C형 간염 감염에 대해 혈청학적으로 양성인 것으로 알려짐
- 비강 모세혈관확장증에 대한 최근 시술(
- 치료적 항응고제 필요
- 지난 8주 동안 항혈관신생 특성이 있는 약물 사용
- 실험실 이상
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 위약
|
캡슐은 12 주 동안 매일 한 번 섭취됩니다
다른 이름들:
|
|
실험적: 30mg
VAD044 30mg
|
캡슐은 12 주 동안 매일 한 번 섭취됩니다
다른 이름들:
하루 한 번 36개월 동안 복용해야 하는 캡슐
다른 이름들:
|
|
실험적: 40mg
40mg VAD044
|
캡슐은 12 주 동안 매일 한 번 섭취됩니다
다른 이름들:
하루 한 번 36개월 동안 복용해야 하는 캡슐
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
1 부 : 안전성과 내약성
기간: 12 주
|
부작용 유형 및 심각도 (AES)
|
12 주
|
|
Part II: 안전성 및 내약성
기간: 36개월
|
부작용(AEs)의 유형 및 심각도
|
36개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
1 부 : Epistaxis 에피소드의 변화
기간: 12 주
|
Epistaxis 에피소드의 수
|
12 주
|
|
1 부 : 에스틱스 기간의 변화
기간: 12 주
|
에스틱스 기간
|
12 주
|
|
1 부 : 에스틱스 강도의 변화
기간: 12 주
|
Epistaxis 흐름 강도
|
12 주
|
|
1 부 : epistaxis 심각도 점수의 변화 (ESS)
기간: 12 주
|
ESS는 HHT 환자 코피 (일반적으로 지난 3 개월 동안)의 현재 심각성을 평가하는 데 사용되었으며 의료 서비스 제공자가 환자가 치료에 어떻게 반응하는지 평가하는 데 도움이 될 수 있습니다.
이 점수는 0-10이며 6 가지 간단한 질문에 답한 후 자동으로 계산됩니다.
점수가 높을수록 더 심각합니다.
|
12 주
|
|
1 부 : 헤모글로빈의 변화
기간: 12 주
|
헤모글로빈
|
12 주
|
|
1 부 : 페리틴을 변경하십시오
기간: 12 주
|
페리틴
|
12 주
|
|
1 부 : 혈액 트랜스페린 포화 수준의 변화
기간: 12 주
|
트랜스페린 포화 수준
|
12 주
|
|
1 부 : 철 보충 요구의 변화
기간: 12 주
|
철 보충 필요
|
12 주
|
|
1 부 : 혈액 전환 요구 사항을 변경하십시오
기간: 12 주
|
혈액 진정 요구 사항
|
12 주
|
|
1 부 : 유전성 출혈성 텔랑 지증 점수에서 에스틱스에 대한 비강 결과의 변화
기간: 12 주
|
유전성 출혈성 텔랑 이티 아 (Nose HHT 설문지)에서 epistaxis에 대한 비강 결과는 epistaxis의 신체적, 사회적, 정서적 영향을 측정하는 데 사용됩니다.
리 커트 척도를 사용하는 29 개 항목 설문지입니다.
점수가 높을수록 결과가 더 나빠졌습니다
|
12 주
|
|
1 부 : 삶의 질 척도 SF-12
기간: 12 주
|
SF-12 삶의 질 척도는 12 가지 질문을 사용하여 삶의 질을 평가하는 규모입니다.
SF-12에서 물리적 (SF12-PCS) 및 정신 (SF12-MCS) 성분 요약 점수는 하위 차원으로 계산됩니다.
척도의 신체적, 정신적 구성 요소 요약의 총 점수는 0-100 사이입니다.
점수의 증가는 웰빙을 나타내고 감소하면 장애 상태를 나타냅니다.
|
12 주
|
|
1 부 : VAD044의 혈장 농도
기간: 12 주
|
VAD044의 혈장 농도
|
12 주
|
|
1 부 : VAD04의 최대 농도 (CMAX)
기간: 12 주
|
VAD044의 최대 농도 (CMAX)
|
12 주
|
|
1 부 : VAD044의 최대 농도 (TMAX) 시간
기간: 12 주
|
VAD044의 최대 농도 (TMAX)의 시간
|
12 주
|
|
1 부 : VAD044의 24 시간 (AUC0-24H) 동안 곡선 아래 (약물 노출) 영역
기간: 12 주
|
VAD044의 24 시간 (AUC0-24H) 동안 곡선 아래의 영역 (약물 노출)
|
12 주
|
|
1 부 : VAD044의 트로프 농도 (ctrough)
기간: 12 주
|
VAD044의 트로프 농도 (ctrough)
|
12 주
|
|
1 부 : VAD044의 약물 역학 (PD)
기간: 12 주
|
환자의 하위 집합에서 혈액 내 Pakt 수준을 측정하기위한 PRP 분석
|
12 주
|
|
파트 II: 코피 발생 횟수의 변화
기간: 24개월
|
비출혈 발작 횟수
|
24개월
|
|
파트 II: 코피 지속 시간 변화
기간: 24개월
|
코피 지속 시간
|
24개월
|
|
Part II: 코피 흐름 강도 변화
기간: 24개월
|
비출혈 유동 강도
|
24개월
|
|
Part II: 코피 중증도 점수(ESS) 변화
기간: 24개월
|
ESS는 HHT 환자의 코피 심각도(일반적으로 최근 3개월간)를 평가하는 데 사용되며, 의료진이 환자의 치료 반응을 평가하는 데 도움이 될 수 있습니다.
이 점수는 0-10 범위이며, 6개의 간단한 질문에 답한 후 자동으로 계산됩니다.
점수가 높을수록 증상이 더 심각합니다.
|
24개월
|
|
파트 II: 혈색소 변화
기간: 24개월
|
헤모글로빈
|
24개월
|
|
파트 II: 페리틴 변화
기간: 24개월
|
페리틴
|
24개월
|
|
파트 II: 트랜스페린 포화도 수준 변화
기간: 24개월
|
트랜스페린 포화도
|
24개월
|
|
Part II: 철분 보충 요구량 변화
기간: 24개월
|
철분 보충 필요
|
24개월
|
|
파트 II: 수혈 요구량 변화
기간: 24개월
|
혈액 수혈 요구 사항
|
24개월
|
|
파트 II: 삶의 질 척도 SF-12
기간: 24개월
|
SF-12 삶의 질 척도는 12개의 문항을 사용하여 삶의 질을 평가하는 척도입니다.
SF-12에서는 신체(SF12-PCS) 및 정신(SF12-MCS) 구성요소 요약 점수가 하위 차원으로 계산됩니다.
이 척도의 신체 및 정신 구성요소 요약 총점은 0-100 사이에서 변동합니다.
점수가 증가하면 웰빙을 나타내고, 감소하면 장애 상태를 나타냅니다.
|
24개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 18일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VAD044C002
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .