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L'innocuité et l'efficacité du luspatercept chez les adultes chinois atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions : une étude en situation réelle

15 juillet 2022 mis à jour par: Jianpei FANG, Sun Yat-sen University
Il s'agit d'une étude prospective, à un seul bras, en ouvert. Vingt patients adultes atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions seront recrutés pour recevoir Luspatercept avec des soins de soutien optimaux, y compris la transfusion sanguine et l'élimination du fer, sur la base du jugement et de la pratique du clinicien. L'objectif principal de cette étude était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du luspatercept dans le traitement de patients adultes atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions dans la pratique clinique chinoise, et de fournir des preuves de référence pour une utilisation clinique ultérieure.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Vingt patients adultes atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions seront recrutés pour recevoir Luspatercept avec des soins de soutien optimaux, injectés par voie sous-cutanée toutes les 3 semaines, à la dose de 1-1,25 mg/kg. L'objectif principal de cette étude était d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du luspatercept dans le traitement de patients adultes atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions dans la pratique clinique chinoise, et de fournir des preuves de référence pour une utilisation clinique ultérieure.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Jianpei Fang, MD
  • Numéro de téléphone: 008613682290830
  • E-mail: jpfang2005@163.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510000
        • Recrutement
        • The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

-≥18 ans

  • Le patient a été clairement diagnostiqué comme β-thalassémie dépendante de la transfusion, la période de transfusion sanguine était ≤60 jours et le volume de perfusion de globules rouges n'était pas inférieur à 3-12U dans les 12 semaines précédant l'inscription, ce qui pourrait fournir le globule rouge enregistrement du volume de perfusion dans les 12 semaines précédant l'inscription
  • Les patients qui ont été traités par la thalidomide avant l'inscription ont dû arrêter le traitement pendant plus de 4 semaines, et leur hémoglobine a diminué en dessous de 90 g/L. Une transfusion sanguine était nécessaire et les dossiers de transfusion sanguine dans les 12 semaines pouvaient être fournis
  • Participer volontairement à l'étude et signer le consentement éclairé ;

Critère d'exclusion:

  • (1) Femmes enceintes ou allaitantes
  • les personnes connues pour être allergiques au Luspatercept et/ou aux excipients du Luspatercept pour injection
  • Dysfonctionnement hépatique sévère (enzyme hépatique (ALT ou AST) ≥ 3 FOIS LSN)
  • Insuffisance rénale sévère (eGFR < 30 ml/min/1.73m3 ou patients atteints d'insuffisance rénale terminale)
  • Maladie cardiaque, insuffisance cardiaque classée Classe 3 ou supérieure par la New York Heart Association (NYHA), ou arythmie sévère nécessitant un traitement, ou infarctus du myocarde récent dans les 6 mois suivant la randomisation.
  • Le patient a une hypertension non contrôlée. Selon la version 5.0 du NCI CTCAE, l'hypertension contrôlée dans ce protocole est considérée comme ≤1.
  • Patients ayant des antécédents de thrombose veineuse profonde ou d'accident vasculaire cérébral dans les 24 semaines précédant l'inscription
  • L'érythropoïétine, le luspatercept ou l'hydroxyurée ont été utilisés 8 semaines avant l'inscription
  • Toute autre condition médicale importante, anomalie de laboratoire ou maladie mentale que l'investigateur juge inappropriée pour l'inclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement
accepter le traitement par Luspatercept
Médicament: Produit injectable Luspatercept
1-1.25mg/kg toutes les 3 semaines injection sous-cutanée
Autres noms:
  • luspatercept

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Une réduction de 33 % de la charge de transfusion de globules rouges (GR) pendant 12 semaines consécutives dans les 24 semaines suivant le traitement par Luspatercept par rapport à la valeur initiale
Délai: 24 semaines
l'incidence de la réduction de 33 % des transfusions de globules rouges
24 semaines
L'incidence des événements indésirables dans les 24 semaines consécutives de traitement par Luspatercept
Délai: 24 semaines
incidence des événements indésirables signalés
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
l'incidence d'une réduction de 50 % des transfusions au cours de 12 semaines consécutives
Délai: 24 semaines
l'incidence d'une réduction de 50 % des transfusions
24 semaines
Modifications du volume de transfusion cumulé moyen par rapport au départ aux semaines 1 à 9, 1 à 12 et 1 à 24
Délai: 24 semaines
volume de transfusion
24 semaines
Le taux de transfusions sans transfusion à n'importe quelle période de 8 et 12 semaines consécutives dans l'ensemble de la population à l'étude
Délai: 24 semaines
volume de transfusion
24 semaines
Modifications des taux moyens de ferritine sérique (SF) dans la population par rapport au départ
Délai: 24 semaines
taux de ferritine sérique (SF)
24 semaines
Modifications des concentrations cardiaques et hépatiques en fer à 24 semaines par rapport au départ (IRM T2*)
Délai: 24 semaines
MR T2*
24 semaines
changements dans les niveaux de réticulocytes par rapport à la ligne de base pendant le traitement
Délai: 24 semaines
routine de sang
24 semaines
changements dans les taux d'hémoglobine fœtale par rapport au départ pendant le traitement
Délai: 24 semaines
Électrophorèse de l'hémoglobine
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sun Yat-sen University

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jianpei Fang, Dr., SunYat-senU2H

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

28 février 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 avril 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 juillet 2022

Première publication (Réel)

18 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 juillet 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 juillet 2022

Dernière vérification

1 juillet 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SYSKY-2022-088-02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

les informations de confidentialité du participant individuel ne sont pas disponibles

Délai de partage IPD

fin des études à 2 ans après la fin des études

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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