Hidroxiurea y EPO en la enfermedad de células falciformes (ACHiEvE-SCD)
13 de diciembre de 2025 actualizado por: Julia Xu
Evaluación de la combinación de hidroxiurea y eritropoyetina exógena en la enfermedad de células falciformes
El estudio propuesto es un estudio multicéntrico de fase 1/2 que evalúa la seguridad y eficacia de la eritropoyetina (EPO) en combinación con hidroxiurea en el tratamiento de la anemia crónica en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de células falciformes (ECF) es un devastador trastorno hereditario de la hemoglobina caracterizado por episodios recurrentes de dolor y anemia hemolítica crónica.
La anemia crónica contribuye al daño multiorgánico y a la disminución de la esperanza de vida en la SCD.
Sin embargo, existen opciones de tratamiento limitadas para la anemia en la SCD.
La eritropoyetina (EPO) es el estándar de atención para el tratamiento de la anemia relacionada con la enfermedad renal crónica (ERC) y también se usa ad hoc en pacientes con SCD.
Sin embargo, hay datos limitados sobre la seguridad y eficacia de la EPO en pacientes con SCD, especialmente en combinación con hidroxiurea.
Por lo tanto, este estudio tiene como objetivo tratar pacientes en terapia estable con hidroxiurea con EPO subcutánea, con el objetivo de evaluar la seguridad de la terapia con EPO y su efecto sobre la anemia crónica en la ECF.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC
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Lagos, Nigeria, 102215
- Lagos University Teaching Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años
- Diagnóstico confirmado de SCD (genotipos HbSS o HbS/β0-talasemia)
- Cribado Hb ≤ 9,0 g/dL
- Detección de saturación de transferrina ≥ 20 % y ferritina ≥ 100 ng/mL
- Debe estar en tratamiento con hidroxiurea en dosis estable (es decir, sin cambios en la dosis dentro de los 60 días anteriores a la selección) y planear continuar tomando hidroxiurea en la misma dosis y horario durante el estudio
- Si recibe L-glutamina o crizanlizumab, debe haber estado recibiendo el fármaco en una dosis estable durante al menos 60 días antes de la selección y planea continuar tomando el fármaco en la misma dosis y horario durante el estudio.
Criterio de exclusión:
- Hemoglobina SC (HbSC), S/β+-talasemia u otros genotipos SCD heterocigotos compuestos
- Participar en un programa de transfusiones crónicas (serie de transfusiones planificadas previamente con fines profilácticos) y/o planear someterse a una exanguinotransfusión durante la duración del estudio; Se permite la transfusión episódica en respuesta al empeoramiento de la anemia o VOC, pero el participante no debe haber recibido una transfusión de sangre dentro de los 60 días posteriores a la selección.
- Recibió voxelotor o EPO dentro de los 60 días posteriores a la selección
- Deficiencia de hierro no tratada, o tuvo inicio o cambio en la dosis de hierro suplementario dentro de los 30 días posteriores a la selección
- Enfermedad aguda en curso, infección o VOC dentro de las 2 semanas posteriores a la detección
- Trombosis arterial o venosa dentro de los 180 días posteriores a la selección
- Hipertensión de grado 3 (definida como presión arterial sistólica ≥160 mmHg o presión arterial diastólica ≥100 mmHg; intervención médica indicada; más de un fármaco o terapia más intensiva que la indicada anteriormente) en dos mediciones consecutivas
- Angina inestable, trastorno convulsivo no controlado o malignidad activa
- Enfermedad renal en etapa terminal que requiere hemodiálisis
- Embarazo o lactancia actual
- Recibió tratamiento activo en otro ensayo de investigación dentro de los 30 días (o 5 vidas medias de ese agente, lo que sea mayor) antes de la visita de selección o tiene planes de participar en otro ensayo de fármaco en investigación
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Eritropoyetina
Los sujetos que reciban una dosis estable de hidroxiurea serán tratados con dosis crecientes de eritropoyetina subcutánea (EPO) según la tolerancia durante las primeras 12 semanas, durante las cuales se evaluarán los criterios de valoración principales de seguridad y eficacia (incluido el criterio de valoración principal de la respuesta de la hemoglobina).
Los sujetos pueden continuar con el tratamiento durante 12 semanas adicionales según esté clínicamente indicado, con evaluación de criterios de valoración adicionales al final del período de estudio de 24 semanas.
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La hidroxiurea es un medicamento antimetabolito disponible por vía oral que ha demostrado reducir la frecuencia de las crisis dolorosas y el síndrome torácico agudo en adultos y niños con enfermedad de células falciformes.
La hidroxiurea trata la enfermedad de células falciformes por varios mecanismos diferentes, incluido el aumento de la expresión de hemoglobina fetal (HbF), que reduce la formación de células falciformes en los glóbulos rojos.
Otros nombres:
La epoetina alfa y sus biosimilares son agentes estimulantes de la eritropoyesis (AEE) de primera generación, que son versiones recombinantes de la eritropoyetina (EPO) producidas mediante tecnología de ADN recombinante.
