Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost luspaterceptu u čínských dospělých s β-talasémií závislou na transfuzi: studie z reálného světa

15. července 2022 aktualizováno: Jianpei FANG, Sun Yat-sen University
Toto je prospektivní, jednoramenná, otevřená studie. Dvacet dospělých pacientů s β-talasémií závislou na transfuzi bude zařazeno k léčbě Luspaterceptem s optimální podpůrnou péčí, včetně krevní transfuze a odstranění železa, na základě úsudku a praxe lékaře. Hlavním cílem této studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost Luspaterceptu při léčbě dospělých pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi v čínské klinické praxi a poskytnout referenční důkazy pro následné klinické použití.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dvacet dospělých pacientů s β-talasémií závislou na transfuzi bude zařazeno k léčbě Luspaterceptem s optimální podpůrnou péčí, subkutánní injekcí každé 3 týdny v dávce 1-1,25 mg/kg. Hlavním cílem této studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost Luspaterceptu při léčbě dospělých pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi v čínské klinické praxi a poskytnout referenční důkazy pro následné klinické použití.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510000
        • Nábor
        • The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

-≥18 let

  • U pacienta byla jasně diagnostikována β-talasémie závislá na transfuzi, doba krevní transfuze byla ≤ 60 dní a objem infuze červených krvinek nebyl menší než 3–12 U během 12 týdnů před zařazením, což by mohlo poskytnout červené krvinky záznam objemu infuze během 12 týdnů před zařazením
  • Pacienti, kteří byli před zařazením léčeni thalidomidem, museli léčbu přerušit na více než 4 týdny a jejich hemoglobin klesl pod 90 g/l. Byla vyžadována krevní transfuze a mohly být poskytnuty záznamy o krevní transfuzi do 12 týdnů
  • Dobrovolně se zúčastnit studie a podepsat informovaný souhlas;

Kritéria vyloučení:

  • (1) Těhotné nebo kojící ženy
  • osoby, o kterých je známo, že jsou alergické na Luspatercept a/nebo pomocné látky Luspatercept pro injekci
  • Těžká jaterní dysfunkce (jaterní enzym (ALT nebo AST) ≥ 3krát ULN)
  • Těžké poškození ledvin (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 nebo pacienti s terminálním onemocněním ledvin)
  • Srdeční onemocnění, srdeční selhání klasifikované jako třída 3 nebo vyšší podle New York Heart Association (NYHA) nebo závažná arytmie vyžadující léčbu nebo nedávný infarkt myokardu během 6 měsíců od randomizace.
  • Pacient má nekontrolovanou hypertenzi. Podle NCI CTCAE verze 5.0 je kontrolovaná hypertenze v tomto protokolu považována za ≤1.
  • Pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy nebo cévní mozkové příhody během 24 týdnů před zařazením
  • Erytropoetin, Luspatercept nebo hydroxyurea byly použity 8 týdnů před zařazením do studie
  • Jakýkoli jiný významný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo duševní onemocnění, které zkoušející považuje za nevhodné k zahrnutí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčebná skupina
přijmout léčbu Luspaterceptem
Lék: Luspatercept injekční přípravek
1-1,25 mg/kg každé 3 týdny subkutánní injekcí
Ostatní jména:
  • luspatercept

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
33% snížení transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) během jakýchkoli 12 po sobě jdoucích týdnů během 24 týdnů léčby Luspaterceptem ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 24 týdnů
výskyt 33% snížení transfuze červených krvinek
24 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků během 24 po sobě jdoucích týdnů léčby Luspaterceptem
Časové okno: 24 týdnů
výskyt hlášených nežádoucích účinků
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výskyt 50% snížení transfuze v jakýchkoli 12 po sobě jdoucích týdnech
Časové okno: 24 týdnů
výskyt 50% snížení transfuze
24 týdnů
Změny průměrného kumulativního objemu transfuze oproti výchozí hodnotě v týdnech 1-9, 1-12 a 1-24
Časové okno: 24 týdnů
objem transfuze
24 týdnů
Rychlost bez transfuze v jakýchkoli 8 a 12 po sobě jdoucích týdnech v celé studované populaci
Časové okno: 24 týdnů
objem transfuze
24 týdnů
Změny středních hladin sérového feritinu (SF) v populaci oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
hladiny sérového feritinu (SF).
24 týdnů
Změny srdečních a jaterních koncentrací železa po 24 týdnech od výchozí hodnoty (MRI T2*)
Časové okno: 24 týdnů
MR T2*
24 týdnů
změny v hladinách retikulocytů oproti výchozí hodnotě během léčby
Časové okno: 24 týdnů
krevní rutina
24 týdnů
změny hladin fetálního hemoglobinu od výchozích hodnot během léčby
Časové okno: 24 týdnů
Elektroforéza hemoglobinu
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sun Yat-sen University

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jianpei Fang, Dr., SunYat-senU2H

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. července 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

28. února 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

30. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

18. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SYSKY-2022-088-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

informace o soukromí jednotlivých účastníků nejsou k dispozici

Časový rámec sdílení IPD

ukončení studia do 2 let po ukončení studia

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalassemia Major

Klinické studie na Luspatercept injekční přípravek

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit