Baricitinib para la trombocitopenia inmune resistente a esteroides/recaída (BAITP)
27 de septiembre de 2022 actualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
Eficacia y seguridad de baricitinib para la trombocitopenia inmune resistente a esteroides/recaída: un estudio de fase II abierto de un solo brazo
Estudio de un solo brazo, abierto y de un solo centro para evaluar la eficacia y la seguridad de baricitinib para el tratamiento de adultos con trombocitopenia inmune (PTI) resistente a los esteroides/recaída.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores están realizando un ensayo prospectivo de 20 adultos con PTI en China.
Baricitinib se administra como 4 mg po.
diario.
Los resultados de seguridad y eficacia se evalúan en las visitas de estudio programadas (criterio de valoración principal definido como una respuesta duradera a los 6 meses de seguimiento).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
35
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Peng Zhao, MD
- Número de teléfono: +8618810323668
- Correo electrónico: zpeng702@163.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100010
- Reclutamiento
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
Contacto:
- Peng Zhao, MD
- Número de teléfono: +8618810323668
- Correo electrónico: zpeng702@163.com
-
Investigador principal:
- Xiaohui Zhang, MD
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años a 66 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Trombocitopenia inmune primaria (PTI) confirmada al excluir otras causas sobrevenidas de trombocitopenia
- Pacientes con recuento plaquetario bajo crónico (
- Pacientes que no lograron una respuesta sostenida al tratamiento con corticosteroides a dosis completa durante un mínimo de 4 semanas o que recayeron durante la reducción gradual de los esteroides o después de su interrupción
- Pacientes con recuento de plaquetas
- Mayores de 18 años
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito, y de acuerdo con el programa de evaluación
Criterio de exclusión:
- Trombocitopenia inmunitaria secundaria (p. pacientes con infección por VIH, VHC, Helicobacter pylori o pacientes con enfermedad autoinmune confirmada)
- Activo o antecedentes de malignidad
- Embarazo o lactancia
- actual o reciente (
- Antecedentes de infección sintomática por herpes zoster en las 12 semanas anteriores a la selección.
- Infección viral activa o crónica por el virus de la hepatitis B (VHB), el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Tener evidencia de tuberculosis (TB) activa, o haber tenido previamente evidencia de TB activa y no haber recibido un tratamiento adecuado y documentado, o haber tenido contacto en el hogar con una persona con TB activa y no haber recibido profilaxis adecuada y documentada para la TB
- Han experimentado un evento trombótico clínicamente significativo dentro de las 24 semanas previas a la selección o están tomando anticoagulantes y, en opinión del investigador, no están bien controlados.
- Infarto de miocardio (IM), cardiopatía isquémica inestable, accidente cerebrovascular o insuficiencia cardíaca en estadio IV de la New York Heart Association
- Antecedentes o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, gastrointestinales, endocrinos, neurológicos o neuropsiquiátricos o cualquier otra enfermedad grave y/o inestable que, a juicio del investigador, pudiera constituir un riesgo inaceptable al tomar el producto en investigación o interferir con la interpretación de los datos
- Cualquiera de las siguientes anomalías específicas en las pruebas de laboratorio de detección:
1) ALT o AST >2 x ULN, o bilirrubina total ≥1,5 x ULN 2) hemoglobina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Baricitinib
Se administró baricitinib oral a una dosis de 4 mg diarios durante 6 meses.
El tratamiento se interrumpió si se desarrollaban eventos adversos muy graves o potencialmente mortales oa petición de los pacientes.
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El baricitinib oral se administró a una dosis de 4 mg al día.
La decisión de iniciar la terapia de rescate se tomó después de evaluar la extensión del sangrado, las preferencias del paciente, el estilo de vida y la actividad, las complicaciones de las terapias específicas, las comorbilidades que predisponían a los pacientes al sangrado y la tolerancia a los efectos secundarios.
Si se observaba un recuento de plaquetas superior a 300 000/μL en dos pruebas consecutivas con al menos 2 semanas de diferencia, se interrumpía el tratamiento con baricitinib.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta duradera
Periodo de tiempo: 6 meses
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El mantenimiento de un recuento de plaquetas ≥30.000/μL, al menos 2 veces el recuento basal, la ausencia de sangrado y la no necesidad de medicación de rescate a los 6 meses de seguimiento.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: 6 meses
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El tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la consecución de CR o R.
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6 meses
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Respuesta completa (CR)
Periodo de tiempo: 1 mes
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La respuesta completa (RC) se definió como un recuento de plaquetas superior a 100.000/μL y ausencia de sangrado.
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1 mes
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Respuesta (R)
Periodo de tiempo: 1 mes
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Respuesta (R) como un recuento de plaquetas superior a 30 000/μL y un aumento de al menos 2 veces el recuento inicial y ausencia de sangrado.
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1 mes
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Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: 6 meses
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Duración de la respuesta a los 6 meses de seguimiento.
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6 meses
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Respuesta temprana
Periodo de tiempo: 7 días
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Logro de CR o R en el día 7
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7 días
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Respuesta inicial
Periodo de tiempo: 28 días
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Logro de CR o R en el día 28
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28 días
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Eventos de sangrado
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24
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Sangrado clínicamente significativo evaluado mediante la escala de sangrado de la organización mundial de la salud (OMS).
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24
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Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24
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ITP-PAQ se utiliza para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) antes y después del tratamiento.
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24
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Los eventos adversos (EA) se informan y califican de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE), versión 5.0.
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Desde el inicio del tratamiento del estudio (Día 1) hasta el final de la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaohui Zhang, MD, Peking University People's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de julio de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
1 de junio de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de julio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
7 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2022
Última verificación
1 de septiembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- PKU-ITP2207
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .