La seguridad y eficacia de luspatercept en adultos chinos con β-talasemia dependiente de transfusiones: un estudio del mundo real

Criterios de inclusión:

-≥18 años

• El paciente fue claramente diagnosticado como β-talasemia dependiente de transfusiones, el período de transfusión de sangre fue ≤60 días y el volumen de infusión de glóbulos rojos no fue inferior a 3-12U en las 12 semanas anteriores a la inscripción, lo que podría proporcionar los glóbulos rojos. registro de volumen de infusión en las 12 semanas anteriores a la inscripción
• Los pacientes que fueron tratados con talidomida antes de la inscripción debieron interrumpir el tratamiento durante más de 4 semanas y su hemoglobina disminuyó por debajo de 90 g/l. Se requirió transfusión de sangre y se pudieron proporcionar registros de transfusión de sangre dentro de las 12 semanas.
• Participar voluntariamente en el estudio y firmar el consentimiento informado;

Criterio de exclusión:

• (1) Mujeres embarazadas o lactantes
• personas con alergia conocida a Luspatercept y/o excipientes de Luspatercept para inyección
• Disfunción hepática grave (enzima hepática (ALT o AST) ≥3 VECES LSN)
• Insuficiencia renal grave (TFGe < 30 ml/min/1,73 m3 o pacientes con enfermedad renal en etapa terminal)
• Enfermedad cardíaca, insuficiencia cardíaca clasificada como Clase 3 o superior por la New York Heart Association (NYHA), o arritmia grave que requiere tratamiento, o infarto de miocardio reciente dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización.
• El paciente tiene hipertensión no controlada. Según NCI CTCAE versión 5.0, la hipertensión controlada en este protocolo se considera ≤1.
• Pacientes con antecedentes de trombosis venosa profunda o accidente cerebrovascular en las 24 semanas anteriores a la inscripción
• Se usaron eritropoyetina, luspatercept o hidroxiurea 8 semanas antes de la inscripción
• Cualquier otra condición médica significativa, anormalidad de laboratorio o enfermedad mental que el Investigador considere inapropiada para su inclusión.