Die Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept bei chinesischen Erwachsenen mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie: eine Studie aus der Praxis

Einschlusskriterien:

-≥18 Jahre alt

• Bei dem Patienten wurde eindeutig eine transfusionsabhängige β-Thalassämie diagnostiziert, die Bluttransfusionsdauer betrug ≤ 60 Tage und das Infusionsvolumen der roten Blutkörperchen betrug in den 12 Wochen vor der Aufnahme nicht weniger als 3–12 E, wodurch die roten Blutkörperchen bereitgestellt werden konnten Aufzeichnung des Infusionsvolumens in den 12 Wochen vor der Aufnahme
• Patienten, die vor der Aufnahme in die Studie mit Thalidomid behandelt wurden, mussten die Behandlung für mehr als 4 Wochen unterbrechen und ihr Hämoglobinwert sank auf unter 90 g/l. Eine Bluttransfusion war erforderlich, und es konnten Aufzeichnungen über die Bluttransfusion innerhalb von 12 Wochen vorgelegt werden
• Nehmen Sie freiwillig an der Studie teil und unterschreiben Sie die Einverständniserklärung;

Ausschlusskriterien:

• (1) Schwangere oder stillende Frauen
• Personen mit bekannter Allergie gegen Luspatercept und/oder Luspatercept-Hilfsstoffe zur Injektion
• Schwere Leberfunktionsstörung (Leberenzym (ALT oder AST) ≥3 MAL ULN)
• Schwere Nierenfunktionsstörung (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 oder Patienten mit Nierenerkrankungen im Endstadium)
• Herzerkrankung, Herzinsuffizienz, die von der New York Heart Association (NYHA) als Klasse 3 oder höher eingestuft wurde, oder schwere behandlungsbedürftige Arrhythmie oder kürzlich aufgetretener Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung.
• Der Patient hat unkontrollierten Bluthochdruck. Gemäß NCI CTCAE Version 5.0 gilt kontrollierter Bluthochdruck in diesem Protokoll als ≤1.
• Patienten mit einer Vorgeschichte von tiefer Venenthrombose oder Schlaganfall innerhalb von 24 Wochen vor der Einschreibung
• Erythropoietin, Luspatercept oder Hydroxyharnstoff wurden 8 Wochen vor der Einschreibung verwendet
• Jede andere signifikante Erkrankung, Laboranomalie oder Geisteskrankheit, die der Ermittler für unangemessen für die Aufnahme hält.