Барицитиниб при стероидрезистентной/рецидивирующей иммунной тромбоцитопении (BAITP)
27 сентября 2022 г. обновлено: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
Эффективность и безопасность барицитиниба при стероидорезистентной/рецидивирующей иммунной тромбоцитопении: открытое исследование II фазы с одной группой
Одногрупповое открытое одноцентровое исследование по оценке эффективности и безопасности барицитиниба для лечения взрослых со стероидрезистентной/рецидивирующей иммунной тромбоцитопенией (ИТП).
Обзор исследования
Подробное описание
Исследователи проводят проспективное исследование 20 взрослых с ИТП в Китае.
Барицитиниб назначают по 4 мг перорально.
ежедневно.
Исходы безопасности и исходы эффективности оцениваются во время запланированных визитов в рамках исследования (первичная конечная точка определяется как устойчивый ответ при последующем наблюдении в течение 6 месяцев).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
35
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Peng Zhao, MD
- Номер телефона: +8618810323668
- Электронная почта: zpeng702@163.com
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100010
- Рекрутинг
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
Контакт:
- Peng Zhao, MD
- Номер телефона: +8618810323668
- Электронная почта: zpeng702@163.com
-
Главный следователь:
- Xiaohui Zhang, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 66 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Первичная иммунная тромбоцитопения (ИТП), подтвержденная исключением других последующих причин тромбоцитопении
- Пациенты с хроническим низким уровнем тромбоцитов (
- Пациенты, у которых не было достигнуто стойкого ответа на лечение кортикостероидами в полных дозах в течение как минимум 4 недель или у которых возник рецидив во время снижения дозы стероидов или после их отмены.
- Пациенты с количеством тромбоцитов
- старше 18 лет
- Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие и согласие с графиком оценки
Критерий исключения:
- Вторичная иммунная тромбоцитопения (например, пациенты с ВИЧ, гепатитом С, инфекцией Helicobacter pylori или пациенты с подтвержденным аутоиммунным заболеванием)
- Активное или злокачественное новообразование в анамнезе
- Беременность или лактация
- Текущий или недавний (
- Симптоматическая инфекция опоясывающего герпеса в анамнезе в течение 12 недель до скрининга
- Активная или хроническая вирусная инфекция, вызванная вирусом гепатита В (ВГВ), вирусом гепатита С (ВГС) или вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Имеют признаки активного туберкулеза (ТБ) или ранее имели признаки активного туберкулеза и не получали надлежащего и документально подтвержденного лечения, или имели бытовой контакт с человеком с активным туберкулезом и не получали надлежащей и документально подтвержденной профилактики туберкулеза.
- Имели клинически значимое тромботическое событие в течение 24 недель после скрининга или принимают антикоагулянты и, по мнению исследователя, плохо контролируются
- Инфаркт миокарда (ИМ), нестабильная ишемическая болезнь сердца, инсульт или сердечная недостаточность IV стадии по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации
- Наличие в анамнезе или наличие сердечно-сосудистых, респираторных, печеночных, желудочно-кишечных, эндокринных, неврологических или нервно-психических расстройств или любых других серьезных и/или нестабильных заболеваний, которые, по мнению исследователя, могут представлять неприемлемый риск при приеме исследуемого продукта или мешать интерпретация данных
- Любое из следующих специфических отклонений при скрининговых лабораторных тестах:
1) АЛТ или АСТ >2 х ВГН или общий билирубин ≥1,5 х ВГН 2) гемоглобин
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Барицитиниб
Барицитиниб назначался перорально в дозе 4 мг в день в течение 6 месяцев.
Лечение прекращали при развитии очень тяжелых или угрожающих жизни нежелательных явлений или по просьбе пациентов.
|
Барицитиниб назначали перорально в дозе 4 мг в день.
Решение о начале неотложной терапии принималось после оценки степени кровотечения, предпочтений пациента, образа жизни и активности, осложнений специфической терапии, сопутствующих заболеваний, предрасполагающих пациентов к кровотечению, и переносимости побочных эффектов.
Если количество тромбоцитов более 300 000/мкл наблюдалось в двух последовательных тестах с интервалом не менее 2 недель, лечение барицитинибом прерывали.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прочный ответ
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Поддержание количества тромбоцитов ≥30 000/мкл, не менее чем 2-кратное увеличение исходного количества, отсутствие кровотечения и отсутствие необходимости в экстренном лечении через 6 месяцев наблюдения.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время ответа
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Время от начала лечения до времени достижения CR или R.
|
6 месяцев
|
|
Полный ответ (CR)
Временное ограничение: 1 месяц
|
Полный ответ (ПО) определяли как количество тромбоцитов более 100 000/мкл и отсутствие кровотечения.
|
1 месяц
|
|
Ответ (R)
Временное ограничение: 1 месяц
|
Ответ (R) в виде количества тромбоцитов более 30 000/мкл и не менее чем двукратного увеличения исходного количества и отсутствия кровотечения.
|
1 месяц
|
|
Продолжительность ответа
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Продолжительность ответа через 6 месяцев наблюдения.
|
6 месяцев
|
|
Ранний ответ
Временное ограничение: 7 дней
|
Достижение CR или R на 7-й день
|
7 дней
|
|
Первоначальный ответ
Временное ограничение: 28 дней
|
Достижение CR или R на 28 день
|
28 дней
|
|
Кровотечения
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 24 недели
|
Клинически значимое кровотечение по шкале кровотечения Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).
|
От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 24 недели
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL)
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 24 недели
|
ITP-PAQ используется для оценки качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL), до и после лечения.
|
От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 24 недели
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 24 недели
|
Нежелательные явления (НЯ) регистрируются и классифицируются в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений (CTCAE), версия 5.0.
|
От начала исследуемого лечения (день 1) до конца 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Xiaohui Zhang, MD, Peking University People's Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 июля 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 июня 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 июля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 июля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 июля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 сентября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 сентября 2022 г.
Последняя проверка
1 сентября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
Другие идентификационные номера исследования
- PKU-ITP2207
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .