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Hydroxyharnstoff und EPO bei Sichelzellenanämie (ACHiEvE-SCD)

11. Juli 2023 aktualisiert von: Julia Xu

Bewertung der Kombination von Hydroxyharnstoff und exogenem Erythropoetin bei Sichelzellenanämie

Bei der vorgeschlagenen Studie handelt es sich um eine multizentrische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Erythropoietin (EPO) in Kombination mit Hydroxyharnstoff bei der Behandlung von chronischer Anämie bei Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Sichelzellenanämie (SCD) ist eine verheerende erbliche Hämoglobinerkrankung, die durch wiederkehrende Schmerzepisoden und chronische hämolytische Anämie gekennzeichnet ist. Chronische Anämie trägt zu Multiorganschäden und einer verringerten Lebenserwartung bei SCD bei. Es gibt jedoch begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für Anämie bei SCD. Erythropoetin (EPO) ist die Standardtherapie zur Behandlung von Anämie im Zusammenhang mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) und wird auch ad hoc bei Patienten mit SCD eingesetzt. Es liegen jedoch begrenzte Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von EPO bei Patienten mit SCD vor, insbesondere in Kombination mit Hydroxyharnstoff. Daher zielt diese Studie darauf ab, Patienten unter stabiler Hydroxyurea-Therapie mit subkutanem EPO zu behandeln, mit dem Ziel, die Sicherheit der EPO-Therapie und ihre Wirkung auf die chronische Anämie bei SCD zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Nelly K Kiriza, MD, MPH
  • Telefonnummer: (412) 246-6009
  • E-Mail: nkk18@pitt.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Rekrutierung
        • Lagos University Teaching Hospital
        • Hauptermittler:
          • Titilope A Adeyemo, MBBS, MSc
        • Unterermittler:
          • Vincent Osunkalu, MBBS, PhD
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • UPMC
        • Kontakt:
          • Nelly K Kiriza, MD,MPH
          • Telefonnummer: 412-246-6009
          • E-Mail: nkk18@pitt.edu
        • Hauptermittler:
          • Julia Z Xu, MD, MScGH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre
  • Bestätigte Diagnose von SCD (HbSS oder HbS/β0-Thalassämie-Genotypen)
  • Screening-Hb ≤ 9,0 g/dL
  • Screening Transferrin-Sättigung ≥ 20 % und Ferritin ≥ 100 ng/mL
  • Muss eine Hydroxyharnstoff-Behandlung mit stabiler Dosis erhalten (d. h. keine Dosisänderungen innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening) und planen, während der Studie weiterhin Hydroxyharnstoff mit der gleichen Dosis und dem gleichen Zeitplan einzunehmen
  • Wenn Sie L-Glutamin oder Crizanlizumab erhalten, müssen Sie das Medikament mindestens 60 Tage vor dem Screening in einer stabilen Dosis erhalten haben und planen, das Medikament während der Studie weiterhin mit der gleichen Dosis und dem gleichen Zeitplan einzunehmen

Ausschlusskriterien:

  • Hämoglobin SC (HbSC), S/β+-Thalassämie oder andere zusammengesetzte heterozygote SCD-Genotypen
  • Teilnahme an einem chronischen Transfusionsprogramm (vorgeplante Serie von Transfusionen zu prophylaktischen Zwecken) und/oder Planung einer Austauschtransfusion während der Dauer der Studie; Eine episodische Transfusion als Reaktion auf eine Verschlechterung der Anämie oder VOC ist zulässig, aber der Teilnehmer sollte innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening keine Bluttransfusion erhalten haben
  • Erhalt von Voxelotor oder EPO innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening
  • Unbehandelter Eisenmangel oder Beginn oder Änderung der Dosis von zusätzlichem Eisen innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Anhaltende akute Krankheit, Infektion oder VOC innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening
  • Arterielle oder venöse Thrombose innerhalb von 180 Tagen nach dem Screening
  • Hypertonie Grad 3 (definiert als systolischer Blutdruck ≥ 160 mmHg oder diastolischer Blutdruck ≥ 100 mmHg; medizinische Intervention angezeigt; mehr als ein Medikament oder eine intensivere Therapie als zuvor angezeigt) bei zwei aufeinanderfolgenden Messungen
  • Instabile Angina pectoris, unkontrollierte Anfallsleiden oder aktive Malignität
  • Nierenerkrankung im Endstadium, die eine Hämodialyse erfordert
  • Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Erhaltene aktive Behandlung in einer anderen Prüfstudie innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten dieses Wirkstoffs, je nachdem, welcher Wert größer ist) vor dem Screening-Besuch oder plant die Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Erythropoietin
Patienten mit einer stabilen Dosis Hydroxyharnstoff werden mit ansteigenden Dosen von subkutanem Erythropoetin (EPO) je nach Verträglichkeit für die ersten 12 Wochen behandelt, in denen die wichtigsten Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte (einschließlich des primären Endpunkts der Hämoglobinreaktion) bewertet werden. Die Probanden können die Behandlung je nach klinischer Indikation weitere 12 Wochen fortsetzen, wobei am Ende des 24-wöchigen Studienzeitraums weitere Endpunkte bewertet werden.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Hydroxyharnstoff ist ein oral verfügbares Antimetabolit-Medikament, das nachweislich die Häufigkeit schmerzhafter Krisen und des akuten Thoraxsyndroms bei Erwachsenen und Kindern mit Sichelzellenanämie reduziert. Hydroxyharnstoff behandelt die Sichelzellkrankheit durch eine Reihe verschiedener Mechanismen, einschließlich der Erhöhung der Expression von fötalem Hämoglobin (HbF), das die Sichelbildung der roten Blutkörperchen reduziert.
Andere Namen:
  • Droxia, Hydrea und Hydroxycarbamid.
Arzneimittel: Epoetin Alfa
Epoetin alfa ist ein Erythropoese-stimulierendes Mittel (ESA) der ersten Generation, bei dem es sich um rekombinante Versionen von Erythropoietin (EPO) handelt, die mithilfe rekombinanter DNA-Technologie hergestellt werden. Erythropoietin (EPO) ist ein Glykoproteinhormon, das auf natürliche Weise hauptsächlich in den Nieren als Reaktion auf Hypoxie produziert wird und die Produktion roter Blutkörperchen (Erythropoese) im Knochenmark stimuliert.
Andere Namen:
  • EPO, Epoetin, Erythropoetin, Erythropoese-stimulierendes Mittel, ESA, Hämatopoetin, Hämopoetin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Hämoglobin (Hb)-Spiegels
Zeitfenster: Baseline bis 12 Wochen
Hb-Reaktion, definiert als Hb-Anstieg von ≥ 1,0 g/dl nach 12 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
Baseline bis 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Häufigkeit von Bluttransfusionen
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Annualisierte Anzahl der Einheiten einfacher Transfusionen roter Blutkörperchen, die in den 12 Monaten vor Behandlungsbeginn im Vergleich zur aktiven Behandlung erhalten wurden.
Ausgangswert bis 12 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der körperlichen Leistungsfähigkeit, ermittelt durch 6-Minuten-Gehtest mit modifizierter Borg-Dyspnoe-Skala
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Baseline bis 24 Wochen
Änderungen der 6-Minuten-Gehstrecke und modifizierte Borg-Dyspnoe-Skala (der Schweregrad der Dyspnoe während des 6-Minuten-Gehtests wird auf einer 10-Punkte-Skala mit 0 = überhaupt nichts und 10 = maximaler Schweregrad der Atemnot gemessen)
Ausgangswert bis 12 Wochen; Baseline bis 24 Wochen
Veränderungen der Trikuspidalklappen-Regurgitant-Jet-Geschwindigkeit, beurteilt durch Echokardiographie
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Änderungen der Geschwindigkeit des Trikuspidalklappeninsuffizienzstrahls
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen des Herzindex, beurteilt durch Echokardiographie
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen im Herzindex
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen des linksventrikulären enddiastolischen Volumens, beurteilt durch Echokardiographie
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen des linksventrikulären enddiastolischen Volumens
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen der Parameter des großen Blutbildes
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen der Parameter des großen Blutbildes
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen der absoluten Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen der absoluten Retikulozytenzahl
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen der Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen der Laktatdehydrogenase
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen der Nierenfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen des Serumkreatinins (und der damit verbundenen eGFR)
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen im Verhältnis von Urinalbumin zu Kreatinin
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen im Verhältnis von Urinalbumin zu Kreatinin
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen des Gesamt- und indirekten Bilirubins
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen des Gesamt- und indirekten Bilirubins
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen im Ferritin
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderungen im Ferritin
Ausgangswert bis 12 Wochen; Ausgangswert bis 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Julia Xu

Mitarbeiter

Carnegie Mellon University
American Society of Hematology

Ermittler

  • Hauptermittler: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY21120027

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die gesammelten Daten können mit Sekundärforschern innerhalb oder außerhalb der teilnehmenden Zentren geteilt werden. Die weitergegebenen Daten werden anonymisiert.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden auf unbestimmte Zeit verfügbar sein.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Für die gemeinsame Nutzung von Daten kann eine Datennutzungsvereinbarung (DUA) erforderlich sein.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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