Hydroxyurea og EPO i seglcellesygdom (ACHiEvE-SCD)
13. december 2025 opdateret af: Julia Xu
Vurdering af kombinationshydroxyurea og eksogent erythropoietin ved seglcellesygdom
Det foreslåede studie er et fase 1/2 multicenterstudie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af erythropoietin (EPO) i kombination med hydroxyurinstof til behandling af kronisk anæmi hos patienter med seglcellesygdom (SCD).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Seglcellesygdom (SCD) er en ødelæggende arvelig hæmoglobinsygdom karakteriseret ved tilbagevendende episoder med smerte og kronisk hæmolytisk anæmi.
Kronisk anæmi bidrager til multiorganskader og nedsat forventet levetid ved SCD.
Der er dog begrænsede behandlingsmuligheder for anæmi ved SCD.
Erythropoietin (EPO) er standardbehandlingen til behandling af anæmi relateret til kronisk nyresygdom (CKD) og bruges også ad hoc hos patienter med SCD.
Der er dog begrænsede data om sikkerhed og effekt af EPO hos patienter med SCD, især i kombination med hydroxyurinstof.
Derfor sigter denne undersøgelse på at behandle patienter i stabil hydroxyurinstofbehandling med subkutan EPO med det formål at vurdere sikkerheden af EPO-terapi og dens effekt på kronisk anæmi ved SCD.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- UPMC
-
-
-
-
-
Lagos, Nigeria, 102215
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥ 18 år
- Bekræftet diagnose af SCD (HbSS eller HbS/β0-thalassæmi genotyper)
- Screening Hb ≤ 9,0 g/dL
- Screening af transferrinmætning ≥ 20 % og ferritin ≥ 100 ng/ml
- Skal være i stabil dosis hydroxyurinstofbehandling (dvs. ingen ændringer i dosis inden for 60 dage før screening) og planlægge at fortsætte med at tage hydroxyurinstof i samme dosis og tidsplan under undersøgelsen
- Hvis du får L-glutamin eller crizanlizumab, skal du have fået lægemidlet i en stabil dosis i mindst 60 dage før screening og planlægge at fortsætte med at tage lægemidlet i samme dosis og tidsplan under undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Hæmoglobin SC (HbSC), S/β+-thalassæmi eller andre sammensatte heterozygote SCD genotyper
- Deltagelse i et kronisk transfusionsprogram (på forhånd planlagt serie af transfusioner til profylaktiske formål) og/eller planlægning af at gennemgå en udvekslingstransfusion i løbet af undersøgelsen; Episodisk transfusion som reaktion på forværret anæmi eller VOC er tilladt, men deltageren bør ikke have modtaget en blodtransfusion inden for 60 dage efter screening
- Modtog voxelotor eller EPO inden for 60 dage efter screening
- Ubehandlet jernmangel, eller havde påbegyndt eller ændring i dosis af supplerende jern inden for 30 dage efter screening
- Igangværende akut sygdom, infektion eller VOC inden for 2 uger efter screening
- Arteriel eller venøs trombose inden for 180 dage efter screening
- Grad 3 hypertension (defineret som systolisk blodtryk ≥160 mmHg eller diastolisk blodtryk ≥100 mmHg; medicinsk intervention indiceret; mere end ét lægemiddel eller mere intensiv behandling end tidligere anvendt angivet) på to på hinanden følgende målinger
- Ustabil angina, ukontrolleret anfaldsforstyrrelse eller aktiv malignitet
- Nyresygdom i slutstadiet, der kræver hæmodialyse
- Aktuel graviditet eller amning
- Modtaget aktiv behandling på et andet afprøvningsforsøg inden for 30 dage (eller 5 halveringstider af det pågældende middel, alt efter hvad der er størst) forud for screeningsbesøget eller planlægger at deltage i et andet afprøvende lægemiddelforsøg
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Erythropoietin
Forsøgspersoner på en stabil dosis hydroxyurinstof vil blive behandlet med stigende doser af subkutant erythropoietin (EPO) som tolereret i de første 12 uger, hvor de vigtigste sikkerheds- og virkningsendepunkter (inklusive det primære endepunkt for hæmoglobinrespons) vil blive vurderet.
