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Idrossiurea ed EPO nell'anemia falciforme (ACHiEvE-SCD)

13 dicembre 2025 aggiornato da: Julia Xu

Valutazione della combinazione di idrossiurea ed eritropoietina esogena nell'anemia falciforme

Lo studio proposto è uno studio multicentrico di fase 1/2 che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'eritropoietina (EPO) in combinazione con l'idrossiurea nel trattamento dell'anemia cronica nei pazienti con anemia falciforme (SCD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme (SCD) è una devastante malattia ereditaria dell'emoglobina caratterizzata da episodi ricorrenti di dolore e anemia emolitica cronica. L'anemia cronica contribuisce al danno multiorgano e alla diminuzione dell'aspettativa di vita nella SCD. Tuttavia, ci sono opzioni terapeutiche limitate per l'anemia nella SCD. L'eritropoietina (EPO) è lo standard di cura per il trattamento dell'anemia correlata alla malattia renale cronica (CKD) ed è anche utilizzata ad hoc nei pazienti con SCD. Tuttavia, vi sono dati limitati sulla sicurezza e l'efficacia dell'EPO nei pazienti con SCD, specialmente in combinazione con idrossiurea. Pertanto, questo studio mira a trattare i pazienti in terapia stabile con idrossiurea con EPO sottocutaneo, con l'obiettivo di valutare la sicurezza della terapia con EPO e il suo effetto sull'anemia cronica nella SCD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Lagos University Teaching Hospital
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni
  • Diagnosi confermata di SCD (genotipi HbSS o HbS/β0-talassemia)
  • Screening Hb ≤ 9,0 g/dL
  • Screening della saturazione della transferrina ≥ 20% e della ferritina ≥ 100 ng/mL
  • Deve essere in trattamento con idrossiurea a dose stabile (ovvero, nessuna modifica della dose entro 60 giorni prima dello screening) e pianificare di continuare a prendere idrossiurea alla stessa dose e programma durante lo studio
  • Se riceve L-glutammina o crizanlizumab, deve aver ricevuto il farmaco a una dose stabile per almeno 60 giorni prima dello screening e pianificare di continuare a prendere il farmaco alla stessa dose e programma durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Emoglobina SC (HbSC), S/β+-talassemia o altri genotipi di SCD eterozigoti composti
  • Partecipazione a un programma trasfusionale cronico (serie di trasfusioni pre-programmate a scopo profilattico) e/o pianificazione di sottoporsi a exsanguinotrasfusione durante la durata dello studio; è consentita la trasfusione episodica in risposta a peggioramento dell'anemia o VOC, ma il partecipante non deve aver ricevuto una trasfusione di sangue entro 60 giorni dallo screening
  • Voxelotor ricevuto o EPO entro 60 giorni dallo screening
  • Carenza di ferro non trattata o inizio o modifica della dose di ferro supplementare entro 30 giorni dallo screening
  • Malattia acuta in corso, infezione o COV entro 2 settimane dallo screening
  • Trombosi arteriosa o venosa entro 180 giorni dallo screening
  • Ipertensione di grado 3 (definita come pressione arteriosa sistolica ≥160 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥100 mmHg; intervento medico indicato; più di un farmaco o terapia più intensiva rispetto a quanto indicato in precedenza) su due misurazioni consecutive
  • Angina instabile, disturbo convulsivo incontrollato o tumore maligno attivo
  • Malattia renale allo stadio terminale che richiede emodialisi
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Ha ricevuto un trattamento attivo in un altro studio sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite di quell'agente, a seconda di quale sia maggiore) prima della visita di screening o prevede di partecipare a un altro studio sperimentale sul farmaco

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eritropoietina
I soggetti con una dose stabile di idrossiurea saranno trattati con dosi crescenti di eritropoietina sottocutanea (EPO) come tollerato per le prime 12 settimane, durante le quali saranno valutati i principali endpoint di sicurezza ed efficacia (incluso l'endpoint primario della risposta dell'emoglobina). I soggetti possono continuare il trattamento per ulteriori 12 settimane come clinicamente indicato, con valutazione di ulteriori endpoint alla fine del periodo di studio di 24 settimane.
Droga: Idrossiurea
L'idrossiurea è un farmaco antimetabolita disponibile per via orale che ha dimostrato di ridurre la frequenza delle crisi dolorose e della sindrome toracica acuta negli adulti e nei bambini con anemia falciforme. L'idrossiurea tratta l'anemia falciforme mediante una serie di meccanismi diversi, tra cui l'aumento dell'espressione dell'emoglobina fetale (HbF), che riduce la falce dei globuli rossi.
Altri nomi:
  • Droxia, Hydrea e idrossicarbamide.
Droga: Epoetina Alfa-Biosimilare
L'epoetina alfa e i suoi biosimilari sono agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) di prima generazione, versioni ricombinanti dell'eritropoietina (EPO) prodotte utilizzando la tecnologia del DNA ricombinante. L'eritropoietina (EPO) è un ormone glicoproteico, prodotto naturalmente principalmente nei reni in risposta all'ipossia e stimola la produzione di globuli rossi (eritropoiesi) nel midollo osseo.
Altri nomi:
  • EPO, epoetina, eritropoietina, agente stimolante l'eritropoiesi, ESA, ematopoietina, emopoietina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta di emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: Dalla baseline alle 12 settimane
La risposta dell'Hb è definita come un aumento dell'Hb ≥ 1,0 g/dL a 12 settimane rispetto al basale
Dalla baseline alle 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del numero di trasfusioni di sangue all'anno
Lasso di tempo: Da baseline a 12 settimane
Numero annualizzato di unità di trasfusioni di globuli rossi semplici ricevute nei 12 mesi prima dell'inizio del trattamento, rispetto al periodo di trattamento
Da baseline a 12 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni della Velocità del Getto Rigurgitante della Valvola Tricuspide Valutate mediante Ecocardiografia
Lasso di tempo: Dalla baseline a 12 settimane; dalla baseline a 24 settimane
Variazioni nella velocità del getto rigurgitante della valvola tricuspide
Dalla baseline a 12 settimane; dalla baseline a 24 settimane
Cambiamenti nell'Indice Cardiaco Valutati tramite Ecocardiografia
Lasso di tempo: Baseline a 12 settimane; Baseline a 24 settimane
Variazioni dell'indice cardiaco
Baseline a 12 settimane; Baseline a 24 settimane
Variazioni del Volume Telediastolico del Ventricolo Sinistro valutate tramite Ecocardiografia
Lasso di tempo: Dalla baseline a 12 settimane; Dalla baseline a 24 settimane
Cambiamenti nel volume telediastolico del ventricolo sinistro
Dalla baseline a 12 settimane; Dalla baseline a 24 settimane
Cambiamenti nella Capacità di Esercizio Valutati Tramite Test del Cammino di 6 Minuti con Scala di Borg Modificata per la Dispnea
Lasso di tempo: Dalla baseline alle 12 settimane; dalla baseline alle 24 settimane
Variazioni nella distanza percorsa in 6 minuti e nella scala di dispnea di Borg modificata (la gravità della dispnea durante il test del cammino di 6 minuti sarà misurata su una scala a 10 punti, con 0=nessuna e 10=massima gravità della mancanza di respiro)
Dalla baseline alle 12 settimane; dalla baseline alle 24 settimane
Variazioni dell'Emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: Dalla linea di base alle 12 settimane
Variazione media dell'Hb a 12 settimane rispetto al basale
Dalla linea di base alle 12 settimane
Variazioni nella conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Baseline a 12 settimane; Baseline a 24 settimane
Variazioni del conteggio assoluto dei reticolociti
Baseline a 12 settimane; Baseline a 24 settimane
Variazioni della Lattato Deidrogenasi
Lasso di tempo: Dalla baseline alle 12 settimane; Dalla baseline alle 24 settimane
Variazioni della lattato deidrogenasi
Dalla baseline alle 12 settimane; Dalla baseline alle 24 settimane
Cambiamenti nella Funzione Renale
Lasso di tempo: Baseline a 12 settimane; Baseline a 24 settimane
Variazioni della creatinina sierica (e del relativo eGFR)
Baseline a 12 settimane; Baseline a 24 settimane
Variazioni nel Rapporto Albumina-Creatinina nelle Urine
Lasso di tempo: Da baseline a 12 settimane; Da baseline a 24 settimane
Variazioni del rapporto albumina-creatinina nelle urine
Da baseline a 12 settimane; Da baseline a 24 settimane
Variazioni della bilirubina totale e indiretta
Lasso di tempo: Dalla baseline alle 12 settimane; Dalla baseline alle 24 settimane
Variazioni della bilirubina totale e indiretta
Dalla baseline alle 12 settimane; Dalla baseline alle 24 settimane
Cambiamenti nella Ferritina
Lasso di tempo: Dalla baseline a 12 settimane; Dalla baseline a 24 settimane
Variazioni della ferritina
Dalla baseline a 12 settimane; Dalla baseline a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Julia Xu

Collaboratori

Carnegie Mellon University
American Society of Hematology

Investigatori

  • Investigatore principale: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 maggio 2023

Completamento primario (Effettivo)

13 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

27 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

11 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

7 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY21120027

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati raccolti possono essere condivisi con ricercatori secondari all'interno o all'esterno dei centri partecipanti. I dati condivisi verranno anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili a tempo indeterminato.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Potrebbe essere necessario un accordo sull'utilizzo dei dati (DUA) per la condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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