Hydroksiurea ja EPO sirppisolutaudissa (ACHiEvE-SCD)
lauantai 13. joulukuuta 2025 päivittänyt: Julia Xu
Hydroksiurean ja eksogeenisen erytropoietiinin yhdistelmän arviointi sirppisolutaudissa
Ehdotettu tutkimus on vaiheen 1/2 monikeskustutkimus, jossa arvioidaan erytropoietiinin (EPO) turvallisuutta ja tehoa yhdessä hydroksiurean kanssa kroonisen anemian hoidossa potilailla, joilla on sirppisolusairaus (SCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Sirppisolusairaus (SCD) on tuhoisa perinnöllinen hemoglobiinihäiriö, jolle on tunnusomaista toistuvat kipujaksot ja krooninen hemolyyttinen anemia.
Krooninen anemia edistää monielinten vaurioita ja lyhentää elinajanodotetta SCD:ssä.
SCD:n anemian hoitovaihtoehtoja on kuitenkin rajoitetusti.
Erytropoietiini (EPO) on krooniseen munuaissairauteen (CKD) liittyvän anemian hoidon standardi, ja sitä käytetään myös ad hoc -potilailla, joilla on SCD.
EPO:n turvallisuudesta ja tehosta SCD-potilailla on kuitenkin vain vähän tietoa, erityisesti yhdessä hydroksiurean kanssa.
Siksi tämän tutkimuksen tavoitteena on hoitaa potilaita, jotka saavat stabiilia hydroksiureahoitoa ihonalaisella EPO:lla, tavoitteena arvioida EPO-hoidon turvallisuutta ja sen vaikutusta krooniseen anemiaan SCD:ssä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Lagos, Nigeria, 102215
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta
- Vahvistettu SCD-diagnoosi (HbSS- tai HbS/β0-talassemiagenotyypit)
- Seulonta Hb ≤ 9,0 g/dl
- Seulonta transferriinin saturaatio ≥ 20 % ja ferritiini ≥ 100 ng/ml
- Hänen on oltava vakaan annoksen hydroksiureahoidossa (eli annoksessa ei ole muutoksia 60 päivän aikana ennen seulontaa) ja hänen on suunniteltava jatkavansa hydroksiurean käyttöä samalla annoksella ja aikataululla tutkimuksen aikana
- Jos saat L-glutamiinia tai krisanlitsumabia, sinun on täytynyt saada lääkettä vakaana annoksena vähintään 60 päivää ennen seulontaa ja aiot jatkaa lääkkeen käyttöä samalla annoksella ja aikataululla tutkimuksen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Hemoglobiini SC (HbSC), S/β+-talassemia tai muut yhdisteen heterotsygoottiset SCD-genotyypit
- Krooniseen verensiirto-ohjelmaan osallistuminen (ennalta suunniteltu verensiirtosarja profylaktisiin tarkoituksiin) ja/tai vaihtosiirron suunnitteleminen tutkimuksen keston aikana; episodinen verensiirto reaktiona pahentuneeseen anemiaan tai VOC-yhdisteisiin on sallittu, mutta osallistuja ei ole saanut verensiirtoa 60 päivän kuluessa seulonnasta
- Voxelotor tai EPO vastaanotettu 60 päivän kuluessa seulonnasta
- Hoitamaton raudanpuute tai raudan lisäannoksen aloittaminen tai muuttaminen 30 päivän sisällä seulonnasta
- Jatkuva akuutti sairaus, infektio tai VOC 2 viikon sisällä seulonnasta
- Valtimo- tai laskimotromboosi 180 päivän sisällä seulonnasta
- Asteen 3 verenpainetauti (määritelty systoliseksi verenpaineeksi ≥160 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi ≥100 mmHg; lääkehoito on aiheellista; useampaa kuin yhtä lääkettä tai aiemmin käytettyä intensiivisempää hoitoa on osoitettu) kahdella peräkkäisellä mittauksella
- Epästabiili angina pectoris, hallitsematon kohtaushäiriö tai aktiivinen pahanlaatuisuus
- Hemodialyysiä vaativa loppuvaiheen munuaissairaus
- Nykyinen raskaus tai imetys
- Sai aktiivista hoitoa toisessa tutkimustutkimuksessa 30 päivän sisällä (tai 5 kyseisen aineen puoliintumisaikaa, sen mukaan kumpi on suurempi) ennen seulontakäyntiä tai aikoo osallistua toiseen lääketutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Erytropoietiini
Potilaita, jotka saavat vakaan hydroksiureaannoksen, hoidetaan kasvavilla annoksilla ihonalaista erytropoietiinia (EPO) siedetyksi ensimmäisten 12 viikon ajan, jonka aikana tärkeimmät turvallisuuden ja tehon päätetapahtumat (mukaan lukien ensisijainen hemoglobiinivaste) arvioidaan.
Koehenkilöt voivat jatkaa hoitoa vielä 12 viikon ajan kliinisen aiheen mukaan, ja lisäpäätepisteitä arvioidaan 24 viikon tutkimusjakson lopussa.
|
Hydroksiurea on suun kautta otettava antimetaboliittilääke, jonka on osoitettu vähentävän tuskallisten kriisien ja akuutin rintakehän oireyhtymän esiintyvyyttä aikuisilla ja lapsilla, joilla on sirppisolusairaus.
Hydroksiurea hoitaa sirppisolutautia useilla eri mekanismeilla, mukaan lukien lisäämällä sikiön hemoglobiinin (HbF) ekspressiota, mikä vähentää punasolujen sirppiä.
Muut nimet:
Epoetin alfa ja sen biosimilaarit ovat ensimmäisen sukupolven erytropoiesiä stimuloivat lääkeaineet (ESA), jotka ovat erytropoietiinin (EPO) rekombinanttiversioita, jotka on tuotettu käyttämällä rekombinantti-DNA-teknologiaa.
Erytropoietiini (EPO) on glykoproteiinihormoni, jota luonnollisesti tuotetaan pääasiassa munuaisissa hypoksian seurauksena ja se stimuloi punasolujen tuotantoa (erytropoiesi) luuytimessä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on hemoglobiini (Hb) -vaste
Aikaikkuna: Alkutilasta 12 viikkoon
|
Hb-vaste määritellään hemoglobiinin nousuna ≥ 1,0 g/dl 12 viikon kohdalla verrattuna lähtöarvoon
|
Alkutilasta 12 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos vuosittaisten verensiirtojen määrässä
Aikaikkuna: Alkutilasta 12 viikkoon
|
Vuotuistettu yksinkertaisten punasolusiirtojen yksiköiden määrä 12 kuukauden aikana ennen hoidon aloittamista verrattuna hoitojakson aikana
|
Alkutilasta 12 viikkoon
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset trikuspidaaliläppäen regurgitaatioaineen nopeudessa, jota arvioidaan ekokardiografialla
Aikaikkuna: Alkupisteestä 12 viikkoon; Alkupisteestä 24 viikkoon
|
Muutokset trikuspidaaliläppään liittyvässä regurgitoivan suihkun nopeudessa
|
Alkupisteestä 12 viikkoon; Alkupisteestä 24 viikkoon
|
|
Muutokset sydämen indeksissä, jota arvioidaan ekokardiografialla
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikkoon; Perustaso 24 viikkoon
|
Muutokset sydämen indeksissä
|
Perustaso 12 viikkoon; Perustaso 24 viikkoon
|
|
Muutokset vasemman kammion endodiatolisessa tilavuudessa, kuten se arvioidaan ekokardiografialla
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikkoon; Perustaso 24 viikkoon
|
Vasemman kammion endodiatolisen tilavuuden muutokset
|
Perustaso 12 viikkoon; Perustaso 24 viikkoon
|
|
Muutokset liikuntakyvyssä 6 minuutin kävelytestillä arvioituna muokatulla Borgin dyspnea-asteikolla
Aikaikkuna: Alkutilanteesta 12 viikon kuluessa; Alkutilanteesta 24 viikon kuluessa
|
Muutokset 6 minuutin kävelymatkassa ja Modifioidussa Borgin dyspnea-asteikossa (dyspnean vakavuutta 6 minuutin kävelytestin aikana mitataan 10-asteikolla, jossa 0=ei lainkaan ja 10=enimmäisaste hengitysvaikeuksien vakavuudelle)
|
Alkutilanteesta 12 viikon kuluessa; Alkutilanteesta 24 viikon kuluessa
