De veiligheid en efficiëntie van luspatercept bij Chinese volwassenen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie: een real-world studie

Inclusiecriteria:

-≥18 jaar oud

• De patiënt werd duidelijk gediagnosticeerd als transfusie-afhankelijke β-thalassemie, de bloedtransfusieperiode was ≤60 dagen en het infusievolume van rode bloedcellen was niet minder dan 3-12 U in de 12 weken voorafgaand aan inschrijving, wat de rode bloedcel infusievolume geregistreerd in de 12 weken voorafgaand aan inschrijving
• Patiënten die vóór inschrijving met thalidomide werden behandeld, moesten de behandeling gedurende meer dan 4 weken stopzetten en hun hemoglobine daalde tot minder dan 90 g/l. Bloedtransfusie was vereist en verslagen van bloedtransfusie binnen 12 weken konden worden verstrekt
• Vrijwillig deelnemen aan het onderzoek en de geïnformeerde toestemming ondertekenen;

Uitsluitingscriteria:

• (1) Zwangere of zogende vrouwen
• personen waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor Luspatercept en/of Luspatercept-hulpstoffen voor injectie
• Ernstige leverdisfunctie (leverenzym (ALAT of ASAT) ≥3 KEER ULN)
• Ernstige nierfunctiestoornis (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 of patiënten met nierziekte in het eindstadium)
• Hartziekte, hartfalen geclassificeerd als Klasse 3 of hoger door de New York Heart Association (NYHA), of ernstige aritmie die behandeling vereist, of recent myocardinfarct binnen 6 maanden na randomisatie.
• De patiënt heeft ongecontroleerde hypertensie. Volgens NCI CTCAE versie 5.0 wordt gecontroleerde hypertensie in dit protocol beschouwd als ≤1.
• Patiënten met een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose of beroerte binnen 24 weken voorafgaand aan inschrijving
• Erytropoëtine, Luspatercept of hydroxyurea werden 8 weken voor inschrijving gebruikt
• Elke andere significante medische aandoening, laboratoriumafwijking of geestesziekte die de onderzoeker ongepast acht voor opname.