Baritsitinibi steroidiresistentille/relapse-immuunitrombosytopenialle (BAITP)
tiistai 27. syyskuuta 2022 päivittänyt: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
Baritsitinibin teho ja turvallisuus steroidiresistentissä/relapse-immuunitrombosytopeniassa: yksihaarainen, avoin vaiheen II tutkimus
Yksihaarainen, avoin, yhden keskuksen tutkimus baritsitinibin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisten steroidiresistenttien/relapse-immuunitrombosytopenian (ITP) hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkijat suorittavat mahdollisen kokeen 20 aikuiselle, joilla on ITP Kiinassa.
Baritsitinibia annetaan 4 mg po.
päivittäin.
Turvallisuustulokset ja tehokkuustulokset arvioidaan suunnitelluilla tutkimuskäynneillä (ensisijainen päätetapahtuma määritellään kestäväksi vasteeksi 6 kuukauden seurannassa).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
35
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Peng Zhao, MD
- Puhelinnumero: +8618810323668
- Sähköposti: zpeng702@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100010
- Rekrytointi
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Peng Zhao, MD
- Puhelinnumero: +8618810323668
- Sähköposti: zpeng702@163.com
-
Päätutkija:
- Xiaohui Zhang, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP), joka on vahvistettu sulkemalla pois muut trombosytopenian valvotut syyt
- Potilaat, joilla on krooninen alhainen verihiutaleiden määrä (
- Potilaat, jotka eivät saavuttaneet jatkuvaa vastetta täyden annoksen kortikosteroidihoitoon vähintään 4 viikon ajan tai jotka uusiutuivat steroidien käytön vähentämisen aikana tai sen lopettamisen jälkeen
- Potilaat, joilla on verihiutaleiden määrä
- Yli 18 vuotta vanha
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja suostuu arvioinnin aikatauluun
Poissulkemiskriteerit:
- Toissijainen immuunitrombosytopenia (esim. potilaat, joilla on HIV, HCV, Helicobacter pylori -infektio tai potilaat, joilla on vahvistettu autoimmuunisairaus)
- Aktiivinen tai aiemmin pahanlaatuinen kasvain
- Raskaus tai imetys
- Nykyinen tai viimeaikainen (
- Oireellinen herpes zoster -infektio 12 viikon aikana ennen seulontaa
- Aktiivinen tai krooninen virusinfektio hepatiitti B -viruksesta (HBV), hepatiitti C -viruksesta (HCV) tai ihmisen immuunikatoviruksesta (HIV)
- sinulla on näyttöä aktiivisesta tuberkuloosista (TB) tai sinulla on aiemmin ollut merkkejä aktiivisesta tuberkuloosista etkä ole saanut asianmukaista ja dokumentoitua hoitoa, tai olet ollut kotikontaktissa aktiivisen tuberkuloosin kanssa, etkä ole saanut asianmukaista ja dokumentoitua tuberkuloosin estohoitoa
- on kokenut kliinisesti merkittävän tromboottisen tapahtuman 24 viikon sisällä seulonnasta tai käytät antikoagulantteja ja tutkijan mielestä he eivät ole hyvin hallinnassa
- Sydäninfarkti (MI), epästabiili iskeeminen sydänsairaus, aivohalvaus tai New York Heart Associationin vaiheen IV sydämen vajaatoiminta
- Anamneesissa tai esiintynyt sydän- ja verisuoni-, hengitys-, maksa-, maha-suolikanavan, endokriinisiä, neurologisia tai neuropsykiatrisia häiriöitä tai mikä tahansa muu vakava ja/tai epävakaa sairaus, joka voi tutkijan mielestä muodostaa ei-hyväksyttävän riskin tutkimusvalmistetta käytettäessä tai häiritä tietojen tulkintaa
- Mikä tahansa seuraavista erityisistä poikkeavuuksista seulontalaboratoriotesteissä:
1) ALT tai AST > 2 x ULN tai kokonaisbilirubiini ≥ 1,5 x ULN 2) hemoglobiini
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Baritsitinibi
Baritsitinibia annettiin suun kautta 4 mg:n vuorokaudessa 6 kuukauden ajan.
Hoito keskeytettiin erittäin vakavien tai hengenvaarallisten haittatapahtumien ilmetessä tai potilaiden pyynnöstä.
|
Baritsitinibia annettiin suun kautta 4 mg vuorokaudessa.
Päätös pelastushoidon aloittamisesta tehtiin, kun arvioitiin verenvuodon laajuus, potilaan mieltymykset, elämäntapa ja aktiivisuus, tiettyjen hoitomuotojen komplikaatiot, verenvuodolle altistavat rinnakkaissairaudet ja sivuvaikutusten sietokyky.
Jos verihiutaleiden määrä oli yli 300 000/μl kahdessa peräkkäisessä testissä vähintään 2 viikon välein, baritsitinibihoito keskeytettiin.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kestävä vaste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Verihiutaleiden määrän ylläpito ≥ 30 000/μL, vähintään kaksinkertainen lähtötason nousu, verenvuodon puuttuminen ja pelastuslääkityksen tarve kuuden kuukauden seurannassa.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika vastata
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Aika hoidon aloittamisesta CR:n tai R:n saavuttamiseen.
|
6 kuukautta
|
|
Täydellinen vastaus (CR)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Täydellinen vaste (CR) määriteltiin verihiutaleiden määräksi yli 100 000/μl ja verenvuodon puuttumiseksi.
|
1 kuukausi
|
|
Vastaus (R)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Vaste (R) verihiutaleiden määränä yli 30 000/μl ja vähintään kaksinkertaisena lähtötasona ja verenvuodon puuttuessa.
|
1 kuukausi
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Vastauksen kesto 6 kuukauden seurannassa.
|
6 kuukautta
|
|
Varhainen vastaus
Aikaikkuna: 7 päivää
|
CR:n tai R:n saavuttaminen päivänä 7
|
7 päivää
|
|
Ensimmäinen vastaus
Aikaikkuna: 28 päivää
|
CR:n tai R:n saavuttaminen päivänä 28
|
28 päivää
|
|
Verenvuototapahtumat
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 24 loppuun
|
Kliinisesti merkittävä verenvuoto mitattuna Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 24 loppuun
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 24 loppuun
|
ITP-PAQ:ta käytetään terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) arvioimiseen ennen ja jälkeen hoidon.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 24 loppuun
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 24 loppuun
|
Haittatapahtumat (AE) raportoidaan ja luokitellaan haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) version 5.0 mukaisesti.
|
Tutkimushoidon alusta (päivä 1) viikon 24 loppuun
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Xiaohui Zhang, MD, Peking University People's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 7. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. syyskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- PKU-ITP2207
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .