镰状细胞病中的羟基脲和 EPO (ACHiEvE-SCD)

纳入标准：

• 年龄≥18岁
• SCD 确诊（HbSS 或 HbS/β0-地中海贫血基因型）
• 筛查 Hb ≤ 9.0 g/dL
• 筛查转铁蛋白饱和度 ≥ 20% 和铁蛋白 ≥ 100 ng/mL
• 必须接受稳定剂量的羟基脲治疗（即筛选前 60 天内剂量没有变化）并计划在研究期间继续以相同剂量和时间表服用羟基脲
• 如果接受 L-谷氨酰胺或 crizanlizumab，必须在筛选前至少 60 天以稳定剂量接受药物，并计划在研究期间继续以相同剂量和时间表服用药物

排除标准：

• 血红蛋白 SC (HbSC)、S/β+-地中海贫血或其他复合杂合 SCD 基因型
• 参加长期输血计划（为预防目的预先计划的系列输血）和/或计划在研究期间进行换血；允许针对贫血恶化或 VOC 进行间歇性输血，但参与者不应在筛选后 60 天内接受输血
• 筛查后 60 天内接受过 voxelotor 或 EPO
• 未经治疗的铁缺乏症，或在筛选后 30 天内开始或改变补充铁剂的剂量
• 筛选后 2 周内持续急性疾病、感染或 VOC
• 筛选后 180 天内动脉或静脉血栓形成
• 连续两次测量的 3 级高血压（定义为收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg；需要医疗干预；超过一种药物或比之前使用的药物更强化治疗）
• 不稳定型心绞痛、无法控制的癫痫发作或活动性恶性肿瘤
• 需要血液透析的终末期肾病
• 目前怀孕或哺乳
• 在筛选访问或计划参加另一项药物研究试验之前的 30 天内（或该药物的 5 个半衰期，以较长者为准）接受了另一项研究性试验的积极治疗