小児横紋筋肉腫の治療における塩酸ドキソルビシンリポソームとイリノテカンの併用療法とVIT療法の比較

包含基準

1. 6か月以内 ≤年齢≤ 18歳、性別制限なし。
2. Karnofsky (16 歳以上) または Lansky (16 歳未満) の身体状態スコアが少なくとも 50。
3. 予想される生存期間は 12 週間以上です。
4. 心臓機能: A) 心臓 COLOR 超音波検出 LVEF≥ 50%。 B) 心電図は心筋虚血を示唆していない;C) 登録前に薬物介入を必要とする不整脈の病歴がない;
5. 臨床診断基準を満たし、小児横紋筋肉腫と診断された患者。
6. 第一選択治療後に進行、再発、または難治性となった患者（最近の治療後に完全または部分奏効を達成できなかった）。
7. 測定可能な病変（RECIST 1.1基準によると、腫瘍病変のCTスキャン長さが10mm以上、リンパ節病変のCTスキャン短径が15mm以上、測定可能な病変は放射線療法、凍結療法、その他の局所治療を受けていない）。
8. 患者は、これまでのすべての抗がん化学療法による急性毒性作用から完全に回復している必要があります。A) 骨髄抑制化学療法: 最後の骨髄抑制化学療法から少なくとも 21 日(以前にニトロソウレアを使用した場合は 42 日)、B) 化学療法以外の実験薬または抗がん療法: AI または VIT の計画開始から最初の 28 日以内は利用できません。 治療の臨床的に重大な毒性から完全に回復したかどうかを判断する必要があります。C) 造血増殖因子: 長時間作用型増殖因子の最後の投与から少なくとも 14 日後、または短時間作用型増殖因子の最後の投与から 3 日後。D) 免疫療法：免疫チェックポイント阻害剤や腫瘍ワクチンなど、あらゆるタイプの免疫療法（ステロイドを除く）の完了後少なくとも42日が経過している。 E) X 線治療 (XRT) : 局所緩和的 XRT (小さな口) から少なくとも 14 日後。その他の実質的な骨髄 (BM) 照射の場合は、少なくとも 42 日間完了する必要があります。 F）全身照射（TBI）を伴わない幹細胞注入：活動性の移植片対宿主病の証拠はなく、移植または幹細胞注入は注入後少なくとも56日以内に完了する必要があります。
9. スクリーニング中の臨床検査は以下の条件を満たす必要があります。 A) 好中球の絶対値 (ANC) ≥1.5×109/L (骨髄浸潤の場合、ANC≥1.0×109/L)。 B）血小板数（PLT）≧75×109/L（骨髄浸潤の場合はPLT≧50×109/L）。 C) ビリルビン (結合 + 非結合の合計) ≤ 2.5 × 正常値の上限 (ULN) (年齢に相当)。治験責任医師の判断に従って、ギルバート症候群が確認された患者をグループに含めることができます。 D) 推定糸球体濾過速度 ≥30 mL/min/1.73 m2 または血清クレアチニン (Cr) ≤ 1.5ULN (Cockcroft-Gault の標準式に従って計算)。 E) アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) ≤ 2.5×ULN (肝転移がある場合は ULN の 5 倍)
10. 研究期間中に外来治療、検査室モニタリング、および必要な臨床訪問に応じることができる。
11. 小児または青少年被験者の親/保護者は、プログラム関連の手順を開始する前に、研究のインフォームド・コンセント（ICF）および該当する小児同意書を理解し、同意し、署名することができます。被験者は親/保護者の同意を得て同意を表明することができます（該当する場合）。

除外基準

1. 以前にイリノテカンとテモゾロミドおよびビンクリスチンの併用療法を受けた患者、またはイリノテカンまたはテモゾロミドによる治療後に進行した患者、あるいは以前に塩酸ドキソルビシンリポソーム注射化学療法を受けた患者。
2. P450 酵素誘発性抗けいれん薬（抗けいれん薬はイリノテカンのクリアランスに影響を与えます）。
3. -先天性心疾患または心膜疾患、心不全の病歴、心筋梗塞、冠状動脈性心疾患、心臓弁膜症、心筋症、不整脈（持続性心房細動、完全な左脚ブロック、頻回の心房細動を含む）などの活動性心血管疾患の過去または同時の臨床的意義心室性早期発症）。または、現在の補正心拍数が 480 ミリ秒を超えた後の QT 間隔 (QTc) の延長。ニューヨーク心臓協会（NYHA）の心機能分類（3歳以上）または乳児心機能標準（3歳以下）によるグレードIII〜IVの心不全、または左室駆出率（LVEF）が50％未満の患者カラードップラー心エコー検査によって示される。
4. 過去に重度の慢性皮膚疾患を患ったことがある。
5. 以前のアレルギー性喘息または重度のアレルギー性疾患;
6. 高血圧および糖尿病の管理が不十分。
7. 治癒した子宮頸がんまたは皮膚の基底細胞がんを除く、他の腫瘍の病歴がある。
8. B型肝炎表面抗原陽性患者。
9. HIV または梅毒に感染した患者。
10. 過去に臓器移植を受けた患者。
11. 制御されていない活動的な全身性の細菌、ウイルス、または真菌感染症。
12. 制御不能な高血糖、胃潰瘍、精神疾患など、ホルモンの大量使用に対する禁忌。
13. ドキソルビシンを累積用量450 mg/m2以上、エピルビシンを累積用量550 mg/m2以上使用したことのある患者、または心臓病を誘発するために過去にアントラサイクリンを使用した患者。
14. てんかんや自閉症などの重度の神経障害または精神障害の病歴がある。