輸血依存性βサラセミアの中国人成人におけるルスパテルセプトの安全性と有効性：実世界研究
2022年7月15日 更新者：Jianpei FANG、Sun Yat-sen University
これは前向き、単群、非盲検試験です。
輸血依存性β-サラセミアの20人の成人患者が登録され、臨床医の判断と実践に基づいて、輸血と鉄除去を含む最適な支持療法とともにLuspaterceptを受けます。
この研究の主な目的は、中国の臨床診療における輸血依存性β-サラセミアの成人患者の治療におけるLuspaterceptの有効性と安全性を評価し、その後の臨床使用のための証拠の参照を提供することでした.
調査の概要
詳細な説明
輸血依存性β-サラセミアの20人の成人患者が登録され、最適な支持療法でLuspaterceptを受け、1〜1.25 mg / kgの用量で3週間ごとに皮下注射されます。
この研究の主な目的は、中国の臨床診療における輸血依存性β-サラセミアの成人患者の治療におけるLuspaterceptの有効性と安全性を評価し、その後の臨床使用のための証拠の参照を提供することでした.
研究の種類
介入
入学 (予想される)
20
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jianpei Fang, MD
- 電話番号：008613682290830
- メール：jpfang2005@163.com
研究場所
-
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Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510000
- 募集
- The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
-18歳以上
- 輸血依存性β-サラセミアと明確に診断され、輸血期間が60日以下で、登録前12週間の赤血球注入量が3～12U以上で、赤血球を提供できる患者。登録前12週間の輸液量記録
- 登録前にサリドマイドで治療された患者は、4 週間以上治療を中止する必要があり、ヘモグロビンは 90g/L 未満に減少しました。 輸血が必要であり、12週間以内の輸血の記録を提供できた
- 自発的に研究に参加し、インフォームド コンセントに署名します。
除外基準:
- (1) 妊娠中または授乳中の女性
- -Luspaterceptおよび/またはLuspatercept注射用賦形剤にアレルギーがあることが知られている人
- -重度の肝機能障害（肝酵素（ALTまたはAST）≧3 TIMES ULN）
- 重度の腎障害 (eGFR < 30 ml/分/1.73m3 または末期腎不全患者）
- -心臓病、ニューヨーク心臓協会（NYHA）によってクラス3以上に分類される心不全、または治療を必要とする重度の不整脈、または無作為化から6か月以内の最近の心筋梗塞。
- 患者はコントロール不良の高血圧症です。 NCI CTCAE バージョン 5.0 によると、このプロトコルで管理された高血圧は 1 以下と見なされます。
- -登録前24週間以内に深部静脈血栓症または脳卒中の病歴がある患者
- エリスロポエチン、Luspatercept、またはヒドロキシ尿素は、登録の8週間前に使用されました
- -治験責任医師が含めるのが不適切であるとみなすその他の重大な病状、検査室の異常、または精神疾患。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：治療群
Luspatercept治療を受け入れる
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1～1.25mg/kg 3週間毎皮下注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインと比較して、Luspatercept 治療の 24 週間以内の連続 12 週間の赤血球 (RBC) 輸血負荷の 33% の減少
時間枠：24週間
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RBC 輸血の 33% 減少の発生率
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24週間
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Luspatercept治療の連続24週間以内の有害事象の発生率
時間枠：24週
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報告された有害事象の発生率
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24週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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連続 12 週間で輸血が 50% 減少する発生率
時間枠：24週間
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輸血の50％減少の発生率
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24週間
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1～9、1～12、1～24週におけるベースラインからの平均累積輸血量の変化
時間枠：24週間
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輸血量
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24週間
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研究対象集団全体における連続 8 週間および 12 週間の無輸血率
時間枠：24週間
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輸血量
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24週間
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ベースラインからの母集団における平均血清フェリチン (SF) レベルの変化
時間枠：24週間
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血清フェリチン（SF）値
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24週間
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ベースラインから 24 週間での心臓および肝臓の鉄濃度の変化 (MRI T2*)
時間枠：24週間
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MR T2*
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24週間
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治療中のベースラインからの網状赤血球レベルの変化
時間枠：24週間
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血液ルーチン
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24週間
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治療中のベースラインからの胎児ヘモグロビンレベルの変化
時間枠：24週
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ヘモグロビン電気泳動
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24週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Jianpei Fang, Dr.、SunYat-senU2H
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2022年7月1日
一次修了 (予想される)
2023年2月28日
研究の完了 (予想される)
2023年4月30日
試験登録日
最初に提出
2022年7月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年7月15日
最初の投稿 (実際)
2022年7月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月15日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SYSKY-2022-088-02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
個々の参加者のプライバシー情報は利用できません
IPD 共有時間枠
研究終了から研究終了の2年後まで
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。