Baricitinibe para Trombocitopenia Imune Recidivante/Resistente a Esteroides (BAITP)
27 de setembro de 2022 atualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
Eficácia e Segurança do Baricitinib para Trombocitopenia Imune Recidivante/Resistente a Esteroides: Um Estudo de Fase II Aberto, de Braço Único
Estudo de braço único, aberto e de centro único para avaliar a eficácia e a segurança do baricitinibe para o tratamento de adultos com trombocitopenia imune (PTI) resistente a esteróides/recidiva.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os investigadores estão realizando um estudo prospectivo com 20 adultos com PTI na China.
O baricitinib é administrado na dose de 4 mg por via oral.
diariamente.
Os resultados de segurança e os resultados de eficácia são avaliados em visitas de estudo agendadas (objetivo primário definido como resposta durável em 6 meses de acompanhamento).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
35
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Peng Zhao, MD
- Número de telefone: +8618810323668
- E-mail: zpeng702@163.com
Locais de estudo
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100010
- Recrutamento
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
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Contato:
- Peng Zhao, MD
- Número de telefone: +8618810323668
- E-mail: zpeng702@163.com
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Investigador principal:
- Xiaohui Zhang, MD
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 66 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Trombocitopenia imune primária (PTI) confirmada pela exclusão de outras causas supervenientes de trombocitopenia
- Pacientes com baixa contagem crônica de plaquetas (
- Pacientes que não obtiveram resposta sustentada ao tratamento com corticosteroides em dose plena por um período mínimo de 4 semanas ou que tiveram recaída durante a redução gradual de esteroides ou após sua descontinuação
- Pacientes com contagem de plaquetas
- Mais de 18 anos
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e de acordo com o cronograma de avaliação
Critério de exclusão:
- Trombocitopenia imune secundária (p. pacientes com infecção por HIV, HCV, Helicobacter pylori ou pacientes com doença autoimune confirmada)
- Ativo ou história de malignidade
- Gravidez ou lactação
- Atual ou recente (
- Uma história de infecção sintomática por herpes zoster dentro de 12 semanas antes da triagem
- Infecção viral ativa ou crônica pelo vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- Tem evidência de tuberculose ativa (TB), ou já teve evidência de TB ativa e não recebeu tratamento apropriado e documentado, ou teve contato domiciliar com uma pessoa com TB ativa e não recebeu profilaxia apropriada e documentada para TB
- Tiveram um evento trombótico clinicamente significativo dentro de 24 semanas após a triagem ou estão tomando anticoagulantes e, na opinião do investigador, não estão bem controlados
- Infarto do miocárdio (IM), doença cardíaca isquêmica instável, acidente vascular cerebral ou insuficiência cardíaca no estágio IV da New York Heart Association
- História ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, gastrointestinais, endócrinos, neurológicos ou neuropsiquiátricos ou qualquer outra doença grave e/ou instável que, na opinião do investigador, possa constituir um risco inaceitável ao tomar o produto sob investigação ou interferir com a interpretação dos dados
- Qualquer uma das seguintes anormalidades específicas nos exames laboratoriais de triagem:
1) ALT ou AST >2 x LSN, ou bilirrubina total ≥1,5 x LSN 2) hemoglobina
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Baricitinibe
O baricitinibe oral foi administrado na dose de 4 mg por dia durante 6 meses.
O tratamento foi descontinuado se eventos adversos muito graves ou com risco de vida se desenvolvessem ou a pedido dos pacientes.
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O baricitinibe oral foi administrado na dose de 4 mg ao dia.
A decisão de iniciar terapia de resgate foi tomada após avaliação da extensão do sangramento, preferências do paciente, estilo de vida e atividade, complicações de terapias específicas, comorbidades que predispõem os pacientes ao sangramento e tolerância a efeitos colaterais.
Se uma contagem de plaquetas acima de 300.000/μL foi observada em dois testes consecutivos com pelo menos 2 semanas de intervalo, o tratamento com baricitinibe foi interrompido.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta durável
Prazo: 6 meses
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A manutenção de uma contagem de plaquetas ≥30.000/μL, aumento de pelo menos 2 vezes da contagem basal, ausência de sangramento e não necessidade de medicação de resgate no seguimento de 6 meses.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo de resposta
Prazo: 6 meses
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O tempo desde o início do tratamento até a obtenção de CR ou R.
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6 meses
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Resposta completa (CR)
Prazo: 1 mês
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A resposta completa (CR) foi definida como uma contagem de plaquetas acima de 100.000/μL e ausência de sangramento.
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1 mês
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Resposta (R)
Prazo: 1 mês
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Resposta (R) como contagem de plaquetas acima de 30.000/μL e aumento de pelo menos 2 vezes da contagem basal e ausência de sangramento.
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1 mês
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Duração da resposta
Prazo: 6 meses
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Duração da resposta em 6 meses de acompanhamento.
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6 meses
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Resposta precoce
Prazo: 7 dias
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Realização de CR ou R no dia 7
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7 dias
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Resposta inicial
Prazo: 28 dias
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Obtenção de CR ou R no dia 28
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28 dias
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Eventos de sangramento
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (dia 1) até o final da semana 24
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Sangramento clinicamente significativo conforme avaliado usando a escala de sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS).
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Desde o início do tratamento do estudo (dia 1) até o final da semana 24
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Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS)
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (dia 1) até o final da semana 24
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O ITP-PAQ é usado para avaliar a Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) antes e depois do tratamento.
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Desde o início do tratamento do estudo (dia 1) até o final da semana 24
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Eventos adversos
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (dia 1) até o final da semana 24
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Os eventos adversos (EAs) são relatados e classificados de acordo com o Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versão 5.0.
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Desde o início do tratamento do estudo (dia 1) até o final da semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xiaohui Zhang, MD, Peking University People's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de julho de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
7 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de setembro de 2022
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
Outros números de identificação do estudo
- PKU-ITP2207
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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