Forsøgspersoner kan fortsætte med behandlingen i yderligere 12 uger som klinisk indiceret, med vurdering af yderligere endepunkter i slutningen af den 24-ugers undersøgelsesperiode.
|
Hydroxyurea er en oralt tilgængelig antimetabolitmedicin, der har vist sig at reducere hyppigheden af smertefulde kriser og akut brystsyndrom hos voksne og børn med seglcellesygdom.
Hydroxyurea behandler seglcellesygdom ved en række forskellige mekanismer, herunder øget ekspression af føtalt hæmoglobin (HbF), som reducerer segl af røde blodlegemer.
Andre navne:
Epoetin alfa og dens biosimilars er første generations erytropoese-stimulerende midler (ESAs), som er rekombinante versioner af erytropoietin (EPO) produceret ved hjælp af rekombinant DNA-teknologi.
Erytropoietin (EPO) er et glykoproteinhormon, der naturligt produceres hovedsageligt i nyrerne som reaktion på hypoksi og stimulerer produktionen af røde blodlegemer (erytropoese) i knoglemarven.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med hemoglobinsvar (Hb-svar)
Tidsramme: Baseline til 12 uger
|
Hb-respons defineres som en stigning i Hb på ≥ 1,0 g/dL efter 12 uger i forhold til baseline
|
Baseline til 12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i antal blodtransfusioner om året
Tidsramme: Baseline til 12 uger
|
Årligt antal enheder af simple røde blodcelle-transfusioner modtaget i de 12 måneder før behandlingsstart, sammenlignet med under behandlingsperioden
|
Baseline til 12 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i trikuspidalventilens regurgitationsstrålehastighed vurderet ved hjertelunde
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i trikuspidalklappens regurgiterende strålehastighed
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i Cardiac Index vurderet ved hjertesonografi
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i kardiak indeks
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i venstre ventrikels enddiastoliske volumen vurderet ved hjælp af ekokardiografi
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i venstre ventrikels enddiastoliske volumen
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i træningskapacitet vurderet ved 6-minutters gangtest med modificeret Borg dyspnøskala
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i 6-minutters gangafstand og Modified Borg Dyspnæ-skalaen (sværhedsgraden af dyspnæ under 6-minutters gangtesten vil blive målt på en 10-punkts skala med 0=ingenting overhovedet og 10=maksimal sværhedsgrad af åndenød)
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i Hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: Baseline til 12 uger
|
Gennemsnitlig ændring i Hb efter 12 uger sammenlignet med baseline
|
Baseline til 12 uger
|
|
Ændringer i absolut reticulocytantal
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i absolut reticulocytantal
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i Laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i laktatdehydrogenase
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i nyrefunktion
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i serumkreatinin (og tilhørende eGFR)
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i urin albumin-til-kreatinin-forhold
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i forholdet mellem albumin og kreatinin i urinen
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i total og indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i total og indirekte bilirubin
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
|
Ændringer i Ferritin
Tidsramme: Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Ændringer i ferritin
|
Baseline til 12 uger; Baseline til 24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. maj 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
13. december 2024
Studieafslutning (Faktiske)
27. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. juni 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. juli 2022
Først opslået (Faktiske)
11. juli 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
7. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. december 2025
Sidst verificeret
1. december 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Anæmi, hæmolytisk, medfødt
- Anæmi, hæmolytisk
- Hæmoglobinopatier
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Anæmi, seglcelle
- Anæmi
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Organiske kemikalier
- Farmakologiske handlinger
- Kemiske handlinger og anvendelser
- Terapeutiske anvendelser
- Biologiske faktorer
- Kulhydrater
- Amider
- Intercellulære signalpeptider og proteiner
- Glycoproteiner
- Glycoconjugates
- Kolonistimulerende faktorer
- Hæmatopoietiske cellevækstfaktorer
- Cytokiner
- Urea
- Hæmatologiske midler
- Hydroxyurinstof
- Hæmatinik
- Erythropoietin
Andre undersøgelses-id-numre
- STUDY21120027
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
De indsamlede data kan deles med sekundære forskere inden for eller uden for de deltagende centre.
De delte data vil blive afidentificeret.
IPD-delingstidsramme
Data vil være tilgængelige på ubestemt tid.
IPD-delingsadgangskriterier
Databrugsaftale (DUA) kan være nødvendig for at data kan deles.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .