Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hydroksymocznik i EPO w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (ACHiEvE-SCD)

11 lipca 2023 zaktualizowane przez: Julia Xu

Ocena kombinacji hydroksymocznika i egzogennej erytropoetyny w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

Proponowane badanie to wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność erytropoetyny (EPO) w połączeniu z hydroksymocznikiem w leczeniu przewlekłej niedokrwistości u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) jest wyniszczającym dziedzicznym zaburzeniem hemoglobiny charakteryzującym się nawracającymi epizodami bólu i przewlekłą niedokrwistością hemolityczną. Przewlekła niedokrwistość przyczynia się do uszkodzeń wielonarządowych i skrócenia oczekiwanej długości życia w SCD. Istnieją jednak ograniczone możliwości leczenia niedokrwistości w SCD. Erytropoetyna (EPO) jest standardem postępowania w leczeniu niedokrwistości związanej z przewlekłą chorobą nerek (CKD), a także jest stosowana doraźnie u pacjentów z SCD. Istnieją jednak ograniczone dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności EPO u pacjentów z SCD, zwłaszcza w połączeniu z hydroksymocznikiem. Dlatego to badanie ma na celu leczenie pacjentów otrzymujących stabilną terapię hydroksymocznikiem za pomocą podskórnej EPO, w celu oceny bezpieczeństwa terapii EPO i jej wpływu na przewlekłą niedokrwistość w SCD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Nelly K Kiriza, MD, MPH
  • Numer telefonu: (412) 246-6009
  • E-mail: nkk18@pitt.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Rekrutacyjny
        • Lagos University Teaching Hospital
        • Główny śledczy:
          • Titilope A Adeyemo, MBBS, MSc
        • Pod-śledczy:
          • Vincent Osunkalu, MBBS, PhD
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • UPMC
        • Kontakt:
          • Nelly K Kiriza, MD,MPH
          • Numer telefonu: 412-246-6009
          • E-mail: nkk18@pitt.edu
        • Główny śledczy:
          • Julia Z Xu, MD, MScGH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat
  • Potwierdzone rozpoznanie SCD (genotypy HbSS lub HbS/β0-talasemii)
  • Badanie przesiewowe Hb ≤ 9,0 g/dl
  • Przesiewowe wysycenie transferyny ≥ 20% i ferrytyna ≥ 100 ng/mL
  • Musi być leczony stałą dawką hydroksymocznika (tj. nie zmieniać dawki w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym) i planować dalsze przyjmowanie hydroksymocznika w tej samej dawce i według schematu podczas badania
  • Jeśli otrzymują L-glutaminę lub kryzanlizumab, muszą otrzymywać lek w stabilnej dawce przez co najmniej 60 dni przed badaniem przesiewowym i planować dalsze przyjmowanie leku w tej samej dawce i według schematu podczas badania

Kryteria wyłączenia:

  • Hemoglobina SC (HbSC), talasemia S/β+ lub inne złożone heterozygotyczne genotypy SCD
  • Uczestnictwo w przewlekłym programie transfuzji (zaplanowana seria transfuzji w celach profilaktycznych) i/lub planowanie transfuzji wymiennej w czasie trwania badania; dozwolona jest epizodyczna transfuzja w odpowiedzi na nasilenie niedokrwistości lub VOC, ale uczestnik nie powinien otrzymać transfuzji krwi w ciągu 60 dni od badania przesiewowego
  • Otrzymano wokselotor lub EPO w ciągu 60 dni od badania przesiewowego
  • Nieleczony niedobór żelaza lub rozpoczęto lub zmieniono dawkę uzupełniającego żelaza w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Trwająca ostra choroba, infekcja lub VOC w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego
  • Zakrzepica tętnicza lub żylna w ciągu 180 dni od badania przesiewowego
  • Nadciśnienie stopnia 3 (zdefiniowane jako skurczowe ciśnienie krwi ≥160 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥100 mmHg; wskazana interwencja medyczna; wskazane więcej niż jeden lek lub bardziej intensywna terapia niż poprzednio stosowana) w dwóch kolejnych pomiarach
  • Niestabilna dławica piersiowa, niekontrolowane napady padaczkowe lub aktywny nowotwór złośliwy
  • Schyłkowa niewydolność nerek wymagająca hemodializy
  • Obecna ciąża lub karmienie piersią
  • Otrzymał aktywne leczenie w innym badaniu badawczym w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania tego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed wizytą przesiewową lub planuje udział w innym badaniu klinicznym leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Erytropoetyna
Pacjenci otrzymujący stabilną dawkę hydroksymocznika będą leczeni rosnącymi dawkami podskórnej erytropoetyny (EPO) zgodnie z tolerancją przez pierwsze 12 tygodni, podczas których oceniane będą główne punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności (w tym pierwszorzędowy punkt końcowy, odpowiedź hemoglobiny). Pacjenci mogą kontynuować leczenie przez dodatkowe 12 tygodni, zgodnie ze wskazaniami klinicznymi, z oceną dodatkowych punktów końcowych pod koniec 24-tygodniowego okresu badania.
Lek: Hydroksymocznik
Hydroksymocznik jest dostępnym doustnie lekiem antymetabolitowym, który, jak wykazano, zmniejsza częstość bolesnych przełomów i zespołu ostrej klatki piersiowej u dorosłych i dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Hydroksymocznik leczy niedokrwistość sierpowatokrwinkową za pomocą wielu różnych mechanizmów, w tym zwiększania ekspresji hemoglobiny płodowej (HbF), co zmniejsza liczbę sierpowatych krwinek czerwonych.
Inne nazwy:
  • Droxia, Hydrea i hydroksymocznik.
Lek: Epoetyna Alfa
Epoetyna alfa to czynnik stymulujący erytropoezę (ESA) pierwszej generacji, będący rekombinowaną wersją erytropoetyny (EPO) wytwarzaną przy użyciu technologii rekombinacji DNA. Erytropoetyna (EPO) jest hormonem glikoproteinowym, naturalnie wytwarzanym głównie w nerkach w odpowiedzi na niedotlenienie i stymuluje produkcję czerwonych krwinek (erytropoezę) w szpiku kostnym.
Inne nazwy:
  • EPO, epoetyna, erytropoetyna, czynnik stymulujący erytropoezę, ESA, hematopoetyna, hemopoetyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu hemoglobiny (Hb).
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 tygodni
Odpowiedź Hb, zdefiniowana jako wzrost Hb o ≥ 1,0 g/dl po 12 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Linia bazowa do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana częstotliwości transfuzji krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 tygodni
Roczna liczba jednostek prostych transfuzji krwinek czerwonych otrzymanych w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w porównaniu z okresem aktywnego leczenia.
Linia bazowa do 12 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany wydolności wysiłkowej oceniane za pomocą testu 6-minutowego marszu ze zmodyfikowaną skalą Borg Dyspnea
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany w dystansie 6-minutowego marszu i zmodyfikowanej skali duszności Borga (nasilenie duszności podczas testu 6-minutowego marszu będzie mierzone w 10-punktowej skali, gdzie 0=brak tchu, a 10=maksymalne nasilenie duszności)
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany prędkości strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej oceniane za pomocą echokardiografii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany prędkości strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany wskaźnika sercowego oceniane za pomocą echokardiografii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany wskaźnika sercowego
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany objętości końcoworozkurczowej lewej komory oceniane za pomocą echokardiografii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany objętości końcoworozkurczowej lewej komory
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany parametrów pełnej morfologii krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany parametrów pełnej morfologii krwi
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany bezwzględnej liczby retikulocytów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany bezwzględnej liczby retikulocytów
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany dehydrogenazy mleczanowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany dehydrogenazy mleczanowej
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany czynności nerek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany stężenia kreatyniny w surowicy (i powiązanego eGFR)
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany stosunku albuminy do kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany stosunku albuminy do kreatyniny w moczu
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany bilirubiny całkowitej i pośredniej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany bilirubiny całkowitej i pośredniej
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany ferrytyny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiany ferrytyny
Wartość wyjściowa do 12 tygodni; Linia bazowa do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Julia Xu

Współpracownicy

Carnegie Mellon University
American Society of Hematology

Śledczy

  • Główny śledczy: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY21120027

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zebrane dane mogą być udostępniane drugorzędnym naukowcom w uczestniczących ośrodkach lub poza nimi. Udostępnione dane zostaną zdeidentyfikowane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne bezterminowo.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Do udostępniania danych może być potrzebna umowa o wykorzystywaniu danych (DUA).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj