A segurança e eficiência do Luspatercept em adultos chineses com β-talassemia dependente de transfusão: um estudo do mundo real

Critério de inclusão:

-≥18 anos

• O paciente foi claramente diagnosticado como β -talassemia dependente de transfusão, o período de transfusão de sangue foi ≤ 60 dias e o volume de infusão de glóbulos vermelhos não foi inferior a 3-12U nas 12 semanas anteriores à inscrição, o que poderia fornecer os glóbulos vermelhos registro do volume de infusão nas 12 semanas anteriores à inscrição
• Os pacientes que foram tratados com talidomida antes da inscrição foram obrigados a interromper o tratamento por mais de 4 semanas, e sua hemoglobina caiu para menos de 90g/L. A transfusão de sangue foi necessária e os registros de transfusão de sangue dentro de 12 semanas podem ser fornecidos
• Participar voluntariamente do estudo e assinar o termo de consentimento informado;

Critério de exclusão:

• (1) Mulheres grávidas ou lactantes
• pessoas sabidamente alérgicas ao Luspatercept e/ou excipientes de Luspatercept para injeção
• Disfunção hepática grave (enzimas hepáticas (ALT ou AST) ≥3 VEZES LSN)
• Insuficiência renal grave (TFGe < 30 ml/min/1,73m3 ou pacientes com doença renal terminal)
• Doença cardíaca, insuficiência cardíaca classificada como Classe 3 ou superior pela New York Heart Association (NYHA), ou arritmia grave que requer tratamento, ou infarto do miocárdio recente dentro de 6 meses após a randomização.
• O paciente tem hipertensão não controlada. De acordo com o NCI CTCAE versão 5.0, a hipertensão controlada neste protocolo é considerada ≤1.
• Pacientes com histórico de trombose venosa profunda ou acidente vascular cerebral nas 24 semanas anteriores à inscrição
• Eritropoetina, Luspatercept ou hidroxiureia foram usados ​​8 semanas antes da inscrição
• Qualquer outra condição médica significativa, anormalidade laboratorial ou doença mental que o Investigador considere inadequada para inclusão.