Hidroxiuréia e EPO na Doença Falciforme (ACHiEvE-SCD)
13 de dezembro de 2025 atualizado por: Julia Xu
Avaliação da Combinação de Hidroxiuréia e Eritropoietina Exógena na Doença Falciforme
O estudo proposto é um estudo multicêntrico de Fase 1/2 avaliando a segurança e eficácia da eritropoetina (EPO) em combinação com hidroxiureia no tratamento da anemia crônica em pacientes com doença falciforme (SCD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença falciforme (DF) é uma doença hereditária devastadora da hemoglobina caracterizada por episódios recorrentes de dor e anemia hemolítica crônica.
A anemia crônica contribui para danos em múltiplos órgãos e diminuição da expectativa de vida na doença falciforme.
No entanto, existem opções limitadas de tratamento para anemia na anemia falciforme.
A eritropoetina (EPO) é o tratamento padrão para o tratamento da anemia relacionada à doença renal crônica (DRC) e também é usada ad hoc em pacientes com anemia falciforme.
No entanto, existem dados limitados sobre a segurança e eficácia da EPO em pacientes com anemia falciforme, especialmente em combinação com hidroxiureia.
Portanto, este estudo visa tratar pacientes em terapia estável com hidroxiureia com EPO subcutâneo, com o objetivo de avaliar a segurança da terapia com EPO e seu efeito na anemia crônica na DF.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC
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Lagos, Nigéria, 102215
- Lagos University Teaching Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos
- Diagnóstico confirmado de SCD (genótipos HbSS ou HbS/β0-talassemia)
- Triagem Hb ≤ 9,0 g/dL
- Triagem de saturação de transferrina ≥ 20% e ferritina ≥ 100 ng/mL
- Deve estar em tratamento com dose estável de hidroxiureia (ou seja, sem alterações na dose dentro de 60 dias antes da triagem) e planejar continuar tomando hidroxiureia na mesma dose e horário durante o estudo
- Se estiver recebendo L-glutamina ou crizanlizumabe, deve estar recebendo o medicamento em dose estável por pelo menos 60 dias antes da triagem e planeja continuar tomando o medicamento na mesma dose e horário durante o estudo
Critério de exclusão:
- Hemoglobina SC (HbSC), S/β+-talassemia ou outros genótipos SCD heterozigóticos compostos
- Participar de um programa transfusional crônico (série pré-planejada de transfusões para fins profiláticos) e/ou planejar passar por uma exsanguineotransfusão durante a duração do estudo; a transfusão episódica em resposta à piora da anemia ou VOC é permitida, mas o participante não deve ter recebido uma transfusão de sangue dentro de 60 dias da triagem
- Recebeu voxelotor ou EPO dentro de 60 dias após a triagem
- Deficiência de ferro não tratada, ou teve início ou alteração na dose de ferro suplementar dentro de 30 dias após a triagem
- Doença aguda contínua, infecção ou COV dentro de 2 semanas após a triagem
- Trombose arterial ou venosa dentro de 180 dias após a triagem
- Hipertensão de grau 3 (definida como pressão arterial sistólica ≥160 mmHg ou pressão arterial diastólica ≥100 mmHg; intervenção médica indicada; mais de um medicamento ou terapia mais intensiva do que o indicado anteriormente) em duas medições consecutivas
- Angina instável, distúrbio convulsivo descontrolado ou malignidade ativa
- Doença renal terminal que requer hemodiálise
- Gravidez atual ou amamentação
- Recebeu tratamento ativo em outro estudo experimental dentro de 30 dias (ou 5 meias-vidas desse agente, o que for maior) antes da visita de triagem ou planeja participar de outro estudo experimental de medicamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Eritropoetina
Indivíduos em uma dose estável de hidroxiureia serão tratados com doses crescentes de eritropoietina subcutânea (EPO) conforme tolerado por 12 semanas iniciais, durante as quais os principais desfechos de segurança e eficácia (incluindo o desfecho primário da resposta da hemoglobina) serão avaliados.
Os indivíduos podem continuar em tratamento por mais 12 semanas conforme clinicamente indicado, com avaliação de desfechos adicionais no final do período de estudo de 24 semanas.
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A hidroxiureia é um medicamento antimetabólito disponível por via oral que demonstrou reduzir a frequência de crises dolorosas e síndrome torácica aguda em adultos e crianças com doença falciforme.
A hidroxiureia trata a doença falciforme por vários mecanismos diferentes, incluindo o aumento da expressão da hemoglobina fetal (HbF), que reduz a falcização dos glóbulos vermelhos.
Outros nomes:
A epoetina alfa e os seus biossimilares são agentes estimuladores da eritropoiese (AEE) de primeira geração, que são versões recombinantes da eritropoietina (EPO) produzidas utilizando tecnologia de ADN recombinante.
A eritropoietina (EPO) é uma hormona glicoproteica, produzida naturalmente principalmente nos rins em resposta à hipóxia e estimula a produção de glóbulos vermelhos (eritropoiese) na medula óssea.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Percentagem de Participantes com Resposta de Hemoglobina (Hb)
Prazo: Baseline até 12 semanas
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A resposta de Hb é definida como um aumento de Hb de ≥ 1,0 g/dL às 12 semanas em comparação com a linha de base
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Baseline até 12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no Número de Transfusões de Sangue por Ano
Prazo: Linha de base até 12 semanas
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Número anualizado de unidades de transfusões simples de glóbulos vermelhos recebidas nos 12 meses anteriores ao início do tratamento, em comparação com o período de tratamento
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Linha de base até 12 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações na Velocidade do Jato Regurgitante da Válvula Tricúspide Avaliadas por Ecocardiografia
Prazo: Linha de base até 12 semanas; Linha de base até 24 semanas
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Alterações na velocidade do jato regurgitante da válvula tricúspide
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Linha de base até 12 semanas; Linha de base até 24 semanas
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Alterações no Índice Cardíco Avaliadas por Ecocardiografia
Prazo: Baseline a 12 semanas; Baseline a 24 semanas
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Alterações no índice cardíaco
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Baseline a 12 semanas; Baseline a 24 semanas
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Alterações no Volume Telediastólico do Ventrículo Esquerdo Avaliadas por Ecocardiografia
Prazo: Baseline até 12 semanas; Baseline até 24 semanas
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Alterações no volume telediastólico do ventrículo esquerdo
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Baseline até 12 semanas; Baseline até 24 semanas
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Alterações na Capacidade de Exercício Avaliadas pelo Teste de Caminhada de 6 Minutos com Escala Modificada de Dispneia de Borg
Prazo: Linha de base até às 12 semanas; Linha de base até às 24 semanas
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Alterações na distância do teste de marcha de 6 minutos e na escala de dispneia de Borg modificada (a gravidade da dispneia durante o teste de marcha de 6 minutos será medida numa escala de 10 pontos, sendo 0=nada e 10=gravidade máxima da falta de ar)
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Linha de base até às 12 semanas; Linha de base até às 24 semanas
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Alterações na Hemoglobina (Hb)
Prazo: Linha de base às 12 semanas
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Variação média da Hb às 12 semanas em comparação com a linha de base
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Linha de base às 12 semanas
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Alterações na Contagem Absoluta de Reticulócitos
Prazo: Linha de base às 12 semanas; Linha de base às 24 semanas
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Alterações na contagem absoluta de reticulócitos
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Linha de base às 12 semanas; Linha de base às 24 semanas
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Alterações na Lactato Desidrogenase
Prazo: Baseline até 12 semanas; Baseline até 24 semanas
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Alterações na lactato desidrogenase
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Baseline até 12 semanas; Baseline até 24 semanas
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Alterações na Função Renal
Prazo: Linha de base às 12 semanas; Linha de base às 24 semanas
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Alterações na creatinina sérica (e eGFR associado)
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Linha de base às 12 semanas; Linha de base às 24 semanas
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Alterações na Relação Albumina-Creatinina na Urina
Prazo: Linha de base até 12 semanas; Linha de base até 24 semanas
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Alterações na relação albumina-creatinina na urina
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Linha de base até 12 semanas; Linha de base até 24 semanas
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Alterações na Bilirrubina Total e Indireta
Prazo: Baseline para 12 semanas; Baseline para 24 semanas
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Alterações na bilirrubina total e indireta
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Baseline para 12 semanas; Baseline para 24 semanas
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Alterações na Ferritina
Prazo: Linha de base até 12 semanas; Linha de base até 24 semanas
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Alterações na ferritina
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Linha de base até 12 semanas; Linha de base até 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Julia Z Xu, MD, MScGH, University of Pittsburgh
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de maio de 2023
Conclusão Primária (Real)
13 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
27 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
11 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
7 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Anemia Falciforme
- Anemia
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Produtos químicos orgânicos
- Ações farmacológicas
- Ações e usos químicos
- Usos terapêuticos
- Fatores biológicos
- Carboidratos
- Amidas
- Peptídeos e proteínas de sinalização intercelular
- Glicoproteínas
- Glicoconjugados
- Fatores estimuladores de colônias
- Fatores de crescimento celular hematopoiético
- Citocinas
- Uréia
- Agentes hematológicos
- Hidroxiureia
- Hematínica
- Eritropoietina
Outros números de identificação do estudo
- STUDY21120027
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados coletados podem ser compartilhados com pesquisadores secundários dentro ou fora dos centros participantes.
Os dados compartilhados serão desidentificados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados estarão disponíveis indefinidamente.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O contrato de uso de dados (DUA) pode ser necessário para que os dados sejam compartilhados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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