수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 중국 성인에 대한 Luspatercept의 안전성 및 효율성: 실제 연구
2022년 7월 15일 업데이트: Jianpei FANG, Sun Yat-sen University
이것은 전향적, 단일 암, 공개 라벨 연구입니다.
수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 20명의 성인 환자는 임상의의 판단과 관행에 따라 수혈과 철분 제거를 포함한 최적의 지지 요법과 함께 Luspatercept를 받기 위해 등록될 것입니다.
이 연구의 주요 목적은 중국 임상 실습에서 수혈 의존성 β-지중해빈혈을 가진 성인 환자의 치료에서 Luspatercept의 효능과 안전성을 평가하고 후속 임상 사용을 위한 증거 참조를 제공하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 20명의 성인 환자는 3주마다 1~1.25mg/kg의 용량으로 피하 주사되는 최적의 지지 요법과 함께 Luspatercept를 받기 위해 등록됩니다.
이 연구의 주요 목적은 중국 임상 실습에서 수혈 의존성 β-지중해빈혈을 가진 성인 환자의 치료에서 Luspatercept의 효능과 안전성을 평가하고 후속 임상 사용을 위한 증거 참조를 제공하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
20
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jianpei Fang, MD
- 전화번호: 008613682290830
- 이메일: jpfang2005@163.com
연구 장소
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510000
- 모병
- The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
-≥18세
- 환자는 수혈 의존성 β-지중해빈혈로 명확하게 진단되었고, 수혈 기간은 ≤60일이었고, 등록 전 12주 동안 적혈구 주입량이 3-12U 이상이어서 적혈구를 제공할 수 있었습니다. 등록 전 12주 동안의 주입량 기록
- 등록 전에 탈리도마이드 치료를 받은 환자는 4주 이상 치료를 중단해야 했고 헤모글로빈 수치는 90g/L 미만으로 떨어졌다. 수혈이 필요했고, 12주 이내의 수혈 기록이 제공될 수 있었습니다.
- 연구에 자발적으로 참여하고 정보에 입각한 동의서에 서명합니다.
제외 기준:
- (1) 임산부 또는 수유부
- Luspatercept 및/또는 Luspatercept 주사용 부형제에 알레르기가 있는 것으로 알려진 사람
- 심각한 간 기능 장애(간 효소(ALT 또는 AST) ≥3배 ULN)
- 중증 신장애(eGFR < 30 ml/min/1.73m3 또는 말기 신질환 환자)
- 심장 질환, New York Heart Association(NYHA)에서 분류 3 이상으로 분류된 심부전 또는 치료가 필요한 중증 부정맥 또는 무작위 배정 6개월 이내의 최근 심근 경색.
- 환자는 조절되지 않는 고혈압이 있습니다. NCI CTCAE 버전 5.0에 따르면 이 프로토콜의 조절된 고혈압은 ≤1로 간주됩니다.
- 등록 전 24주 이내에 심부 정맥 혈전증 또는 뇌졸중 병력이 있는 환자
- Erythropoietin, Luspatercept 또는 hydroxyurea는 등록 8주 전에 사용되었습니다.
- 조사자가 포함하기에 부적절하다고 생각하는 기타 중요한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 치료군
Luspatercept 치료 수락
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3주마다 1~1.25mg/kg 피하주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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베이스라인과 비교하여 Luspatercept 치료 24주 내 연속 12주 동안 적혈구(RBC) 수혈 부담 33% 감소
기간: 24주
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적혈구 수혈 33% 감소 발생률
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24주
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Luspatercept 치료 연속 24주 이내에 이상반응 발생률
기간: 24주
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보고된 부작용 발생률
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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연속 12주 동안 수혈량의 50% 감소 발생률
기간: 24주
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수혈 50% 감소 발생률
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24주
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1-9주, 1-12주 및 1-24주에 기준선에서 평균 누적 수혈량의 변화
기간: 24주
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수혈량
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24주
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전체 연구 모집단에서 연속 8주 및 12주 동안 무수혈 비율
기간: 24주
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수혈량
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24주
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기준선에서 모집단의 평균 혈청 페리틴(SF) 수치의 변화
기간: 24주
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혈청 페리틴(SF) 수치
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24주
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기준선(MRI T2*)으로부터 24주째 심장 및 간 철 농도의 변화
기간: 24주
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미스터 T2*
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24주
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치료 중 기준선에서 망상적혈구 수치의 변화
기간: 24주
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혈액 루틴
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24주
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치료 중 기준선에서 태아 헤모글로빈 수치의 변화
기간: 24주
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헤모글로빈 전기영동
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Jianpei Fang, Dr., SunYat-senU2H
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2022년 7월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 2월 28일
연구 완료 (예상)
2023년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 15일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 15일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SYSKY-2022-088-02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
개별 참가자의 개인 정보를 사용할 수 없습니다.
IPD 공유 기간
연구 종료부터 연구 종료 후 2년까지
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
- 임상 연구 보고서(CSR)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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