Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hydroxyurea en EPO bij sikkelcelziekte (ACHiEvE-SCD)

13 december 2025 bijgewerkt door: Julia Xu

Beoordeling van combinatie hydroxyurea en exogeen erytropoëtine bij sikkelcelziekte

De voorgestelde studie is een fase 1/2 multicenter studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van erytropoëtine (EPO) in combinatie met hydroxyurea bij de behandeling van chronische bloedarmoede bij patiënten met sikkelcelanemie (SCD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Sikkelcelziekte (SCD) is een verwoestende erfelijke hemoglobineaandoening die wordt gekenmerkt door terugkerende episodes van pijn en chronische hemolytische anemie. Chronische bloedarmoede draagt ​​bij aan schade aan meerdere organen en een verminderde levensverwachting bij plotselinge hartdood. Er zijn echter beperkte behandelingsopties voor bloedarmoede bij SCD. Erytropoëtine (EPO) is de standaardbehandeling voor de behandeling van bloedarmoede gerelateerd aan chronische nierziekte (CKD) en wordt ook ad hoc gebruikt bij patiënten met SCZ. Er zijn echter beperkte gegevens over de veiligheid en werkzaamheid van EPO bij patiënten met SCZ, vooral in combinatie met hydroxyurea. Daarom heeft deze studie tot doel patiënten te behandelen die een stabiele hydroxyurea-therapie ondergaan met subcutaan EPO, met als doel de veiligheid van EPO-therapie en het effect ervan op chronische bloedarmoede bij SCD te beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Niger
      • Lagos, Niger, 102215
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar
  • Bevestigde diagnose van SCZ (genotypes HbSS of HbS/β0-thalassemie)
  • Screening Hb ≤ 9,0 g/dL
  • Screening transferrineverzadiging ≥ 20% en ferritine ≥ 100 ng/ml
  • Moet een behandeling met een stabiele dosis hydroxyurea ondergaan (d.w.z. geen dosisveranderingen binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening) en van plan zijn om tijdens het onderzoek hydroxyurea in dezelfde dosis en volgens hetzelfde schema te blijven gebruiken
  • Als u L-glutamine of crizanlizumab krijgt, moet u het medicijn gedurende ten minste 60 dagen voorafgaand aan de screening in een stabiele dosis hebben gekregen en van plan zijn om het medicijn tijdens het onderzoek met dezelfde dosis en volgens hetzelfde schema te blijven gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Hemoglobine SC (HbSC), S/β+-thalassemie of andere samengestelde heterozygote SCD genotypen
  • Het deelnemen aan een chronisch transfusieprogramma (vooraf geplande reeks transfusies voor profylactische doeleinden) en/of het plannen van het ondergaan van een wisseltransfusie tijdens de duur van het onderzoek; episodische transfusie als reactie op verergerde bloedarmoede of VOC is toegestaan, maar de deelnemer mag binnen 60 dagen na screening geen bloedtransfusie hebben gekregen
  • Voxelotor of EPO ontvangen binnen 60 dagen na screening
  • Onbehandeld ijzertekort, of start of wijziging van de dosis van aanvullend ijzer binnen 30 dagen na screening
  • Aanhoudende acute ziekte, infectie of VOS binnen 2 weken na screening
  • Arteriële of veneuze trombose binnen 180 dagen na screening
  • Graad 3 hypertensie (gedefinieerd als systolische bloeddruk ≥160 mmHg of diastolische bloeddruk ≥100 mmHg; medische interventie geïndiceerd; meer dan één geneesmiddel of intensievere therapie dan voorheen gebruikt geïndiceerd) bij twee opeenvolgende metingen
  • Onstabiele angina, ongecontroleerde convulsies of actieve maligniteit
  • Nierziekte in het eindstadium waarvoor hemodialyse nodig is
  • Huidige zwangerschap of borstvoeding
  • Actieve behandeling gekregen in een ander onderzoeksonderzoek binnen 30 dagen (of 5 halfwaardetijden van dat middel, welke van de twee het grootst is) voorafgaand aan het screeningsbezoek of plannen om deel te nemen aan een ander onderzoek naar geneesmiddelen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Erytropoëtine
Proefpersonen die een stabiele dosis hydroxyurea gebruiken, zullen worden behandeld met toenemende doses subcutaan erytropoëtine (EPO) zoals verdragen gedurende de eerste 12 weken, waarin de belangrijkste veiligheids- en werkzaamheidseindpunten (inclusief het primaire eindpunt van de hemoglobinerespons) zullen worden beoordeeld. Proefpersonen kunnen de behandeling gedurende nog eens 12 weken voortzetten, zoals klinisch geïndiceerd, met beoordeling van aanvullende eindpunten aan het einde van de onderzoeksperiode van 24 weken.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Hydroxyurea is een oraal verkrijgbaar antimetabolietmedicijn waarvan is aangetoond dat het de frequentie van pijnlijke crises en acuut chest syndroom bij volwassenen en kinderen met sikkelcelanemie vermindert. Hydroxyurea behandelt sikkelcelanemie door een aantal verschillende mechanismen, waaronder het verhogen van de expressie van foetaal hemoglobine (HbF), wat het sikkelen van rode bloedcellen vermindert.
Andere namen:
  • Droxia, Hydrea en hydroxycarbamide.
Geneesmiddel: Epoëtine Alfa-Biosimilar
Epoëtine alfa en de biosimilars daarvan zijn eerstegeneratie erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's), dit zijn gerecombineerde versies van erytropoëtine (EPO) geproduceerd met behulp van recombinante DNA-technologie. Erytropoëtine (EPO) is een glycoproteïnehormoon, dat voornamelijk natuurlijk in de nieren wordt geproduceerd als reactie op hypoxie en de aanmaak van rode bloedcellen (erytropoëse) in het beenmerg stimuleert.
Andere namen:
  • EPO, epoëtine, erytropoëtine, erytropoëse-stimulerend middel, ESA, hematopoëtine, hemopoëtine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers met hemoglobine (Hb)-respons
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken
Hb-respons wordt gedefinieerd als een Hb-stijging van ≥ 1,0 g/dL na 12 weken vergeleken met de baseline
Baseline tot 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in aantal bloedtransfusies per jaar
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken
Genormaliseerd aantal eenheden eenvoudige rode bloedceltransfusies ontvangen in de 12 maanden voorafgaand aan het starten van de behandeling, vergeleken met tijdens de behandelingsperiode
Baseline tot 12 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de snelheid van de regurgitatiestraal van de tricuspidalisklep zoals beoordeeld door echocardiografie
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in de snelheid van de regurgitatiestraal van de tricuspidalisklep
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in de cardiale index zoals beoordeeld door echocardiografie
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in cardiale index
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in het einddiastolische volume van de linker ventrikel zoals beoordeeld door echocardiografie
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in het linker ventrikel eind-diastolisch volume
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in inspanningscapaciteit zoals beoordeeld door de 6-minuten wandeltest met aangepaste Borg-dyspneeschaal
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in de 6-minuten wandelafstand en de gewijzigde Borg-dyspneeschaal (de ernst van dyspneu tijdens de 6-minuten wandeltest wordt gemeten op een 10-puntsschaal waarbij 0=helemaal niets en 10=maximale ernst van kortademigheid)
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in hemoglobine (Hb)
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken
Gemiddelde verandering in Hb na 12 weken vergeleken met baseline
Baseline tot 12 weken
Veranderingen in absolute reticulocytenaantal
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in het absolute reticulocytenaantal
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in Lactaatdehydrogenase
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in lactaatdehydrogenase
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in Nierfunctie
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in serumcreatinine (en de bijbehorende eGFR)
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in de Urine Albumine-creatinine Ratio
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in de albumine-creatinineverhouding in urine
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in Totaal en Indirect Bilirubine
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in totaal en indirect bilirubine
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in Ferritine
Tijdsspanne: Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken
Veranderingen in ferritine
Baseline tot 12 weken; Baseline tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Julia Xu

Medewerkers

Carnegie Mellon University
American Society of Hematology

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 mei 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

7 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY21120027

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De verzamelde gegevens kunnen worden gedeeld met secundaire onderzoekers binnen of buiten de deelnemende centra. De gedeelde gegevens worden geanonimiseerd.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens blijven voor onbepaalde tijd beschikbaar.

IPD-toegangscriteria voor delen

Er kan een overeenkomst voor gegevensgebruik (DUA) nodig zijn om gegevens te delen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren