Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posuďte bezpečnost a účinnost VAD044 u pacientů s HHT

12. března 2026 aktualizováno: Vaderis Therapeutics AG

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie Proof of Concept k posouzení bezpečnosti a účinnosti dvou dávek VAD044 u pacientů s hereditární hemoragickou teleangiektázií (HHT)

Účelem této randomizované, placebem kontrolované, dvojitě zaslepené, multicentrické studie proof of concept studie fáze 1b je posoudit bezpečnost a účinnost 2 dávek VAD044 u dospělých pacientů s HHT

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Poté, co byli informováni o studii a potenciálních rizicích, všichni pacienti, kteří dají písemný informovaný souhlas, podstoupí dvouměsíční screening a období pozorování, aby se určila způsobilost pro vstup do studie. V den 0 budou pacienti, kteří splňují požadavky na způsobilost, randomizováni dvojitě zaslepeným způsobem (účastník a zkoušející) v poměru 1:1:1 k 30 mg VAD044 (jednou denně), 40 mg (jednou denně) nebo placebu (jednou denně)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

75

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Hospices Civils de Lyon
  • Holandsko
      • Nieuwegein, Holandsko
        • St. Antonius Hospital
  • Itálie
      • Crema, Itálie
        • Ospedale Maggiore di Crema
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universiati De Bellvitge
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • diagnóza HHT podle kritérií Curaçao
  • několik epistaxí/týden
  • anémie
  • Očkování proti COVID-19

Kritéria vyloučení:

  • Diabetes typu 1 nebo nekontrolovaný diabetes typu II (inzulín nebo na inzulínu nezávislý)
  • Aktivní infekce COVID-19
  • aktivní nekontrolovaná infekce nebo je známo, že je sérologicky pozitivní na infekci HIV, Hep B, Hep C
  • Nedávné postupy u nosních telangiektáz (
  • Vyžaduje terapeutickou antikoagulaci
  • Užívání léků s antiangiogenními vlastnostmi v posledních 8 týdnech
  • laboratorní abnormality

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: VAD044 Část I.
tobolky, které mají být užívány jednou denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle
Experimentální: 30 mg
30 mg VAD044
Lék: VAD044 Část I.
tobolky, které mají být užívány jednou denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle
Lék: VAD044 Část II
kapsle, které se užívají jednou denně po dobu 36 měsíců
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle
Experimentální: 40 mg
40 mg VAD044
Lék: VAD044 Část I.
tobolky, které mají být užívány jednou denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle
Lék: VAD044 Část II
kapsle, které se užívají jednou denně po dobu 36 měsíců
Ostatní jména:
  • VAD044 L-tartrát želatinové kapsle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část I: Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 12 týdnů
Typ a závažnost nežádoucích účinků (AES)
12 týdnů
Část II: Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 36 měsíců
Typ a závažnost nežádoucích příhod (AE)
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část I: Změna epistaxis epizod
Časové okno: 12 týdnů
Počet epistaxových epizod
12 týdnů
Část I: Změna v době trvání epistaxe
Časové okno: 12 týdnů
Doba trvání epistaxy
12 týdnů
Část I: Změna intenzity epistaxe
Časové okno: 12 týdnů
Intenzita toku epistaxe
12 týdnů
Část I: Změna skóre závažnosti epistaxe (ESS)
Časové okno: 12 týdnů
ES používaná k vyhodnocení současné závažnosti nosebleedů pacienta HHT (obvykle v posledních třech měsících) a může pomoci poskytovatelům zdravotní péče posoudit, jak pacient reaguje na léčbu. Toto skóre se pohybuje od 0-10 a je automaticky vypočteno po zodpovězení šesti jednoduchých otázek. Čím vyšší je skóre, tím závažnější.
12 týdnů
Část I: Změna hemoglobinu
Časové okno: 12 týdnů
Hemoglobin
12 týdnů
Část I: Změňte ferritin
Časové okno: 12 týdnů
Ferritin
12 týdnů
Část I: Změna úrovně nasycení krve
Časové okno: 12 týdnů
Úroveň nasycení přenosu
12 týdnů
Část I: Změna potřeb suplementace železa
Časové okno: 12 týdnů
Potřeby doplňování železa
12 týdnů
Část I: Změňte požadavky tranfuzí krve
Časové okno: 12 týdnů
Požadavky na tranfuzí krve
12 týdnů
Část I: Změna nosního výsledku pro epistaxi v dědičném skóre hemoragické telangiektasie skóre
Časové okno: 12 týdnů
Nosní výsledek epistaxe v dědičné hemoragické telangiektasii (dotazník HHT nosu) bude použit k měření fyzických, sociálních a emocionálních dopadů epistaxy. Jedná se o dotazník 29 položek pomocí Likertovy stupnice. Vyšší skóre naznačuje horší výsledek
12 týdnů
Část I: Měřítko kvality života SF-12
Časové okno: 12 týdnů
Měřítko kvality života SF-12 je měřítko pro vyhodnocení kvality života pomocí 12 otázek. V SF-12 se souhrnné skóre složek SF-12 (SF12-PCS) a mentální (SF12-MCS) vypočítá jako sub-dimenze. Celkové skóre shrnutí fyzické a mentální složky stupnice se pohybuje mezi 0-100. Zvýšení skóre naznačuje pohodu a snížení naznačuje stav postižení.
12 týdnů
Část I: Plazmatická koncentrace VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Plazmatická koncentrace VAD044
12 týdnů
Část I: Maximální koncentrace (CMAX) VAD04
Časové okno: 12 týdnů
Maximální koncentrace (CMAX) VAD044
12 týdnů
Část I: Čas maximální koncentrace (TMAX) VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Čas maximální koncentrace (TMAX) vad044
12 týdnů
Část I: Oblast pod křivkou (expozice léku) během 24 hodin (AUC0-24H) VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Plocha pod křivkou (expozice léku) během 24 hodin (AUC0-24H) VAD044
12 týdnů
Část I: Koncentrace koryta (Ctrough) VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Koncentrace koryta (Ctrough) vad044
12 týdnů
Část I: Farmakodynamika (PD) VAD044
Časové okno: 12 týdnů
Test PRP pro měření hladin PakT v krvi v podskupině pacientů
12 týdnů
Část II: Změna počtu epizod epistaxe
Časové okno: 24 měsíců
Počet epizod epistaxe
24 měsíců
Část II: Změna délky trvání epistaxe
Časové okno: 24 měsíců
Trvání epistaxe
24 měsíců
Část II: Změna intenzity krvácení z nosu
Časové okno: 24 měsíců
Intenzita krvácení z nosu
24 měsíců
Část II: Změna skóre závažnosti epistaxe (ESS)
Časové okno: 24 měsíců
ESS se používá k vyhodnocení aktuální závažnosti krvácení z nosu u pacientů s HHT (obvykle v posledních třech měsících) a může pomoci poskytovatelům zdravotní péče vyhodnotit, jak pacient reaguje na léčbu. Toto skóre se pohybuje od 0 do 10 a je automaticky vypočteno po zodpovězení šesti jednoduchých otázek. Čím vyšší skóre, tím závažnější stav.
24 měsíců
Část II: Změna hemoglobinu
Časové okno: 24 měsíců
Hemoglobin
24 měsíců
Část II: Změna hladiny feritinu
Časové okno: 24 měsíců
Feritin
24 měsíců
Část II: Změna hladiny saturace transferinu
Časové okno: 24 měsíců
Hladina saturace transferinu
24 měsíců
Část II: Změna potřeby suplementace železem
Časové okno: 24 měsíců
Potřeba doplňování železa
24 měsíců
Část II: Změna požadavků na krevní transfuze
Časové okno: 24 měsíců
požadavky na krevní transfuze
24 měsíců
Část II: Škála kvality života SF-12
Časové okno: 24 měsíců
Škála kvality života SF-12 je škála pro hodnocení kvality života pomocí 12 otázek. V SF-12 se jako poddimenze počítají souhrnné skóre fyzické (SF12-PCS) a duševní (SF12-MCS) složky. Celkové skóre fyzické a duševní složky škály se pohybuje mezi 0–100. Zvýšení skóre ukazuje na pocit pohody a snížení ukazuje na stav zdravotního postižení.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vaderis Therapeutics AG

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

6. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VAD044C002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VAD044 Část I.

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit