Luspaterseptin turvallisuus ja tehokkuus kiinalaisilla aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia: todellinen tutkimus
perjantai 15. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Jianpei FANG, Sun Yat-sen University
Tämä on prospektiivinen, yksihaarainen, avoin tutkimus.
Kaksikymmentä aikuista potilasta, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia, otetaan mukaan saamaan Luspatercept-hoitoa optimaalisella tukihoidolla, mukaan lukien verensiirto ja raudanpoisto, lääkärin arvion ja käytännön perusteella.
Tämän tutkimuksen päätavoitteena oli arvioida Luspaterceptin tehoa ja turvallisuutta verensiirrosta riippuvaisen β-talassemiaa sairastavien aikuispotilaiden hoidossa Kiinan kliinisessä käytännössä ja tarjota todisteita myöhempää kliinistä käyttöä varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaksikymmentä aikuista potilasta, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia, otetaan mukaan saamaan Luspaterceptia optimaalisella tukihoidolla, joka ruiskutetaan ihon alle kolmen viikon välein annoksella 1–1,25 mg/kg.
Tämän tutkimuksen päätavoitteena oli arvioida Luspaterceptin tehoa ja turvallisuutta verensiirrosta riippuvaisen β-talassemiaa sairastavien aikuispotilaiden hoidossa Kiinan kliinisessä käytännössä ja tarjota todisteita myöhempää kliinistä käyttöä varten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jianpei Fang, MD
- Puhelinnumero: 008613682290830
- Sähköposti: jpfang2005@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510000
- Rekrytointi
- The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
-≥18 vuotta vanha
- Potilaalla diagnosoitiin selvästi verensiirrosta riippuvainen β-talassemia, verensiirtojakso oli ≤60 päivää ja punasolujen infuusiotilavuus oli vähintään 3-12U 12 viikkoa ennen ilmoittautumista, mikä saattoi tuottaa punasoluja. infuusiotilavuustiedot 12 viikkoa ennen ilmoittautumista
- Potilaiden, joita hoidettiin talidomidilla ennen osallistumista, oli keskeytettävä hoito yli 4 viikon ajaksi, ja heidän hemoglobiininsa laski alle 90 g/l:aan. Verensiirto vaadittiin, ja 12 viikon sisällä tapahtuneesta verensiirrosta voitiin toimittaa tiedot
- Osallistua vapaaehtoisesti tutkimukseen ja allekirjoittaa tietoinen suostumus;
Poissulkemiskriteerit:
- (1) Raskaana olevat tai imettävät naiset
- henkilöt, joiden tiedetään olevan allergisia Luspaterceptille ja/tai Luspaterceptin apuaineille injektiota varten
- Vaikea maksan toimintahäiriö (maksaentsyymi (ALT tai ASAT) ≥ 3 KERTAA ULN)
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 tai potilaat, joilla on loppuvaiheen munuaissairaus)
- Sydänsairaus, sydämen vajaatoiminta, joka New York Heart Associationin (NYHA) on luokitellut luokkaan 3 tai korkeammalle, tai vakava rytmihäiriö, joka vaatii hoitoa, tai äskettäinen sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä satunnaistamisesta.
- Potilaalla on hallitsematon verenpainetauti. NCI CTCAE version 5.0 mukaan hallitun verenpaineen katsotaan tässä protokollassa olevan ≤1.
- Potilaat, joilla on ollut syvä laskimotromboosi tai aivohalvaus 24 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
- Erytropoietiinia, Luspaterseptiä tai hydroksiureaa käytettiin 8 viikkoa ennen ilmoittautumista
- Mikä tahansa muu merkittävä lääketieteellinen tila, laboratoriopoikkeavuus tai mielisairaus, jota tutkija ei pidä sisällytettäväksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hoitoryhmä
hyväksy Luspatercept-hoito
|
1-1,25 mg/kg 3 viikon välein ihonalaisena injektiona
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
33 % pienempi punasolujen (RBC) verensiirtotaakka minkä tahansa 12 peräkkäisen viikon aikana 24 viikon sisällä Luspatercept-hoidosta verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
punasolujen verensiirron vähenemisen ilmaantuvuus 33 %
|
24 viikkoa
|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus 24 peräkkäisen viikon aikana Luspatercept-hoidosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
ilmoitettujen haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
verensiirron 50 % vähenemisen ilmaantuvuus minkä tahansa 12 peräkkäisen viikon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
verensiirron 50 % vähenemisen ilmaantuvuus
|
24 viikkoa
|
|
Muutokset keskimääräisessä kumulatiivisessa verensiirtotilavuudessa lähtötasosta viikoilla 1-9, 1-12 ja 1-24
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
verensiirron määrä
|
24 viikkoa
|
|
Transfuusiovapaa määrä 8 ja 12 peräkkäisenä viikon aikana koko tutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
verensiirron määrä
|
24 viikkoa
|
|
Muutokset keskimääräisissä seerumin ferritiinitasoissa (SF) väestössä lähtötasosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
seerumin ferritiini (SF) tasot
|
24 viikkoa
|
|
Muutokset sydämen ja maksan rautapitoisuuksissa 24 viikon kohdalla lähtötasosta (MRI T2*)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
MR T2*
|
24 viikkoa
|
|
retikulosyyttitasojen muutokset lähtötasosta hoidon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
veren rutiini
|
24 viikkoa
|
|
sikiön hemoglobiinitasojen muutokset lähtötasosta hoidon aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Hemoglobiinielektroforeesi
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jianpei Fang, Dr., SunYat-senU2H
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 28. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 30. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 18. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 15. heinäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SYSKY-2022-088-02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
yksittäisen osallistujan tietosuojatiedot eivät ole saatavilla
IPD-jaon aikakehys
tutkimuksen päättymisestä 2 vuoteen tutkimuksen päättymisen jälkeen
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .