鎌状赤血球症におけるヒドロキシ尿素と EPO (ACHiEvE-SCD)
2025年12月13日 更新者：Julia Xu
鎌状赤血球症におけるヒドロキシウレアと外因性エリスロポエチンの組み合わせの評価
提案された研究は、鎌状赤血球症 (SCD) 患者の慢性貧血の治療におけるヒドロキシ尿素と組み合わせたエリスロポエチン (EPO) の安全性と有効性を評価する第 1/2 相多施設共同研究です。
調査の概要
詳細な説明
鎌状赤血球症 (SCD) は、再発性の痛みと慢性溶血性貧血を特徴とする重篤な遺伝性ヘモグロビン障害です。
慢性貧血は、SCD における多臓器損傷および平均余命の短縮に寄与します。
ただし、SCD における貧血の治療選択肢は限られています。
エリスロポエチン (EPO) は、慢性腎臓病 (CKD) に関連する貧血の治療のための標準治療であり、SCD 患者にもアドホックに使用されます。
ただし、特にヒドロキシ尿素と組み合わせた場合の、SCD 患者における EPO の安全性と有効性に関するデータは限られています。
したがって、この研究は、EPO療法の安全性とSCDの慢性貧血に対するその効果を評価することを目的として、安定したヒドロキシ尿素療法を受けている患者を皮下EPOで治療することを目的としています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上
- -SCDの確定診断（HbSSまたはHbS / β0-サラセミア遺伝子型）
- スクリーニング Hb ≤ 9.0 g/dL
- -トランスフェリン飽和度≧20％およびフェリチン≧100 ng / mLのスクリーニング
- -安定した用量のヒドロキシ尿素治療を受けている必要があります（つまり、スクリーニング前の60日以内に用量の変更はありません） 研究中、同じ用量とスケジュールでヒドロキシ尿素を服用し続けることを計画している
- -L-グルタミンまたはクリザンリズマブを投与されている場合は、スクリーニング前の少なくとも60日間安定した用量で薬物を投与されている必要があり、研究中に同じ用量とスケジュールで薬物を服用し続けることを計画している
除外基準:
- ヘモグロビン SC (HbSC)、S/β+-サラセミア、またはその他の複合ヘテロ接合 SCD 遺伝子型
- -慢性輸血プログラム（予防目的で事前に計画された一連の輸血）に参加している、および/または研究期間中に交換輸血を受けることを計画している; -貧血またはVOCの悪化に応じた一時的な輸血は許可されていますが、参加者はスクリーニングから60日以内に輸血を受けるべきではありません
- -スクリーニングから60日以内にボクセレーターまたはEPOを受け取った
- -未治療の鉄欠乏症、またはスクリーニングから30日以内に鉄補充の開始または変更があった
- -スクリーニングから2週間以内の進行中の急性疾患、感染症、またはVOC
- -スクリーニングから180日以内の動脈または静脈血栓症
- -グレード3の高血圧（収縮期血圧≥160 mmHgまたは拡張期血圧≥100 mmHgとして定義;医学的介入が必要;複数の薬物または以前に使用されたよりも集中的な治療が必要）
- 不安定狭心症、制御不能な発作性疾患、または活動性悪性腫瘍
- -血液透析を必要とする末期腎疾患
- 現在の妊娠中または授乳中
- -スクリーニング訪問前の30日以内（またはその薬剤の5半減期のいずれか大きい方）に別の治験で積極的な治療を受けた、または別の治験に参加する予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エリスロポエチン
安定した用量のヒドロキシウレアを投与されている被験者は、最初の 12 週間は耐えられるように皮下エリスロポエチン (EPO) の用量を増やして治療されます。
被験者は、臨床的に示されているように、さらに12週間治療を続けることができ、24週間の研究期間の終わりに追加のエンドポイントを評価します。
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ヒドロキシ尿素は、鎌状赤血球症の成人および子供の痛みを伴う発作および急性胸部症候群の頻度を減らすことが示されている経口投与可能な代謝拮抗薬です。
ヒドロキシ尿素は、赤血球の鎌状赤血球症を減少させる胎児ヘモグロビン (HbF) の発現を増加させるなど、さまざまなメカニズムによって鎌状赤血球症を治療します。
他の名前：
エポエチンアルファとそのバイオシミラーは、組換えDNA技術を用いて製造されたエリスロポエチン（EPO）の組換えバージョンである、第一世代の赤血球造血刺激因子（ESA）です。
エリスロポエチン（EPO）は、主に腎臓で低酸素状態に反応して自然に産生される糖タンパク質ホルモンであり、骨髄における赤血球産生（赤血球造血）を刺激します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビン（Hb）反応を示した参加者の割合
時間枠：ベースラインから12週間
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Hb反応は、ベースラインと比較して12週間でHbが1.0 g/dL以上増加したものと定義される
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ベースラインから12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間輸血回数の変化
時間枠：ベースラインから12週間
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治療開始前の12か月間に受けた単純赤血球輸血の単位数の年率換算を、治療期間中と比較
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ベースラインから12週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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エコー検査による三尖弁逆流ジェット速度の変化
時間枠：ベースラインから12週間；ベースラインから24週間
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三尖弁逆流ジェット速度の変化
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ベースラインから12週間；ベースラインから24週間
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心エコー検査により評価された心係数の変化
時間枠：ベースラインから12週間まで; ベースラインから24週間まで
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心係数の変化
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ベースラインから12週間まで; ベースラインから24週間まで
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心エコー検査により評価される左室拡張末期容積の変化
時間枠：ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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左室拡張末期容積の変化
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ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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修正版ボーグ呼吸困難スケールを用いた6分間歩行テストによる運動耐容能の変化
時間枠：ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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6分間歩行距離の変化と修正版ボルグ呼吸困難スケール（6分間歩行試験中の呼吸困難の重症度は、0=全くないから10=最大の呼吸困難までの10段階スケールで測定されます）
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ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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ヘモグロビン (Hb) の変化
時間枠：ベースラインから12週間
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ベースラインと比較した12週時点のHb平均変化
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ベースラインから12週間
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絶対網状赤血球数の変化
時間枠：ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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絶対的網状赤血球数の変化
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ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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乳酸脱水素酵素の変化
時間枠：ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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乳酸脱水素酵素の変化
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ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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腎機能の変化
時間枠：ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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血清クレアチニン（および関連するeGFR）の変化
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ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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尿中アルブミン・クレアチニン比の変化
時間枠：ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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尿中アルブミン・クレアチニン比の変化
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ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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総ビリルビンおよび間接ビリルビンの変化
時間枠：ベースラインから12週間；ベースラインから24週間
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総ビリルビンと間接ビリルビンの変化
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ベースラインから12週間；ベースラインから24週間
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フェリチンの変化
時間枠：ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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フェリチンの変化
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ベースラインから12週間; ベースラインから24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Julia Z Xu, MD, MScGH、University of Pittsburgh
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月25日
一次修了 (実際)
2024年12月13日
研究の完了 (実際)
2025年2月27日
試験登録日
最初に提出
2022年6月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月6日
最初の投稿 (実際)
2022年7月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月13日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY21120027
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
収集されたデータは、参加センター内外の二次研究者と共有される場合があります。
共有データは匿名化されます。
IPD 共有時間枠
データは無期限に利用できます。
IPD 共有アクセス基準
データを共有するには、データ使用契約 (DUA) が必要になる場合があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。