Arvioi VAD044:n turvallisuus ja tehokkuus HHT-potilailla
torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Vaderis Therapeutics AG
Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokko, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan kahden VAD044-annoksen turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on perinnöllinen verenvuototelangiektasia (HHT)
Tämän vaiheen 1b proof of concept -tutkimuksen, satunnaistetun, lumekontrolloidun, kaksoissokkoutetun, monikeskustutkimuksen tarkoituksena on arvioida kahden VAD044-annoksen turvallisuutta ja tehoa aikuisilla HHT-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kun tutkimuksesta ja mahdollisista riskeistä on tiedotettu, kaikille kirjallisen tietoisen suostumuksen antaville potilaille suoritetaan kahden kuukauden seulonta- ja tarkkailujakso tutkimukseen osallistumiskelpoisuuden määrittämiseksi.
Päivänä 0 potilaat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan kaksoissokkomenetelmällä (osallistuja ja tutkija) suhteessa 1:1:1 saamaan 30 mg VAD044 (kerran vuorokaudessa), 40 mg (kerran vuorokaudessa) tai lumelääke (kerran). päivittäin)
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
75
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nieuwegein, Alankomaat
- St. Antonius Hospital
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universiati De Bellvitge
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
-
-
-
-
Crema, Italia
- Ospedale Maggiore di Crema
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
- Hospices Civils de Lyon
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- HHT:n diagnoosi Curaçaon kriteerien mukaan
- useita nenäverenvuotoa/viikko
- anemia
- COVID-19 rokotus
Poissulkemiskriteerit:
- Tyypin 1 diabetes tai hallitsematon tyypin II diabetes (insuliinista riippumaton tai insuliinista riippumaton)
- Aktiivinen COVID-19-infektio
- aktiivinen kontrolloimaton infektio tai sen tiedetään olevan serologisesti positiivinen HIV-, Hep B- tai Hep C -infektiolle
- Viimeaikaiset nenän telangiektaasien toimenpiteet (
- Vaatii terapeuttista antikoagulaatiota
- Antiangiogeenisiä ominaisuuksia omaavien lääkkeiden käyttö viimeisen 8 viikon aikana
- laboratoriopoikkeavuuksia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Kapselit, jotka otetaan kerran päivässä 12 viikon ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 30 mg
30 mg VAD044
|
Kapselit, jotka otetaan kerran päivässä 12 viikon ajan
Muut nimet:
kapseleita, jotka otetaan kerran päivässä 36 kuukauden ajan
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 40 mg
40 mg VAD044
|
Kapselit, jotka otetaan kerran päivässä 12 viikon ajan
Muut nimet:
kapseleita, jotka otetaan kerran päivässä 36 kuukauden ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa I: Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Haittavaikutusten tyyppi ja vakavuus (AES)
|
12 viikkoa
|
|
Osa II: Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Haittatapahtumien (AE) tyyppi ja vakavuus
|
36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa I: Muutos epistaksisjaksoissa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Epistaxis -jaksojen lukumäärä
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Muutos epistaksin kestossa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Epistaksin kesto
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Muutos epistaksin voimakkuudessa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Epistaksin virtauksen voimakkuus
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Muutos epistaksin vakavuuspisteissä (ESS)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
ESS, jota käytetään arvioimaan HHT -potilaan nenäverenvuotojen nykyistä vakavuutta (tyypillisesti viimeisen kolmen kuukauden aikana) ja voi auttaa terveydenhuollon tarjoajia arvioimaan, kuinka potilas reagoi hoitoon.
Tämä pistemäärä vaihtelee välillä 0-10 ja lasketaan automaattisesti vastaamalla kuuteen yksinkertaiseen kysymykseen.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi.
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Muutos hemoglobiinissa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Hemoglobiini
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Vaihda ferritiini
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Ferritiini
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Verensiirron kyllästymistason muutos
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Transferriinin kylläisyystaso
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Muutos rautalisätarpeisiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Rautalisätarpeet
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Vaihda verenhoitovaatimuksia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Verenhoitoja koskevat vaatimukset
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Muutos nenän lopputuloksessa eptaxiksen perinnöllisessä verenvuoto -telangiektaasiassa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Perinnöllisen verenvuotoisen telangiektaasian (nenä HHT -kyselylomakkeen) nenän tuloksia käytetään mittaamaan epistaksin fyysisiä, sosiaalisia ja emotionaalisia vaikutuksia.
Se on 29-kappaleinen kyselylomake Likert-asteikolla.
Korkeampi pisteet osoittavat huonomman lopputuloksen
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Elämänlaadun asteikko SF-12
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
SF-12-elämänlaadun asteikko on asteikko arvioida elämänlaatua 12 kysymyksellä.
SF-12: ssa fyysiset (SF12-PCS) ja henkiset (SF12-MCS) komponenttiyhteenvetopisteet lasketaan ala-ulottuvina.
Asteikon fyysisen ja henkisen komponentin yhteenvedon kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-100.
Pistemäärän nousu osoittaa hyvinvoinnin, ja lasku osoittaa vammaisuuden tilaa.
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: VAD044: n plasmapitoisuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
VAD044: n plasmapitoisuus
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: VAD04: n maksimipitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
VAD044: n maksimipitoisuus (CMAX)
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: VAD044: n maksimaalisen pitoisuuden (TMAX) aika
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
VAD044: n maksimipitoisuuden aika (TMAX)
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: Alue käyrän alla (altistuminen lääkkeelle) 24 tunnin (AUC0-24h) VAD044: n aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Alue käyrän alla (lääkkeelle altistuminen) 24 tunnin (AUC0-24h) VAD044: n aikana
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: VAD044: n kourupitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
VAD044: n kourupitoisuus (Ctrough)
|
12 viikkoa
|
|
Osa I: VAD044: n farmakodynamiikka (PD)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
PRP
|
12 viikkoa
|
|
Osa II: Epistaksisepisodien määrän muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Epistaksiksen esiintymisten määrä
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Nenäverenvuodon keston muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Etenemisaika
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Nenäverenvuodon voimakkuuden muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Nenäverenvuodon voimakkuus
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Epistaksin vakavuusarvon (ESS) muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
ESS:ä käytetään arvioimaan HHT-potilaan nenäverenvuodon nykyistä vakavuutta (tyypillisesti viimeisten kolmen kuukauden aikana), ja se voi auttaa terveydenhuollon tarjoajia arvioimaan, miten potilas vastaa hoitoon.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–10 ja se lasketaan automaattisesti kuuden yksinkertaisen kysymyksen vastaamisen jälkeen.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi.
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Hemoglobiinin muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Hemoglobiini
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Ferritiinin muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Ferritiini
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Transferriinin kyllästymisasteen muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Transferriinikyllästysaste
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Rautalisän tarpeen muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Rautalisiäiden tarve
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Verensiirtojen tarpeen muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
verensiirtojen vaatimukset
|
24 kuukautta
|
|
Osa II: Elämänlaatuasteikko SF-12
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
SF-12 Elämänlaatuasteikko on asteikko elämänlaadun arviointiin käyttäen 12 kysymystä.
SF-12:ssa fyysiset (SF12-PCS) ja henkiset (SF12-MCS) komponenttiyhteenvedot lasketaan aladimensioina.
Asteikon fyysisten ja henkisten komponenttiyhteenvetojen kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–100.
Pistemäärän nousu ilmaisee hyvinvointia ja lasku vammaisuuden tilaa.
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Damien Picard, Vaderis Therapeutics AG
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 18. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 6. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Hematologiset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Hemostaattiset häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verisuonten epämuodostumat
- Telangiektaasi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Telangiektasia, perinnöllinen verenvuoto
- Valtimolaskimon epämuodostumat
Muut tutkimustunnusnumerot
- VAD044C002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .