Luspatercepts sikkerhed og effektivitet hos kinesiske voksne med transfusionsafhængig β-thalassæmi: en undersøgelse fra den virkelige verden

Inklusionskriterier:

-≥18 år gammel

• Patienten blev klart diagnosticeret som transfusionsafhængig β-thalassæmi, blodtransfusionsperioden var ≤60 dage, og infusionsvolumen for røde blodlegemer var ikke mindre end 3-12U i de 12 uger før indskrivning, hvilket kunne give de røde blodlegemer registrering af infusionsvolumen i de 12 uger før tilmelding
• Patienter, der blev behandlet med thalidomid før optagelse, skulle stoppe behandlingen i mere end 4 uger, og deres hæmoglobin faldt til under 90 g/l. Blodtransfusion var påkrævet, og optegnelser over blodtransfusion inden for 12 uger kunne fremlægges
• Frivilligt deltage i undersøgelsen og underskrive det informerede samtykke;

Ekskluderingskriterier:

• (1) Gravide eller ammende kvinder
• personer, der vides at være allergiske over for Luspatercept og/eller Luspatercept hjælpestoffer til injektion
• Alvorlig leverdysfunktion (leverenzym (ALT eller AST) ≥3 GANGE ULN)
• Alvorligt nedsat nyrefunktion (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 eller patienter med nyresygdom i slutstadiet)
• Hjertesygdom, hjertesvigt klassificeret som klasse 3 eller højere af New York Heart Association (NYHA), eller svær arytmi, der kræver behandling, eller nyligt myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter randomisering.
• Patienten har ukontrolleret hypertension. Ifølge NCI CTCAE version 5.0 anses kontrolleret hypertension i denne protokol for at være ≤1.
• Patienter med en anamnese med dyb venetrombose eller slagtilfælde inden for 24 uger før indskrivning
• Erythropoietin, Luspatercept eller hydroxyurinstof blev brugt 8 uger før indskrivning
• Enhver anden væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykisk sygdom, som efterforskeren anser for upassende at inkludere.