|
|
Hemoglobiinin (Hb) muutokset
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikkoon
|
Hb:n keskiarvoinen muutos 12 viikon aikana verrattuna lähtötilanteeseen
|
Perustaso 12 viikkoon
|
|
Muutokset absoluuttisessa retikulosyyttiluvussa
Aikaikkuna: Perusarvosta 12 viikkoon; Perusarvosta 24 viikkoon
|
Muutokset absoluuttisessa retikulosyytin lukumäärässä
|
Perusarvosta 12 viikkoon; Perusarvosta 24 viikkoon
|
|
Muutokset laktaattidehydrogenaasissa
Aikaikkuna: Alkutasosta 12 viikkoon; Alkutasosta 24 viikkoon
|
Laktaattidehydrogenaasin muutokset
|
Alkutasosta 12 viikkoon; Alkutasosta 24 viikkoon
|
|
Munuaisten toiminnan muutokset
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikkoon; Perustaso 24 viikkoon
|
Muutokset seerumin kreatiniinissa (ja siihen liittyvä eGFR)
|
Perustaso 12 viikkoon; Perustaso 24 viikkoon
|
|
Virtsan albumin/kreatiniinisuhteen muutokset
Aikaikkuna: Alkutulos 12 viikkoon; Alkutulos 24 viikkoon
|
Virtsan albumin-kreatiniinisuhteen muutokset
|
Alkutulos 12 viikkoon; Alkutulos 24 viikkoon
|
|
Kokonais- ja epäsuoran bilirubiinin muutokset
Aikaikkuna: Alkutilasta 12 viikon kohdalle; Alkutilasta 24 viikon kohdalle
|
Muutokset kokonaisbilirubiinin ja välillisen bilirubiinin pitoisuudessa
|
Alkutilasta 12 viikon kohdalle; Alkutilasta 24 viikon kohdalle
|
|
Muutokset ferritiinissä
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikkoon; Perustaso 24 viikkoon
|
Ferritinin muutokset
|
Perustaso 12 viikkoon; Perustaso 24 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 25. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. helmikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 11. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 7. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 13. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- Anemia
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Orgaaniset kemikaalit
- Farmakologiset vaikutukset
- Kemialliset vaikutukset ja käyttötarkoitukset
- Terapeuttinen käyttö
- Biologiset tekijät
- Hiilihydraatit
- Amidit
- Solunväliset signalointipeptidit ja proteiinit
- Glykoproteiinit
- Glykoconjugates
- Pesäkkeitä stimuloivat tekijät
- Hematopoieettiset solujen kasvutekijät
- Sytokiinit
- Urea
- Hematologiset edustajat
- Hydroksiurea
- Hematiini
- Erytropoietiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY21120027
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kerätyt tiedot voidaan jakaa toissijaisten tutkijoiden kanssa osallistuvissa keskuksissa tai niiden ulkopuolella.
Jaettujen tietojen tunnistaminen poistetaan.
IPD-jaon aikakehys
Data on saatavilla toistaiseksi.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tietojen jakamiseen voidaan tarvita tiedonkäyttösopimus (DUA).
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .