낫적혈구병에서의 Hydroxyurea 및 EPO (ACHiEvE-SCD)
2025년 12월 13일 업데이트: Julia Xu
낫적혈구병에서 수산화요소와 외인성 에리트로포이에틴 조합 평가
제안된 연구는 낫적혈구병(SCD) 환자의 만성 빈혈 치료에서 수산화요소와 병용한 에리스로포이에틴(EPO)의 안전성과 효능을 평가하는 1/2상 다기관 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
낫적혈구병(SCD)은 반복적인 통증과 만성 용혈성 빈혈을 특징으로 하는 파괴적인 유전성 헤모글로빈 장애입니다.
만성 빈혈은 SCD에서 다기관 손상 및 기대 수명 감소에 기여합니다.
그러나 SCD의 빈혈에 대한 치료 옵션은 제한적입니다.
에리트로포이에틴(EPO)은 만성 신장 질환(CKD)과 관련된 빈혈 치료를 위한 치료 표준이며 SCD 환자에서 임시로 사용되기도 합니다.
그러나 특히 수산화요소와 병용한 SCD 환자에서 EPO의 안전성과 효능에 대한 데이터는 제한적입니다.
따라서 이 연구는 EPO 요법의 안전성과 SCD의 만성 빈혈에 미치는 영향을 평가하는 것을 목표로 피하 EPO로 안정적인 수산화요소 요법을 받는 환자를 치료하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- SCD 진단 확인(HbSS 또는 HbS/β0-지중해빈혈 유전자형)
- 스크리닝 Hb ≤ 9.0g/dL
- 스크리닝 트랜스페린 포화도 ≥ 20% 및 페리틴 ≥ 100ng/mL
- 안정적인 용량의 하이드록시우레아 치료를 받고 있어야 하며(즉, 스크리닝 전 60일 이내에 용량 변경 없음) 연구 기간 동안 동일한 용량 및 일정으로 하이드록시우레아를 계속 복용할 계획이어야 합니다.
- L-글루타민 또는 크리잔리주맙을 받는 경우 스크리닝 전 최소 60일 동안 안정적인 용량으로 약물을 투여받아야 하며 연구 기간 동안 동일한 용량 및 일정으로 약물을 계속 복용할 계획이어야 합니다.
제외 기준:
- 헤모글로빈 SC(HbSC), S/β+-지중해빈혈 또는 기타 복합 이형 SCD 유전자형
- 만성 수혈 프로그램(예방 목적으로 미리 계획된 일련의 수혈)에 참여 및/또는 연구 기간 동안 교환 수혈을 받을 계획; 빈혈 또는 VOC 악화에 대한 간헐적 수혈은 허용되지만 참가자는 스크리닝 후 60일 이내에 수혈을 받지 않아야 합니다.
- 스크리닝 60일 이내 복셀로터 또는 EPO 접수
- 치료되지 않은 철결핍, 또는 스크리닝 후 30일 이내에 보충 철분 투여를 시작하거나 용량을 변경했습니다.
- 진행 중인 급성 질환, 감염, 또는 스크리닝 2주 이내에 VOC
- 스크리닝 180일 이내의 동맥 또는 정맥 혈전증
- 3등급 고혈압(수축기 혈압 ≥160mmHg 또는 이완기 혈압 ≥100mmHg으로 정의됨, 의료 개입이 필요함, 이전에 사용된 것보다 하나 이상의 약물 또는 집중 요법이 필요함) 2회 연속 측정
- 불안정 협심증, 조절되지 않는 발작 장애 또는 활동성 악성 종양
- 혈액투석이 필요한 말기 신질환
- 현재 임신 또는 모유 수유
- 스크리닝 방문 전 30일(또는 해당 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 다른 임상시험에서 활성 치료를 받았거나 다른 임상시험에 참여할 계획이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 에리트로포이에틴
안정적인 용량의 하이드록시우레아를 복용 중인 피험자는 초기 12주 동안 내약성이 있는 피하 에리스로포이에틴(EPO) 용량을 증가시켜 치료받게 되며, 이 기간 동안 주요 안전성 및 효능 종점(헤모글로빈 반응의 1차 종점 포함)이 평가됩니다.
피험자는 임상적으로 지시된 대로 추가 12주 동안 치료를 계속할 수 있으며 24주 연구 기간이 끝날 때 추가 종점을 평가할 수 있습니다.
|
Hydroxyurea는 낫적혈구병이 있는 성인과 어린이의 고통스러운 위기와 급성 흉부 증후군의 빈도를 줄이는 것으로 밝혀진 경구용 항대사제입니다.
Hydroxyurea는 적혈구의 겸상 적혈구를 감소시키는 태아 헤모글로빈(HbF)의 발현 증가를 포함하여 여러 가지 다른 메커니즘으로 겸상 적혈구 질환을 치료합니다.
다른 이름들:
에포에틴 알파와 그 바이오시밀러는 1세대 적혈구생성자극제(ESA)로, 재조합 DNA 기술을 사용하여 생산된 에리스로포이에틴(EPO)의 재조합 버전입니다.
에리스로포이에틴(EPO)은 저산소증에 반응하여 주로 신장에서 자연적으로 생성되는 당단백질 호르몬으로, 골수에서 적혈구 생성(적혈구생성)을 자극합니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
헤모글로빈(Hb) 반응을 보인 참가자 비율
기간: 기준선부터 12주까지
|
Hb 반응은 기준선 대비 12주 시점에서 Hb이 ≥ 1.0 g/dL 증가한 것으로 정의됩니다
|
기준선부터 12주까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
연간 수혈 횟수의 변화
기간: 기준선에서 12주까지
|
치료 시작 전 12개월 동안 받은 단순 적혈구 수혈 단위의 연간화된 수를 치료 기간 동안과 비교
|
기준선에서 12주까지
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
심초음파로 평가한 삼첨판 역류 제트 속도의 변화
기간: Baseline부터 12주; Baseline부터 24주
|
삼첨판막 역류 제트 속도의 변화
|
Baseline부터 12주; Baseline부터 24주
|
|
심초음파로 평가한 심장 지수의 변화
기간: 기준선에서 12주까지; 기준선에서 24주까지
|
심장 지수의 변화
|
기준선에서 12주까지; 기준선에서 24주까지
|
|
심초음파로 평가한 좌심실 이완기말 용적의 변화
기간: 기준점부터 12주까지; 기준점부터 24주까지
|
좌심실 이완기말 용적의 변화
|
기준점부터 12주까지; 기준점부터 24주까지
|
|
수정된 Borg 호흡곤란 척도로 평가한 6분 보행 검사의 운동 능력 변화
기간: 기준점부터 12주까지; 기준점부터 24주까지
|
6분 보행 거리 변화 및 수정된 Borg 호흡곤란 척도(6분 보행 검사 중 호흡곤란의 심각도는 0=전혀 없음에서 10=최대 호흡곤란 심각도의 10점 척도로 측정됩니다)
|
기준점부터 12주까지; 기준점부터 24주까지
|
|
헤모글로빈(Hb) 변화
기간: 기준점부터 12주까지
|
12주 시점 기준선 대비 Hb 평균 변화
|
기준점부터 12주까지
|
|
절대망상적혈구 수의 변화
기간: 기준선부터 12주까지; 기준선부터 24주까지
|
절대 망상 적혈구 수 변화
|
기준선부터 12주까지; 기준선부터 24주까지
|
|
락테이트 탈수소효소 변화
기간: Baseline부터 12주; Baseline부터 24주
|
젖산 탈수소효소의 변화
|
Baseline부터 12주; Baseline부터 24주
|
|
신장 기능 변화
기간: 기준선에서 12주까지; 기준선에서 24주까지
|
혈청 크레아티닌 변화(및 관련 eGFR)
|
기준선에서 12주까지; 기준선에서 24주까지
|
|
요 알부민-크레아티닌 비율의 변화
기간: Baseline to 12 weeks; Baseline to 24 weeks
|
소변 알부민-크레아티닌 비율 변화
|
Baseline to 12 weeks; Baseline to 24 weeks
|
|
총 및 간접 빌리루빈의 변화
기간: 기준선부터 12주까지; 기준선부터 24주까지
|
총 및 간접 빌리루빈의 변화
|
기준선부터 12주까지; 기준선부터 24주까지
|
|
페리틴 변화
기간: 기준점부터 12주까지; 기준점부터 24주까지
|
페리틴 변화
|
기준점부터 12주까지; 기준점부터 24주까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 25일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 13일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 6일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 13일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY21120027
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
수집된 데이터는 참여 센터 내부 또는 외부의 2차 연구원과 공유될 수 있습니다.
공유 데이터는 익명화됩니다.
IPD 공유 기간
데이터는 무기한 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
데이터를 공유하려면 데이터 사용 계약(DUA)이 필요할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .