Bezpieczeństwo i skuteczność Luspaterceptu u dorosłych Chińczyków z β-talasemią zależną od transfuzji: badanie w świecie rzeczywistym
15 lipca 2022 zaktualizowane przez: Jianpei FANG, Sun Yat-sen University
Jest to prospektywne, jednoramienne badanie otwarte.
Dwudziestu dorosłych pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji zostanie włączonych do grupy otrzymującej Luspatercept wraz z optymalnym leczeniem podtrzymującym, w tym transfuzją krwi i usuwaniem żelaza, w oparciu o ocenę klinicysty i praktykę.
Głównym celem tego badania była ocena skuteczności i bezpieczeństwa Luspaterceptu w leczeniu dorosłych pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji w chińskiej praktyce klinicznej oraz dostarczenie dowodów odniesienia do późniejszego zastosowania klinicznego.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dwudziestu dorosłych pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji zostanie włączonych do leczenia Luspaterceptem z optymalnym leczeniem podtrzymującym, wstrzykiwanym podskórnie co 3 tygodnie w dawce 1-1,25 mg/kg.
Głównym celem tego badania była ocena skuteczności i bezpieczeństwa Luspaterceptu w leczeniu dorosłych pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji w chińskiej praktyce klinicznej oraz dostarczenie dowodów odniesienia do późniejszego zastosowania klinicznego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
20
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jianpei Fang, MD
- Numer telefonu: 008613682290830
- E-mail: jpfang2005@163.com
Lokalizacje studiów
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510000
- Rekrutacyjny
- The Second Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
-≥18 lat
- U pacjenta jednoznacznie rozpoznano β-talasemię zależną od transfuzji, okres transfuzji krwi wynosił ≤60 dni, a objętość wlewu krwinek czerwonych była nie mniejsza niż 3-12 U w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania, co mogło dostarczyć krwinek czerwonych rekord objętości infuzji w ciągu 12 tygodni przed włączeniem
- Pacjenci leczeni talidomidem przed włączeniem do badania musieli przerwać leczenie na ponad 4 tygodnie, a ich stężenie hemoglobiny spadło poniżej 90 g/l. Wymagana była transfuzja krwi i można było dostarczyć zapisy dotyczące transfuzji krwi w ciągu 12 tygodni
- dobrowolnie wziąć udział w badaniu i podpisać świadomą zgodę;
Kryteria wyłączenia:
- (1) Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- osoby, o których wiadomo, że są uczulone na Luspatercept i/lub substancje pomocnicze Luspaterceptu do wstrzykiwań
- Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (enzymy wątrobowe (AlAT lub AspAT) ≥3 RAZY GGN)
- Ciężkie zaburzenia czynności nerek (eGFR < 30 ml/min/1,73 m3 lub pacjenci ze schyłkową niewydolnością nerek)
- Choroba serca, niewydolność serca sklasyfikowana jako klasa 3 lub wyższa przez New York Heart Association (NYHA) lub ciężka arytmia wymagająca leczenia lub niedawno przebyty zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy od randomizacji.
- Pacjent ma niekontrolowane nadciśnienie. Zgodnie z NCI CTCAE wersja 5.0 za kontrolowane nadciśnienie w tym protokole uważa się ≤1.
- Pacjenci z historią zakrzepicy żył głębokich lub udaru w ciągu 24 tygodni przed włączeniem
- Erytropoetynę, Luspatercept lub hydroksymocznik stosowano 8 tygodni przed włączeniem
- Wszelkie inne istotne schorzenia, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroby psychiczne, które Badacz uzna za nieodpowiednie do włączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna
zaakceptować leczenie Luspaterceptem
|
1-1,25 mg/kg co 3 tygodnie wstrzyknięcie podskórne
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmniejszenie o 33% obciążenia transfuzjami krwinek czerwonych (RBC) przez dowolne 12 kolejnych tygodni w ciągu 24 tygodni leczenia Luspaterceptem w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
częstość występowania 33% redukcji transfuzji krwinek czerwonych
|
24 tygodnie
|
|
Częstość występowania działań niepożądanych w ciągu 24 kolejnych tygodni leczenia Luspaterceptem
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
częstości zgłaszanych działań niepożądanych
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
częstość występowania 50% zmniejszenia liczby transfuzji w ciągu dowolnych 12 kolejnych tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
częstość występowania 50% redukcji transfuzji
|
24 tygodnie
|
|
Zmiany średniej skumulowanej objętości transfuzji od wartości początkowej w tygodniach 1-9, 1-12 i 1-24
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
objętość transfuzji
|
24 tygodnie
|
|
Odsetek transfuzji bez transfuzji w dowolnych 8 i 12 kolejnych tygodniach w całej badanej populacji
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
objętość transfuzji
|
24 tygodnie
|
|
Zmiany średniego poziomu ferrytyny w surowicy (SF) w populacji w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
poziom ferrytyny (SF) w surowicy
|
24 tygodnie
|
|
Zmiany stężenia żelaza w sercu i wątrobie po 24 tygodniach od wartości początkowej (MRI T2*)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Pan T2*
|
24 tygodnie
|
|
zmiany poziomu retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych podczas leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
rutyna krwi
|
24 tygodnie
|
|
zmiany poziomu hemoglobiny płodowej w stosunku do wartości wyjściowych podczas leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Elektroforeza hemoglobiny
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jianpei Fang, Dr., SunYat-senU2H
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
28 lutego 2023
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
30 kwietnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 lipca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 lipca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 lipca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 lipca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 lipca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SYSKY-2022-088-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
informacje dotyczące prywatności poszczególnych uczestników nie są dostępne
Ramy czasowe udostępniania IPD
zakończenia studiów do 2 lat po zakończeniu studiów
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- Protokół badania
- Formularz świadomej zgody (ICF)
- Raport z badania klinicznego (CSR)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .