Гидроксимочевина и ЭПО при серповидноклеточной анемии (ACHiEvE-SCD)
13 декабря 2025 г. обновлено: Julia Xu
Оценка комбинации гидроксимочевины и экзогенного эритропоэтина при серповидноклеточной анемии
Предлагаемое исследование представляет собой многоцентровое исследование фазы 1/2 по оценке безопасности и эффективности эритропоэтина (ЭПО) в комбинации с гидроксимочевиной при лечении хронической анемии у пациентов с серповидно-клеточной анемией (ССБ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Серповидноклеточная анемия (ССБ) — тяжелое наследственное нарушение гемоглобина, характеризующееся повторяющимися приступами боли и хронической гемолитической анемией.
Хроническая анемия способствует полиорганному поражению и снижению продолжительности жизни при ВСС.
Однако возможности лечения анемии при ВСС ограничены.
Эритропоэтин (ЭПО) является стандартом лечения анемии, связанной с хронической болезнью почек (ХБП), а также используется ad hoc у пациентов с ВСС.
Однако данные о безопасности и эффективности ЭПО у пациентов с ВСС, особенно в комбинации с гидроксимочевиной, ограничены.
Таким образом, это исследование направлено на лечение пациентов, получающих стабильную гидроксимочевину с подкожным введением ЭПО, с целью оценки безопасности терапии ЭПО и ее влияния на хроническую анемию при ВСС.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
17
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Lagos, Нигерия, 102215
- Lagos University Teaching Hospital
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- UPMC
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет
- Подтвержденный диагноз ВСС (генотипы HbSS или HbS/β0-талассемия)
- Скрининг Hb ≤ 9,0 г/дл
- Скрининг насыщения трансферрина ≥ 20% и ферритина ≥ 100 нг/мл
- Должен находиться на лечении стабильной дозой гидроксимочевины (т. е. не менять дозу в течение 60 дней до скрининга) и планировать продолжение приема гидроксимочевины в той же дозе и графике во время исследования.
- Если вы получаете L-глютамин или кризанлизумаб, вы должны получать препарат в стабильной дозе в течение как минимум 60 дней до скрининга и планировать продолжение приема препарата в той же дозе и графике во время исследования.
Критерий исключения:
- Гемоглобин SC (HbSC), S/β+-талассемия или другие составные гетерозиготные генотипы ВСС
- Участие в программе хронической трансфузии (заранее запланированная серия трансфузий в профилактических целях) и/или планирование обменного переливания крови в течение всего периода исследования; эпизодическое переливание в ответ на обострение анемии или летучих органических соединений разрешено, но участник не должен получать переливание крови в течение 60 дней после скрининга
- Получен вокселотор или ЭПО в течение 60 дней после скрининга
- Нелеченный дефицит железа или начало или изменение дозы дополнительного железа в течение 30 дней после скрининга
- Текущее острое заболевание, инфекция или летучие органические соединения в течение 2 недель после скрининга
- Артериальный или венозный тромбоз в течение 180 дней после скрининга
- Гипертензия 3 степени (определяется как систолическое артериальное давление ≥160 мм рт.ст. или диастолическое артериальное давление ≥100 мм рт.ст.; показано медицинское вмешательство; показано более одного препарата или более интенсивная терапия, чем использовалось ранее) при двух последовательных измерениях
- Нестабильная стенокардия, неконтролируемый судорожный синдром или активное злокачественное новообразование
- Терминальная стадия почечной недостаточности, требующая гемодиализа
- Текущая беременность или кормление грудью
- Получал активное лечение в рамках другого исследовательского испытания в течение 30 дней (или 5 периодов полураспада этого агента, в зависимости от того, что больше) до визита для скрининга или планирует участвовать в другом испытании исследуемого препарата.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эритропоэтин
Субъекты, получающие стабильную дозу гидроксимочевины, будут лечиться возрастающими дозами подкожного эритропоэтина (ЭПО) в зависимости от переносимости в течение первых 12 недель, в течение которых будут оцениваться основные конечные точки безопасности и эффективности (включая первичную конечную точку ответа гемоглобина).
Субъекты могут продолжать лечение в течение дополнительных 12 недель по клиническим показаниям с оценкой дополнительных конечных точек в конце 24-недельного периода исследования.
|
Гидроксимочевина представляет собой пероральный антиметаболитный препарат, который, как было показано, снижает частоту болезненных кризов и острого грудного синдрома у взрослых и детей с серповидно-клеточной анемией.
Гидроксимочевина лечит серповидно-клеточную анемию с помощью ряда различных механизмов, включая повышение экспрессии фетального гемоглобина (HbF), что уменьшает серповидность эритроцитов.
Другие имена:
Эпоэтин альфа и его биоаналоги — это эритропоэз-стимулирующие агенты (ЭСС) первого поколения, которые являются рекомбинантными версиями эритропоэтина (ЭПО), произведёнными с использованием технологии рекомбинантной ДНК.
Эритропоэтин (ЭПО) — это гликопротеиновый гормон, естественным образом вырабатываемый в основном в почках в ответ на гипоксию и стимулирующий выработку красных кровяных телец (эритропоэз) в костном мозге.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с ответом по гемоглобину (Hb)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель
|
Ответ гемоглобина определяется как увеличение Hb ≥ 1.0 г/дл через 12 недель по сравнению с исходным уровнем
|
От исходного уровня до 12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение количества переливаний крови в год
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель
|
Годовое количество единиц простых переливаний эритроцитарной массы, полученных за 12 месяцев до начала лечения, по сравнению с периодом лечения
|
От исходного уровня до 12 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения скорости струи регургитации трикуспидального клапана по данным эхокардиографии
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения скорости струи регургитации трикуспидального клапана
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения сердечного индекса, оцененные с помощью эхокардиографии
Временное ограничение: С исходного уровня до 12 недель; С исходного уровня до 24 недель
|
Изменения сердечного индекса
|
С исходного уровня до 12 недель; С исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения конечного диастолического объема левого желудочка по данным эхокардиографии
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения конечного диастолического объема левого желудочка
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения в физической выносливости по результатам 6-минутного теста ходьбы с использованием модифицированной шкалы одышки Борга
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения в дистанции 6-минутной ходьбы и по шкале модифицированного Борга (тяжесть одышки во время 6-минутного теста ходьбы будет измеряться по 10-балльной шкале, где 0=совсем нет и 10=максимальная тяжесть одышки)
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения уровня гемоглобина (Hb)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель
|
Среднее изменение уровня Hb через 12 недель по сравнению с исходным уровнем
|
От исходного уровня до 12 недель
|
|
Изменения в абсолютном количестве ретикулоцитов
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения абсолютного количества ретикулоцитов
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения лактатдегидрогеназы
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения лактатдегидрогеназы
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения функции почек
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения уровня креатинина в сыворотке крови (и связанного с ним рСКФ)
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения соотношения альбумина к креатинину в моче
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения в соотношении альбумина к креатинину в моче
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения общего и непрямого билирубина
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения общего и непрямого билирубина
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
|
Изменения ферритина
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Изменения уровня ферритина
|
От исходного уровня до 12 недель; От исходного уровня до 24 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 мая 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 февраля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 июля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 июля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
7 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Анемия
- Пептиды
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Органические химические вещества
- Фармакологические действия
- Химические действия и используют
- Терапевтическое использование
- Биологические факторы
- Углеводы
- Амиды
- Межклеточные сигнальные пептиды и белки
- Гликопротеины
- Гликоконъюгаты
- Колония стимулирующие факторы
- Факторы роста гематопоэтических клеток
- Цитокины
- Мочевина
- Гематологические агенты
- Гидроксимочевина
- Гематиники
- Эритропоэтин
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY21120027
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Собранные данные могут быть переданы вторичным исследователям внутри или за пределами участвующих центров.
Общие данные будут деидентифицированы.
Сроки обмена IPD
Данные будут доступны неограниченное время.
Критерии совместного доступа к IPD
Для обмена данными может потребоваться соглашение об использовании данных (DUA).
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .