ステロイド抵抗性/再発免疫性血小板減少症に対するバリシチニブ (BAITP)
2022年9月27日 更新者：Xiao Hui Zhang、Peking University People's Hospital
ステロイド抵抗性/再発性免疫性血小板減少症に対するバリシチニブの有効性と安全性: 単群非盲検第 II 相試験
ステロイド抵抗性/再発性免疫性血小板減少症 (ITP) の成人患者の治療におけるバリシチニブの有効性と安全性を評価するための単群、非盲検、単一施設試験。
調査の概要
詳細な説明
研究者らは、中国で ITP の成人 20 人を対象に前向き試験を実施しています。
バリシチニブは 4 mg po として投与されます。
毎日。
安全性の結果と有効性の結果は、予定された研究訪問で評価されます（主要評価項目は、6か月のフォローアップでの持続的な反応として定義されます）。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Peng Zhao, MD
- 電話番号：+8618810323668
- メール：zpeng702@163.com
研究場所
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100010
- 募集
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
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コンタクト：
- Peng Zhao, MD
- 電話番号：+8618810323668
- メール：zpeng702@163.com
-
主任研究者：
- Xiaohui Zhang, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～66年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 血小板減少症の他の原因を除外することによって確認された原発性免疫性血小板減少症（ITP）
- 血小板数が慢性的に低い患者（
- 最低4週間のフル用量コルチコステロイドによる治療に対する持続的な反応を達成しなかった患者、またはステロイド漸減中または中止後に再発した患者
- 血小板数のある患者
- 18歳以上
- -書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力があり、評価のスケジュールに同意している
除外基準:
- 二次免疫性血小板減少症（例： HIV、HCV、ヘリコバクター ピロリ感染患者、または自己免疫疾患が確認されている患者)
- アクティブまたは悪性腫瘍の病歴
- 妊娠または授乳
- 現在または最近 (
- -スクリーニング前の12週間以内の症候性帯状疱疹感染の病歴
- B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）による活動性または慢性のウイルス感染
- -活動性結核（TB）の証拠がある、または以前に活動性結核の証拠があり、適切で文書化された治療を受けていない、または活動性結核の人と家庭で接触しており、適切で文書化された結核の予防を受けていない
- -スクリーニングの24週間以内に臨床的に重要な血栓性イベントを経験したことがある、または抗凝固薬を服用しており、研究者の意見では十分に制御されていません
- 心筋梗塞 (MI)、不安定な虚血性心疾患、脳卒中、またはニューヨーク心臓協会のステージ IV 心不全
- -心臓血管、呼吸器、肝臓、胃腸、内分泌、神経、または神経精神障害、または治験責任医師の意見では、治験薬を服用する際に許容できないリスクを構成する可能性がある、またはデータの解釈
- 臨床検査のスクリーニングに関する次の特定の異常のいずれか：
1) ALT または AST >2 x ULN、または総ビリルビン ≥1.5 x ULN 2) ヘモグロビン
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バリシチニブ
経口バリシチニブは、1 日 4 mg の用量で 6 か月間投与されました。
非常に重度または生命を脅かす有害事象が発生した場合、または患者の要求により、治療は中止されました。
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経口バリシチニブは、1 日 4 mg の用量で投与されました。
レスキュー治療を開始する決定は、出血の程度、患者の好み、ライフスタイルと活動、特定の治療の合併症、患者に出血の素因となる併存疾患、および副作用への耐性を評価した後に行われました。
少なくとも 2 週間の間隔をあけて 2 回連続して検査を行い、300,000/μL を超える血小板数が観察された場合、バリシチニブ治療は中断されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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耐久性のある応答
時間枠：6ヵ月
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血小板数 ≥30,000/μL の維持、ベースライン数の少なくとも 2 倍の増加、出血がないこと、および 6 か月のフォローアップでレスキュー薬が不要であること。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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応答時間
時間枠：6ヵ月
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治療開始からCRまたはR達成までの時間。
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6ヵ月
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完全な応答 (CR)
時間枠：1ヶ月
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完全奏効（CR）は、血小板数が100,000 /μLを超え、出血がないことと定義されました。
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1ヶ月
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レスポンス (R)
時間枠：1ヶ月
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応答 (R) は、血小板数が 30,000/μL を超え、ベースライン数が少なくとも 2 倍増加し、出血がないこと。
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1ヶ月
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応答時間
時間枠：6ヵ月
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6ヶ月のフォローアップでの反応期間。
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6ヵ月
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早期対応
時間枠：7日
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7日目のCRまたはRの達成
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7日
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初期対応
時間枠：28日
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28日目のCRまたはRの達成
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28日
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出血イベント
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週の終わりまで
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-世界保健機関（WHO）の出血スケールを使用して評価された臨床的に重大な出血。
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研究治療の開始（1日目）から24週の終わりまで
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健康関連の生活の質 (HRQoL)
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週の終わりまで
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ITP-PAQ は、治療前後の健康関連の生活の質 (HRQoL) を評価するために使用されます。
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研究治療の開始（1日目）から24週の終わりまで
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有害事象
時間枠：研究治療の開始（1日目）から24週の終わりまで
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有害事象 (AE) は、有害事象に関する共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 に従って報告および評価されます。
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研究治療の開始（1日目）から24週の終わりまで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Xiaohui Zhang, MD、Peking University People's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月13日
一次修了 (予想される)
2023年6月1日
研究の完了 (予想される)
2023年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年7月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月1日
最初の投稿 (実際)
2022年7月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年9月27日
最終確認日
2022年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。