La eritropoyetina (EPO) es una hormona glucoproteica, producida naturalmente principalmente en los riñones en respuesta a la hipoxia y estimula la producción de glóbulos rojos (eritropoyesis) en la médula ósea.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con respuesta de hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: De la línea basal a las 12 semanas
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La respuesta de Hb se define como un aumento de Hb ≥ 1.0 g/dL a las 12 semanas en comparación con el valor basal
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De la línea basal a las 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el Número de Transfusiones de Sangre por Año
Periodo de tiempo: Baseline a las 12 semanas
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Número anualizado de unidades de transfusiones de glóbulos rojos simples recibidas en los 12 meses anteriores al inicio del tratamiento, en comparación con el período de tratamiento
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Baseline a las 12 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la Velocidad del Chorro Regurgitante de la Válvula Tricúspide Evaluada por Ecocardiografía
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta las 12 semanas; Desde la línea base hasta las 24 semanas
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Cambios en la velocidad del chorro regurgitante de la válvula tricúspide
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Desde la línea base hasta las 12 semanas; Desde la línea base hasta las 24 semanas
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Cambios en el Índice Cardíaco Evaluados mediante Ecocardiografía
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta las 12 semanas; Desde la línea base hasta las 24 semanas
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Cambios en el índice cardíaco
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Desde la línea base hasta las 12 semanas; Desde la línea base hasta las 24 semanas
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Cambios en el Volumen Telediastólico del Ventrículo Izquierdo evaluados mediante Ecocardiografía
Periodo de tiempo: Baseline a 12 semanas; Baseline a 24 semanas
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Cambios en el volumen telediastólico del ventrículo izquierdo
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Baseline a 12 semanas; Baseline a 24 semanas
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Cambios en la Capacidad de Ejercicio Evaluada mediante la Prueba de Marcha de 6 Minutos con la Escala Modificada de Disnea de Borg
Periodo de tiempo: De la línea base a las 12 semanas; De la línea base a las 24 semanas
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Cambios en la distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos y en la escala modificada de Borg para la disnea (la gravedad de la disnea durante la prueba de caminata de 6 minutos se medirá en una escala de 10 puntos, donde 0 = nada en absoluto y 10 = máxima gravedad de la falta de aire)
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De la línea base a las 12 semanas; De la línea base a las 24 semanas
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Cambios en la Hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: De la línea de base a las 12 semanas
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Cambio medio en la Hb a las 12 semanas en comparación con el valor basal
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De la línea de base a las 12 semanas
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Cambios en el recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: Baseline a 12 semanas; Baseline a 24 semanas
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Cambios en el recuento absoluto de reticulocitos
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Baseline a 12 semanas; Baseline a 24 semanas
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Cambios en la Lactato Deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Baseline a 12 semanas; Baseline a 24 semanas
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Cambios en la lactato deshidrogenasa
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Baseline a 12 semanas; Baseline a 24 semanas
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Cambios en la Función Renal
Periodo de tiempo: Línea base a 12 semanas; Línea base a 24 semanas
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Cambios en la creatinina sérica (y el FGRe asociado)
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Línea base a 12 semanas; Línea base a 24 semanas
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Cambios en la relación albúmina-creatinina en orina
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta las 12 semanas; Desde la línea de base hasta las 24 semanas
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Cambios en la relación albúmina-creatinina en orina
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Desde la línea de base hasta las 12 semanas; Desde la línea de base hasta las 24 semanas
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Cambios en la Bilirrubina Total e Indirecta
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 12 semanas; Desde la línea de base hasta 24 semanas
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Cambios en la bilirrubina total e indirecta
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Desde la línea de base hasta 12 semanas; Desde la línea de base hasta 24 semanas
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Cambios en la Ferritina
Periodo de tiempo: Línea base a 12 semanas; Línea base a 24 semanas
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Cambios en ferritina
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Línea base a 12 semanas; Línea base a 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de mayo de 2023
Finalización primaria (Actual)
13 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
27 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de julio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
11 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
7 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- Anemia
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Químicos orgánicos
- Acciones farmacológicas
- Acciones y usos químicos
- Usos terapéuticos
- Factores biológicos
- Carbohidratos
- Amidas
- Péptidos de señalización intercelular y proteínas
- Glicoproteínas
- Glucoconjugados
- Factores estimulantes de colonias
- Factores de crecimiento de células hematopoyéticas
- Citocinas
- Urea
- Agentes hematológicos
- Hidroxiurea
- Hematínicos
- Eritropoyetina
Otros números de identificación del estudio
- STUDY21120027
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos recopilados pueden compartirse con investigadores secundarios dentro o fuera de los centros participantes.
Los datos compartidos serán desidentificados.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos estarán disponibles indefinidamente.
Criterios de acceso compartido de IPD
Es posible que se necesite un acuerdo de uso de datos (DUA) para compartir los datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .