Sikkerheten og effektiviteten til Luspatercept hos kinesiske voksne med transfusjonsavhengig β-thalassemi: en virkelighetsstudie

Inklusjonskriterier:

-≥18 år gammel

• Pasienten ble klart diagnostisert som transfusjonsavhengig β-thalassemi, blodtransfusjonsperioden var ≤60 dager, og infusjonsvolumet for røde blodlegemer var ikke mindre enn 3-12 U i løpet av de 12 ukene før innrullering, noe som kunne gi den røde blodcellen registrering av infusjonsvolum i de 12 ukene før registrering
• Pasienter som ble behandlet med thalidomid før innrullering ble pålagt å stoppe behandlingen i mer enn 4 uker, og deres hemoglobin falt til under 90 g/l. Blodoverføring var nødvendig, og blodoverføring innen 12 uker kunne gis
• Delta frivillig i studien og signere det informerte samtykket;

Ekskluderingskriterier:

• (1) Gravide eller ammende kvinner
• personer kjent for å være allergiske overfor Luspatercept og/eller Luspatercept hjelpestoffer til injeksjon
• Alvorlig leverdysfunksjon (leverenzym (ALT eller AST) ≥3 GANGER ULN)
• Alvorlig nedsatt nyrefunksjon (eGFR < 30 ml/min/1,73m3 eller pasienter med nyresykdom i sluttstadiet)
• Hjertesykdom, hjertesvikt klassifisert som klasse 3 eller høyere av New York Heart Association (NYHA), eller alvorlig arytmi som krever behandling, eller nylig hjerteinfarkt innen 6 måneder etter randomisering.
• Pasienten har ukontrollert hypertensjon. I henhold til NCI CTCAE versjon 5.0 anses kontrollert hypertensjon i denne protokollen for å være ≤1.
• Pasienter med en historie med dyp venetrombose eller hjerneslag innen 24 uker før registrering
• Erytropoietin, Luspatercept eller hydroksyurea ble brukt 8 uker før registrering
• Enhver annen betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykisk sykdom som etterforskeren anser som upassende for inkludering.